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Sirolimus a basso dosaggio per aumentare la funzione ematopoietica in pazienti con disturbo piastrinico familiare RUNX1

9 settembre 2026 aggiornato da: M.D. Anderson Cancer Center
Per conoscere la sicurezza e gli effetti del sirolimus a basso dosaggio nei partecipanti con RUNX1-FPD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario:

• Valutare la sicurezza e la tollerabilità di sirolimus a basso dosaggio nei partecipanti con disturbo piastrinico familiare RUNX1 (RUNX1-FPD)

Obiettivi secondari:

  • Valutare gli aumenti della conta piastrinica durante e dopo il trattamento con sirolimus a basso dosaggio
  • Valutare i cambiamenti nella frequenza allelica della variante somatica della mutazione (VAF)
  • Monitorare il tasso di acquisizione delle mutazioni somatiche (cioè il carico di mutazioni)
  • Valutare il cambiamento nel punteggio di aggregazione piastrinica
  • Misurare la variazione rispetto al basale del punteggio di sanguinamento (ISTH-BAT)
  • Valutare il cambiamento nella segnalazione a valle di mTORC1 (pS6/EBP)

Obiettivi esplorativi:

  • Misurare il salvataggio di profili di citochine elevati
  • Valutare l'inversione dell'inclinazione mieloide utilizzando la citometria a flusso
  • Determinare i cambiamenti nel midollo osseo (p. es., atipia megacariocitica e cellularità)
  • Valutare i cambiamenti nelle misure degli esiti riferiti dai pazienti (ad es. EORTC e PRO-CTCAE)
  • Descrivere la farmacocinetica di sirolimus nei pazienti con RUNX1-FPD
  • Determinare la correlazione tra i livelli minimi di sirolimus e ciascun endpoint

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
10

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MD Anderson Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Courtney DiNardo, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • I partecipanti hanno fornito il consenso informato firmato prima dell'inizio di qualsiasi procedura specifica dello studio
  • Età ≥18 anni al momento della firma del consenso informato
  • Variante RUNX1 della linea germinale P/LP confermata secondo il pannello di esperti sulla cura della variante di malignità mieloide di ClinGen (MM-VCEP) Regole di cura della variante specifica per RUNX180
  • I partecipanti devono essere disposti a fornire un campione di midollo osseo al momento dello screening e alla fine del trattamento con sirolimus
  • Conta piastrinica ≥ 50.000/μL
  • Funzionalità renale adeguata: velocità di filtrazione glomerulare stimata basata sul calcolo della Modification of Diet in Renal Disease (MDRD), >30 ml/min/1,73 m2
  • Funzionalità epatica adeguata: aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) <3 × limite superiore della norma (ULN) e bilirubina totale <1,5 × ULN
  • Funzione cardiaca adeguata: frazione di eiezione ventricolare sinistra >50%

Criteri di esclusione:

  • Allergia nota al sirolimus
  • Storia di linfoma o altre neoplasie ematologiche
  • Sanguinamento incontrollato
  • Qualsiasi diagnosi precedente di sindrome mielodisplastica o altra neoplasia ematologica utilizzando i criteri del gruppo di lavoro internazionale
  • Precedente trattamento con sirolimus o un rapalog, un inibitore di mTOR o una terapia di deplezione delle cellule B entro 28 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Trattamento con forti inibitori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4; ad es. ketoconazolo, voriconazolo, itraconazolo, eritromicina, telitromicina e claritromicina), forti induttori del CYP3A4 (ad es. rifampicina e rifabutina), altri farmaci che potrebbero aumentare le concentrazioni ematiche di sirolimus (ad es. bromocriptina, cimetidina, cisapride, clotrimazolo, danazolo, diltiazem, fluconazolo, letermovir, inibitori della proteasi [ad esempio ritonavir, indinavir, boceprevir e telaprevir], metoclopramide, nicardipina, troleandomicina e verapamil), altri farmaci che potrebbero ridurre le concentrazioni ematiche di sirolimus ( ad esempio, carbamazepina, fenobarbital, fenitoina, rifapentina, erba di San Giovanni [Hypericum perforatum]) o farmaci con concentrazioni ematiche che potrebbero aumentare (ad esempio, verapamil) entro 7 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Uso di cannabidiolo, che può aumentare i livelli ematici di sirolimus, entro 7 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Infarto miocardico entro 6 mesi prima del giorno 1 dello studio, insufficienza cardiaca congestizia (New York Heart Association > classe II)
  • Colesterolo totale >300 mg/dl o trigliceridi >400 mg/dl
  • Trombosi arteriosa (ad es. Ictus o attacco ischemico transitorio) entro 6 mesi prima del giorno 1 dello studio
  • Infezione che richiede un trattamento antinfettivo endovenoso entro 1 settimana dal giorno 1 dello studio
  • Vaccini vivi (p. es., morbillo, parotite, rosolia, poliomielite orale, BCG, febbre gialla, varicella e tifo TY21a) entro 28 giorni prima del giorno 1 dello studio
  • Diagnosi nota di infezione virale cronica (p. es., epatite B o C o HIV ed Epstein-Barr) o tubercolosi
  • Donne incinte, che potrebbero rimanere incinte o che stanno allattando

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio 1
I partecipanti visiteranno la clinica dello studio 2 volte durante la settimana 1, una (1) volta durante le settimane 2-4 e successivamente 1 volta ogni 2 settimane (settimane 6, 8, 10 e così via) fino alla settimana 22 (mese 6) ). Quindi i partecipanti avranno una visita di follow-up alla settimana 24 e di nuovo alla settimana 52 (mese 12). I partecipanti assumeranno sirolimus per via orale ogni giorno, all'incirca alla stessa ora ogni giorno. Deglutire la(e) compressa(e) intera(e) con un bicchiere pieno d'acqua (circa 1 tazza). Non frantumare o masticare la(e) compressa(e). I partecipanti possono assumere sirolimus con o senza cibo.
Droga: Sirolimus
Dato dal PO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza ed eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi; una media di 1 anno
Incidenza di eventi avversi, classificati secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi del National Cancer Institute (NCI CTCAE) versione (v) 5.0
Attraverso il completamento degli studi; una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
M.D. Anderson Cancer Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Courtney DiNardo, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 giugno 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
11 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 febbraio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2023-0918
  • NCI-2024-01333 (Altro identificatore: NCI-CTRP Clinical Registry)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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