Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lavdosis sirolimus for at øge hæmatopoietisk funktion hos patienter med RUNX1 familiær trombocytsygdom

9. september 2026 opdateret af: M.D. Anderson Cancer Center
For at lære om sikkerheden og virkningerne af lavdosis sirolimus hos deltagere med RUNX1-FPD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

• Evaluer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​lavdosis sirolimus hos deltagere med RUNX1 familiær trombocytsygdom (RUNX1-FPD)

Sekundære mål:

  • Evaluer stigninger i trombocyttal under og efter behandling med lavdosis sirolimus
  • Evaluer ændringer i somatisk mutationsvariant allelfrekvens (VAF)
  • Overvåg hastigheden af ​​erhvervelse af somatisk mutation (dvs. mutationsbyrde)
  • Vurder ændring i trombocytaggregationsscore
  • Mål ændringen fra baseline i blødningsscore (ISTH-BAT)
  • Evaluer ændring i mTORC1 downstream-signalering (pS6/EBP)

Udforskende mål:

  • Mål redning af forhøjede cytokinprofiler
  • Evaluer reversering af myeloid skævhed ved hjælp af flowcytometri
  • Bestem ændringer i knoglemarv (fx megakaryocytisk atypi og cellularitet)
  • Vurder ændringer i patientrapporterede udfaldsmål (f.eks. EORTC og PRO-CTCAE)
  • Beskriv farmakokinetikken af ​​sirolimus hos patienter med RUNX1-FPD
  • Bestem korrelationen mellem sirolimus bundniveauer og hvert endepunkt

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
10

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Courtney DiNardo, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagerne har givet underskrevet, informeret samtykke før påbegyndelse af undersøgelsesspecifikke procedurer
  • Alder ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  • Bekræftet P/LP-kimlinje RUNX1-variant pr. ClinGen Myeloid Malignancy Variant Curation Expert Panel (MM-VCEP) RUNX1-specifikke variantkurationsregler80
  • Deltagerne skal være villige til at give knoglemarvsprøve på tidspunktet for screening og ved afslutningen af ​​behandlingen med sirolimus
  • Blodpladetal på ≥50.000/µL
  • Tilstrækkelig nyrefunktion: estimeret glomerulær filtrationshastighed baseret på beregning af kostændring ved nyresygdom (MDRD), >30 ml/min/1,73 m2
  • Tilstrækkelig leverfunktion: aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) <3 × øvre normalgrænse (ULN) og total bilirubin <1,5 × ULN
  • Tilstrækkelig hjertefunktion: venstre ventrikulær ejektionsfraktion >50 %

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt allergi over for sirolimus
  • Anamnese med lymfom eller andre hæmatologiske maligniteter
  • Ukontrolleret blødning
  • Enhver tidligere diagnose af myelodysplastisk syndrom eller anden hæmatologisk malignitet ved brug af International Working Groups kriterier
  • Tidligere behandling med sirolimus eller en rapalog, mTOR-hæmmer eller B-celle-depleterende behandling inden for 28 dage før undersøgelsesdag 1
  • Behandling med stærke hæmmere af cytokrom P450 3A4 (CYP3A4; f.eks. ketoconazol, voriconazol, itraconazol, erythromycin, telithromycin og clarithromycin), stærke inducere af CYP3A4 (f.eks. rifampin og rifabutin), andre lægemidler, der kan øge siregolimus-koncentrationen i blodet bromocriptin, cimetidin, cisaprid, clotrimazol, danazol, diltiazem, fluconazol, letermovir, proteasehæmmere [f.eks. ritonavir, indinavir, boceprevir og telaprevir], metoclopramid, nicardipin, troleandomycin og verapamil-lægemidler, der kan sænke blodkoncentrationen (andre lægemidler i blodet) f.eks. carbamazepin, phenobarbital, phenytoin, rifapentin, perikon [Hypericum perforatum]), eller lægemidler med blodkoncentrationer, der kan stige (f.eks. verapamil) inden for 7 dage før undersøgelsesdag 1
  • Brug af cannabidiol, som kan øge blodniveauet af sirolimus, inden for 7 dage før undersøgelsesdag 1
  • Myokardieinfarkt inden for 6 måneder før undersøgelsesdag 1, kongestiv hjertesvigt (New York Heart Association > klasse II)
  • Total kolesterol >300 mg/dL eller triglycerid >400 mg/dL
  • Arteriel trombose (f.eks. slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald) inden for 6 måneder før undersøgelsesdag 1
  • Infektion, der kræver intravenøs anti-infektionsbehandling inden for 1 uge efter undersøgelsesdag 1
  • Levende vacciner (f.eks. mæslinger, fåresyge, røde hunde, oral polio, BCG, gul feber, varicella og TY21a tyfus) inden for 28 dage før undersøgelsesdag 1
  • Kendt diagnose af kronisk virusinfektion (f.eks. hepatitis B eller C eller HIV og Epstein-Barr) eller tuberkulose
  • Kvinder, der er gravide, kan blive gravide, eller som ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Arm 1
Deltagerne vil besøge undersøgelsesklinikken 2 gange i uge 1, én (1) gang i uge 2-4 og derefter 1 gang hver 2. uge derefter (uge 6, 8, 10 og så videre) indtil uge 22 (måned 6 ). Derefter vil deltagerne have et opfølgende besøg i uge 24 og igen i uge 52 (måned 12). Deltagerne vil tage sirolimus gennem munden hver dag, på omtrent samme tidspunkt hver dag. Synk tabletten/tabletterne hele med et helt glas vand (ca. 1 kop). Tabletterne må ikke knuses eller tygges. Deltagerne kan tage sirolimus med eller uden mad.
Medicin: Sirolimus
Givet af PO

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Gennem studieafslutning; i gennemsnit 1 år
Forekomst af bivirkninger, graderet i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) Version (v) 5.0
Gennem studieafslutning; i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
M.D. Anderson Cancer Center

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. juni 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. februar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. februar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. februar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Anden identifikator: NCI-CTRP Clinical Registry)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger