Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Syrolimus w małych dawkach w celu poprawy funkcji krwiotwórczych u pacjentów z rodzinnym zaburzeniem płytek krwi RUNX1

9 września 2026 zaktualizowane przez: M.D. Anderson Cancer Center
Aby poznać bezpieczeństwo i skutki stosowania małych dawek syrolimusu u uczestników chorych na RUNX1-FPD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Podstawowy cel:

• Ocena bezpieczeństwa i tolerancji małych dawek syrolimusu u uczestników z rodzinnym zaburzeniem płytek krwi RUNX1 (RUNX1-FPD)

Cele drugorzędne:

  • Ocenić wzrost liczby płytek krwi podczas i po leczeniu syrolimusem w małych dawkach
  • Ocena zmian w częstotliwości alleli wariantu mutacji somatycznej (VAF)
  • Monitoruj tempo nabywania mutacji somatycznych (tj. obciążenie mutacjami)
  • Ocenić zmianę w punktacji agregacji płytek krwi
  • Zmierz zmianę w skali krwawienia (ISTH-BAT) w porównaniu z wartością wyjściową
  • Oceń zmianę w sygnalizacji downstream mTORC1 (pS6/EBP)

Cele eksploracyjne:

  • Zmierz ratowanie podwyższonych profili cytokin
  • Ocenić odwrócenie skośności szpiku za pomocą cytometrii przepływowej
  • Określić zmiany w szpiku kostnym (np. atypię megakariocytową i komórkowość)
  • Ocena zmian w miarach wyników zgłaszanych przez pacjentów (np. EORTC i PRO-CTCAE)
  • Opisać farmakokinetykę syrolimusu u pacjentów z RUNX1-FPD
  • Określić korelację pomiędzy minimalnymi stężeniami syrolimusu a każdym punktem końcowym

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Courtney DiNardo, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy przedstawili podpisaną, świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur specyficznych dla badania
  • Wiek ≥18 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  • Potwierdzony wariant P/LP linii zarodkowej RUNX1 według panelu ekspertów ds. leczenia wariantów nowotworu szpikowego ClinGen (MM-VCEP) Zasady leczenia wariantów specyficznych dla RUNX180
  • Uczestnicy muszą wyrazić chęć dostarczenia próbki szpiku kostnego w czasie badania przesiewowego i na koniec leczenia syrolimusem
  • Liczba płytek krwi ≥50 000/µl
  • Prawidłowa czynność nerek: szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej na podstawie obliczeń modyfikacji diety w chorobie nerek (MDRD), >30 ml/min/1,73 m2
  • Prawidłowa czynność wątroby: aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) <3 × górna granica normy (GGN) i bilirubina całkowita <1,5 × GGN
  • Prawidłowa czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory > 50%

Kryteria wyłączenia:

  • Znana alergia na syrolimus
  • Historia chłoniaka lub innych nowotworów hematologicznych
  • Niekontrolowane krwawienie
  • Jakakolwiek wcześniejsza diagnoza zespołu mielodysplastycznego lub innego nowotworu hematologicznego na podstawie kryteriów Międzynarodowej Grupy Roboczej
  • Wcześniejsze leczenie syrolimusem lub rapalogiem, inhibitorem mTOR lub terapią niszczącą komórki B w ciągu 28 dni przed 1. dniem badania
  • Leczenie silnymi inhibitorami cytochromu P450 3A4 (CYP3A4; np. ketokonazol, worykonazol, itrakonazol, erytromycyna, telitromycyna i klarytromycyna), silnymi induktorami CYP3A4 (np. ryfampicyna i ryfabutyna), innymi lekami, które mogą zwiększać stężenie syrolimusu we krwi (np. bromokryptyna, cymetydyna, cyzapryd, klotrimazol, danazol, diltiazem, flukonazol, letermowir, inhibitory proteaz [np. rytonawir, indynawir, boceprewir i telaprewir], metoklopramid, nikardypina, troleandomycyna i werapamil), inne leki, które mogą zmniejszać stężenie syrolimusa we krwi (np. np. karbamazepina, fenobarbital, fenytoina, ryfapentyna, ziele dziurawca [Hypericum perforatum]) lub leki, których stężenie we krwi może wzrosnąć (np. werapamil) w ciągu 7 dni przed 1. dniem badania
  • Stosowanie kanabidiolu, który może zwiększać stężenie syrolimusu we krwi, w ciągu 7 dni przed pierwszym dniem badania
  • Zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym dniem badania, zastoinowa niewydolność serca (New York Heart Association > klasa II)
  • Cholesterol całkowity >300 mg/dl lub trójglicerydy >400 mg/dl
  • Zakrzepica tętnicza (np. udar lub przejściowy atak niedokrwienny) w ciągu 6 miesięcy przed pierwszym dniem badania
  • Zakażenie wymagające dożylnego leczenia przeciwinfekcyjnego w ciągu 1 tygodnia od 1. dnia badania
  • Żywe szczepionki (np. przeciwko odrze, śwince, różyczce, doustnej polio, BCG, żółtej febrze, ospie wietrznej i durowi brzusznemu TY21a) w ciągu 28 dni przed dniem 1 badania
  • Znane rozpoznanie przewlekłej infekcji wirusowej (np. wirusowego zapalenia wątroby typu B lub C, HIV i Epsteina-Barra) lub gruźlicy
  • Kobiety w ciąży, mogące zajść w ciążę lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię 1
Uczestnicy odwiedzą klinikę badawczą 2 razy w tygodniu 1, jeden (1) raz w tygodniach 2-4, a następnie 1 raz co 2 tygodnie (tygodnie 6, 8, 10 itd.) aż do 22 tygodnia (miesiąc 6) ). Następnie uczestnicy odbędą wizytę kontrolną w tygodniu 24 i ponownie w tygodniu 52 (miesiąc 12). Uczestnicy będą przyjmować syrolimus doustnie codziennie, mniej więcej o tej samej porze każdego dnia. Tabletkę(i) należy połykać w całości, popijając pełną szklanką wody (około 1 szklanki). Nie należy kruszyć ani żuć tabletek. Uczestnicy mogą przyjmować syrolimus z posiłkiem lub bez posiłku.
Lek: Syrolimus
Podane przez PO

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i zdarzenia niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów; średnio 1 rok
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych, stopniowana zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologicznymi zdarzeń niepożądanych National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), wersja (v) 5.0
Poprzez ukończenie studiów; średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
M.D. Anderson Cancer Center

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
11 czerwca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
11 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 lutego 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 lutego 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Inny identyfikator: NCI-CTRP Clinical Registry)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami