Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dospělí pacienti s primární sklerotizující cholangitidou (WIND-PSC)

2. září 2026 aktualizováno: PSC Partners Seeking a Cure

Globální multicentrická prospektivní observační kohorta na podporu vývoje léků u dospělých pacientů s primární sklerotizující cholangitidou (WIND-PSC)

Vytvořte vhodnou kohortu komparátorů reálných dat, která bude podporovat návrh, provedení a sloužit jako externí kontrola pro intervenční klinické studie v PSC.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Globální, multicentrická longitudinální observační kohortová studie. Sběr prospektivních klinických dat zahrnujících klinické výsledky a bezpečnostní události související s játry, hepatobiliární malignity, relevantní klíčové biomarkery, zobrazovací vyšetření, klinické příznaky související s PSC, výsledky hlášené pacienty a užívání léků u dospělých pacientů s PSC.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Itálie
    • Monza (MB)
      • Milan, Monza (MB), Itálie, 20900
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2X8
        • Nábor
        • University of Alberta
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Nábor
        • University Health Network
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 0A9
        • Nábor
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Julian Hercun, MD
        • Kontakt:
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Auckland University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • Německo
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Německo, 20246
        • Nábor
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Kontakt:
          • Jan-Philipp Weltzsch, MD
          • Telefonní číslo: 4915222816718
          • E-mail: j.weltzsch@uke.de
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.
  • Spojené království
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Nábor
        • Oxford University Hospitals
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94109
        • Nábor
        • California Pacific Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kidist Yimam, MD
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
        • Nábor
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marina Silveira, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cynthia Levy, MD
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Nábor
        • Indiana University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig Lammert, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Pratt, MD
        • Kontakt:
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vilas Patwardhan, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55901
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Eaton, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • UT Southwestern Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marlyn Mayo, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Nábor
        • Virginia Commonwealth University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Obi Aseem, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Velimir Luketic, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Amon Asgharpour, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Shadab Siddiqui, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

2000 dospělých účastníků s potvrzenou diagnózou PSC velkých kanálků

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti ve věku 18 až 75 let (včetně), kteří dokážou porozumět pokynům, dodržovat postupy studie a jsou ochotni podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF).
  2. Potvrzená klinická diagnóza PSC velkých kanálků na základě aktuálních pokynů AASLD (Bowlus 2023).

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné akutní nebo chronické onemocnění jater jiné etiologie než PSC (s nebo bez přítomnosti znaků AIH).
  2. Malokanálový PSC.
  3. Klinicky diagnostikovaná sekundární sklerotizující cholangitida nebo sklerotizující cholangitida související s IgG4.
  4. Klinicky diagnostikovaná akutní cholangitida a v současné době se léčí. Pacienti s chronickými supresivními antibiotiky se budou moci zapsat.
  5. Dávka UDCA >28 mg/kg

  6. Důkazy o současné nebo historické dekompenzované cirhóze založené na následujících klinických příhodách:

    • Ascites > stupeň 2 a vyžadující léčbu
    • Krvácení z jícnových nebo žaludečních varixů vyžadující hospitalizaci
    • Jaterní encefalopatie (definovaná podle West Haven skóre ≥ 2)
    • Spontánní bakteriální peritonitida definovaná jako absolutní počet neutrofilů v ascitu > 250/mm3 při absenci intraabdominálního zdroje infekce
    • AKI-HRS podle pokynů AASLD (Flamm 2021)
  7. Předchozí transplantace jater
  8. MELD-Na skóre >15. U subjektů užívajících antikoagulační léčbu by výchozí INR pro výpočet skóre MELD mělo brát toto použití v úvahu.
  9. Účastníci se současnými klinickými nebo laboratorními důkazy jakéhokoli závažného, ​​progresivního nebo nekontrolovaného onemocnění souvisejícího nebo nesouvisejícího s PSC, které má podle názoru zkoušejícího očekávané přežití méně než 48 týdnů.
  10. Účastníci, kteří jsou oslabení, nezpůsobilí nebo neschopní dokončit hodnocení související se studií nebo dát informovaný souhlas.
  11. Vězni nebo účastníci, kteří jsou nedobrovolně uvězněni.
  12. Účastníci, kteří se v současné době účastní intervenční klinické studie.
  13. Absence údajů ve zdravotní dokumentaci pro posouzení kritérií pro zařazení a vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Dospělí pacienti s potvrzenou diagnózou velkého potrubí PSC.
  1. Dospělí pacienti ve věku 18 až 75 let (inkluzivní), kteří dokážou porozumět pokynům, dodržovat postupy studia a jsou ochotni podepsat formulář informovaného souhlasu (ICF).
  2. Potvrzená klinická diagnostika PSC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vypracovat příslušnou kohortu komparátoru v reálném světě (RWD) na podporu návrhu, provedení a sloužit jako vnější kontrola pro intervenční klinické studie v PSC.
Časové okno: Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
Shromažďování údajů souvisejících s jatery včetně symptomů PSC, anamnézy, nežádoucích účinků a výsledků při zápisu a každé čtvrtletní a každoroční návštěvě.
Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vypracovat velké údaje o klinických a biomarkerech pro identifikaci individuálních a/nebo složených náhradních koncových bodů, které pravděpodobně předpovídají klinický přínos pro použití při navrhování intervenčních studií v PSC.
Časové okno: Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
Sbírka biomarkerů při zápisu a každé každoroční návštěvě.
Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
Vypracovat velké údaje o klinických a biomarkerech pro identifikaci individuálních a/nebo složených náhradních koncových bodů, které pravděpodobně předpovídají klinický přínos pro použití při navrhování intervenčních studií v PSC.
Časové okno: Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
Sbírka zobrazování při zápisu a každé každoroční návštěvě.
Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
Vyhodnoťte přímé zkušenosti účastníka se standardizovanými nástroji k určení změn v průběhu času, asociace s klinickými událostmi, biomarkery a progresí onemocnění
Časové okno: Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu
Průzkumy výsledků pacienta budou shromažďovány od všech účastníků při zápisu a každé čtvrtletní a každoroční návštěvě.
Čtvrtletně po dobu pěti let od zápisu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
PSC Partners Seeking a Cure

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Cynthia Levy, MD, University of Miami
  • Vrchní vyšetřovatel: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. ledna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. února 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
7. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • WIND-PSC-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení