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Niedrig dosiertes Sirolimus zur Steigerung der hämatopoetischen Funktion bei Patienten mit familiärer Thrombozytenstörung RUNX1

9. September 2026 aktualisiert von: M.D. Anderson Cancer Center
Erfahren Sie mehr über die Sicherheit und Wirkung von niedrig dosiertem Sirolimus bei Teilnehmern mit RUNX1-FPD.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hauptziel:

• Bewerten Sie die Sicherheit und Verträglichkeit von niedrig dosiertem Sirolimus bei Teilnehmern mit der familiären Thrombozytenfunktionsstörung RUNX1 (RUNX1-FPD).

Sekundäre Ziele:

  • Bewerten Sie den Anstieg der Thrombozytenzahl während und nach der Behandlung mit niedrig dosiertem Sirolimus
  • Bewerten Sie Veränderungen in der Allelfrequenz somatischer Mutationsvarianten (VAF)
  • Überwachen Sie die Rate des somatischen Mutationserwerbs (d. h. die Mutationslast)
  • Beurteilen Sie die Veränderung des Thrombozytenaggregations-Scores
  • Messen Sie die Veränderung des Blutungsscores gegenüber dem Ausgangswert (ISTH-BAT).
  • Bewerten Sie die Änderung der mTORC1-Downstream-Signalisierung (pS6/EBP)

Explorationsziele:

  • Maßnahmen zur Rettung erhöhter Zytokinprofile
  • Bewerten Sie die Umkehrung der myeloischen Verzerrung mithilfe der Durchflusszytometrie
  • Bestimmen Sie Veränderungen im Knochenmark (z. B. megakaryozytäre Atypie und Zellularität)
  • Bewerten Sie Änderungen bei den vom Patienten berichteten Ergebnismaßen (z. B. EORTC und PRO-CTCAE).
  • Beschreiben Sie die Pharmakokinetik von Sirolimus bei Patienten mit RUNX1-FPD
  • Bestimmen Sie die Korrelation zwischen den Sirolimus-Talspiegeln und jedem Endpunkt

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Courtney DiNardo, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer haben vor Beginn studienspezifischer Verfahren eine unterschriebene Einverständniserklärung abgegeben
  • Zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt
  • Bestätigte P/LP-Keimbahn-RUNX1-Variante gemäß den RUNX1-spezifischen Varianten-Kurationsregeln des ClinGen Myeloid Malignancy Variant Curation Expert Panel (MM-VCEP)80
  • Die Teilnehmer müssen bereit sein, zum Zeitpunkt des Screenings und am Ende der Behandlung mit Sirolimus eine Knochenmarkprobe abzugeben
  • Thrombozytenzahl von ≥50.000/µL
  • Angemessene Nierenfunktion: geschätzte glomeruläre Filtrationsrate basierend auf der Berechnung der Ernährungsumstellung bei Nierenerkrankungen (MDRD), >30 ml/min/1,73 m2
  • Ausreichende Leberfunktion: Aspartataminotransferase (AST) und Alaninaminotransferase (ALT) <3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) und Gesamtbilirubin <1,5 × ULN
  • Ausreichende Herzfunktion: linksventrikuläre Ejektionsfraktion >50 %

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Allergie gegen Sirolimus
  • Vorgeschichte von Lymphomen oder anderen hämatologischen Malignomen
  • Unkontrollierte Blutung
  • Jede frühere Diagnose eines myelodysplastischen Syndroms oder einer anderen hämatologischen Malignität gemäß den Kriterien der Internationalen Arbeitsgruppe
  • Vorherige Behandlung mit Sirolimus oder einem Rapalog, mTOR-Inhibitor oder einer B-Zell-depletierenden Therapie innerhalb von 28 Tagen vor Studientag 1
  • Behandlung mit starken Inhibitoren von Cytochrom P450 3A4 (CYP3A4; z. B. Ketoconazol, Voriconazol, Itraconazol, Erythromycin, Telithromycin und Clarithromycin), starken Induktoren von CYP3A4 (z. B. Rifampin und Rifabutin) und anderen Arzneimitteln, die die Sirolimus-Blutkonzentration erhöhen können (z. B. Bromocriptin, Cimetidin, Cisaprid, Clotrimazol, Danazol, Diltiazem, Fluconazol, Letermovir, Proteaseinhibitoren [z. B. Ritonavir, Indinavir, Boceprevir und Telaprevir], Metoclopramid, Nicardipin, Troleandomycin und Verapamil), andere Arzneimittel, die die Sirolimus-Blutkonzentration senken können ( B. Carbamazepin, Phenobarbital, Phenytoin, Rifapentin, Johanniskraut [Hypericum perforatum]) oder Arzneimittel mit Blutkonzentrationen, die innerhalb von 7 Tagen vor Studientag 1 ansteigen könnten (z. B. Verapamil).
  • Verwendung von Cannabidiol, das den Blutspiegel von Sirolimus erhöhen kann, innerhalb von 7 Tagen vor Studientag 1
  • Myokardinfarkt innerhalb von 6 Monaten vor Studientag 1, Herzinsuffizienz (New York Heart Association > Klasse II)
  • Gesamtcholesterin >300 mg/dl oder Triglycerid >400 mg/dl
  • Arterielle Thrombose (z. B. Schlaganfall oder vorübergehender ischämischer Anfall) innerhalb von 6 Monaten vor Studientag 1
  • Infektion, die eine intravenöse antiinfektiöse Behandlung innerhalb einer Woche nach Studientag 1 erfordert
  • Lebendimpfstoffe (z. B. Masern, Mumps, Röteln, orale Polio, BCG, Gelbfieber, Varizellen und Typhus TY21a) innerhalb von 28 Tagen vor Studientag 1
  • Bekannte Diagnose einer chronischen Virusinfektion (z. B. Hepatitis B oder C oder HIV und Epstein-Barr) oder Tuberkulose
  • Frauen, die schwanger sind, schwanger werden können oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arm 1
Die Teilnehmer besuchen die Studienklinik zweimal in Woche 1, ein (1) Mal in Woche 2–4 und danach alle zwei Wochen (Woche 6, 8, 10 usw.) bis Woche 22 (Monat 6). ). Anschließend erhalten die Teilnehmer in Woche 24 und erneut in Woche 52 (Monat 12) einen Nachuntersuchungsbesuch. Die Teilnehmer nehmen Sirolimus jeden Tag etwa zur gleichen Zeit oral ein. Schlucken Sie die Tablette(n) im Ganzen mit einem vollen Glas Wasser (ca. 1 Tasse). Zerdrücken oder kauen Sie die Tablette(n) nicht. Die Teilnehmer können Sirolimus mit oder ohne Nahrung einnehmen.
Arzneimittel: Sirolimus
Gegeben von PO

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und unerwünschte Ereignisse (UE)
Zeitfenster: Durch Studienabschluss; durchschnittlich 1 Jahr
Inzidenz unerwünschter Ereignisse, bewertet gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) Version (v) 5.0 des National Cancer Institute
Durch Studienabschluss; durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
M.D. Anderson Cancer Center

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
20. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
11. Juni 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
11. Juni 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Februar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. Februar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Februar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
10. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Andere Kennung: NCI-CTRP Clinical Registry)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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