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Pazienti adulti con colangite sclerosante primitiva (WIND-PSC)

2 settembre 2026 aggiornato da: PSC Partners Seeking a Cure

Una coorte osservativa prospettica multicentrica globale per supportare lo sviluppo di farmaci in pazienti adulti affetti da colangite sclerosante primitiva (WIND-PSC)

Sviluppare un'adeguata coorte di comparatori di dati del mondo reale per supportare la progettazione, l'esecuzione e fungere da controllo esterno per gli studi clinici interventistici nella PSC.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Studio di coorte osservazionale longitudinale globale e multicentrico. Raccolta di dati clinici prospettici per includere esiti clinici correlati al fegato ed eventi di sicurezza, neoplasie epatobiliari, biomarcatori chiave rilevanti, valutazioni di imaging, sintomi clinici correlati alla PSC, esiti riferiti dai pazienti e uso di farmaci in pazienti adulti con PSC.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
2000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2X8
        • Reclutamento
        • University of Alberta
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Aldo Montano-Loza, MD, MSc, PhD, FAASLD, FACG
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Reclutamento
        • University Health Network
        • Investigatore principale:
          • Gideon Hirschfield, FRCP,MD
        • Contatto:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 0A9
        • Reclutamento
        • Centre de recherche du centre hospitalier de l'Université de Montréal (CRCHUM)
        • Investigatore principale:
          • Julian Hercun, MD
        • Contatto:
  • Germania
    • Free and Hanseatic City of Hamburg
      • Hamburg, Free and Hanseatic City of Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
        • Contatto:
          • Jan-Philipp Weltzsch, MD
          • Numero di telefono: 4915222816718
          • Email: j.weltzsch@uke.de
        • Investigatore principale:
          • Christoph Schramm, Prof. Dr.
  • Italia
    • Monza (MB)
      • Milan, Monza (MB), Italia, 20900
        • Reclutamento
        • University of Milano Bicocca
        • Investigatore principale:
          • Laura Cristoferi, MD, PhD
        • Contatto:
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Auckland University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Hannah Giles, MBChB, FRACP
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Reclutamento
        • Oxford University Hospitals
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emma Culver, BSc (Hons), MBChB, MRCP, DPhil
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • UC Davis
        • Investigatore principale:
          • Christopher Bowlus, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Michael Li, MD, MPH
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
        • Reclutamento
        • California Pacific Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Kidist Yimam, MD
        • Contatto:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Reclutamento
        • Yale University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marina Silveira, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • Schiff Center for Liver Diseases / University of Miami
        • Investigatore principale:
          • Cynthia Levy, MD
        • Contatto:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University
        • Investigatore principale:
          • Craig Lammert, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Daniel Pratt, MD
        • Contatto:
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Vilas Patwardhan, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55901
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • John Eaton, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Marlyn Mayo, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University
        • Investigatore principale:
          • Obi Aseem, MD
        • Sub-investigatore:
          • Velimir Luketic, MD
        • Sub-investigatore:
          • Amon Asgharpour, MD
        • Sub-investigatore:
          • Shadab Siddiqui, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

2000 partecipanti adulti con diagnosi confermata di PSC dei grandi dotti

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi) in grado di comprendere le istruzioni, seguire le procedure dello studio e essere disposti a firmare un modulo di consenso informato (ICF).
  2. Diagnosi clinica confermata di PSC dei grandi dotti sulla base delle attuali linee guida AASLD (Bowlus 2023).

Criteri di esclusione:

  1. Malattia epatica acuta o cronica clinicamente significativa di eziologia diversa dalla PSC (con o senza presenza delle caratteristiche dell'AIH).
  2. PSC per condotti piccoli.
  3. Colangite sclerosante secondaria o correlata a IgG4 diagnosticata clinicamente.
  4. Colangite acuta diagnosticata clinicamente e attualmente in cura. I pazienti che assumono antibiotici soppressivi cronici potranno arruolarsi.
  5. Dose di UDCA >28 mg/kg

  6. Evidenza di cirrosi scompensata attuale o storica basata sui seguenti eventi clinici:

    • Ascite > Grado 2 e richiede trattamento
    • Sanguinamento da varici esofagee o gastriche che richiedono il ricovero ospedaliero
    • Encefalopatia epatica (definita da un punteggio West Haven ≥ 2)
    • Peritonite batterica spontanea definita come ascite conta assoluta dei neutrofili >250/mm3 in assenza di una fonte di infezione intra-addominale
    • AKI-HRS secondo le Linee Guida AASLD (Flamm 2021)
  7. Precedente trapianto di fegato
  8. MELD-Na Punteggio >15. Per i soggetti in terapia anticoagulante, la determinazione dell'INR basale per il calcolo del punteggio MELD dovrebbe tenere conto di questo utilizzo.
  9. Partecipanti con evidenza clinica o di laboratorio attuale di qualsiasi malattia grave, progressiva o non controllata, correlata o meno alla PSC e che, a giudizio dello sperimentatore, ha una sopravvivenza prevista inferiore a 48 settimane.
  10. Partecipanti compromessi, incapaci o incapaci di completare le valutazioni relative allo studio o di fornire il consenso informato.
  11. Prigionieri o partecipanti incarcerati involontariamente.
  12. Partecipanti che stanno attualmente partecipando a uno studio clinico interventistico.
  13. Assenza di dati in cartella clinica per valutare criteri di inclusione ed esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Pazienti adulti con diagnosi confermata di PSC dei grandi dotti.
  1. Pazienti adulti di età compresa tra 18 e 75 anni (inclusi) in grado di comprendere le istruzioni, seguire le procedure dello studio e essere disposti a firmare un modulo di consenso informato (ICF).
  2. Diagnosi clinica confermata di PSC dei grandi dotti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppare un'appropriata coorte di comparatori di dati del mondo reale (RWD) per supportare la progettazione, l'esecuzione e fungere da controllo esterno per gli studi clinici interventistici nella PSC.
Lasso di tempo: Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Raccolta di dati relativi al fegato inclusi sintomi di PSC, storia medica, eventi avversi ed esiti al momento dell'arruolamento e di ogni visita trimestrale e annuale.
Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppare un ampio set di dati clinici e di biomarcatori per identificare endpoint surrogati individuali e/o compositi che potrebbero predire il beneficio clinico da utilizzare nella progettazione di studi interventistici nella PSC.
Lasso di tempo: Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Raccolta dei biomarcatori al momento dell'arruolamento e ad ogni visita annuale.
Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Sviluppare un ampio set di dati clinici e di biomarcatori per identificare endpoint surrogati individuali e/o compositi che potrebbero predire il beneficio clinico da utilizzare nella progettazione di studi interventistici nella PSC.
Lasso di tempo: Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Raccolta delle immagini al momento dell'iscrizione e ad ogni visita annuale.
Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
Valutare le esperienze dirette dei partecipanti con strumenti standardizzati per determinare i cambiamenti nel tempo, l'associazione con eventi clinici, biomarcatori e progressione della malattia
Lasso di tempo: Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione
I sondaggi sui risultati riportati dai pazienti verranno raccolti da tutti i partecipanti al momento dell'arruolamento e di ogni visita trimestrale e annuale.
Trimestrale per cinque anni dall'iscrizione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PSC Partners Seeking a Cure

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Cynthia Levy, MD, University of Miami
  • Investigatore principale: Stephen Rossi, PharmD, PSC Partners Seeking a Cure

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 maggio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 gennaio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • WIND-PSC-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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