Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RESET-MG: Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CABA-201 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis

12. srpna 2026 aktualizováno: Cabaletta Bio

RESET-MG: Fáze 1/2, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti autologních CD19-specifických chimérických antigenních receptorových T buněk (CABA-201) u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis

RESET-MG: Otevřená studie fáze 1/2 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CABA-201 u účastníků s generalizovanou myasthenia gravis

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Myasthenia gravis (MG) je vzácná autoimunitní porucha charakterizovaná autoprotilátkovými reakcemi, které způsobují vadný přenos signálů v neuromuskulárním spojení, což vede k výraznému vzoru slabosti. Pacienti s generalizovanou MG (gMG) typicky pociťují symptomy spojené s očním onemocněním kromě slabosti mnoha dalších dobrovolných svalových skupin, včetně končetinových, bulbárních a dýchacích svalů. MG je považována za klasický příklad autoimunitního onemocnění zprostředkovaného B-buňkami. V současné době neexistuje žádná kurativní léčba MG. Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti experimentální buněčné terapie CABA-201, kterou lze podat pacientům s gMG. Bude hodnocena jednorázová dávka CABA-201 v kombinaci s cyklofosfamidem (CY) a fludarabinem (FLU).

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
24

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • University of California Irvine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ali Habib, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Richman, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic Florida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Nábor
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • Nábor
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • Nábor
        • University of Rochester Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Uday Popat, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98122

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 a ≤70 let
  • Diagnóza MG s generalizovanou svalovou slabostí splňující kritéria definovaná třídou MGFA II, III, IVa a IVb.
  • Diagnostika séropozitivní (autoprotilátky AChR, MuSK a/nebo LRP4) nebo séronegativní MG

Kritéria vyloučení:

  • Kontraindikace leukaferézy
  • Anamnéza anafylaktické nebo závažné systémové reakce na fludarabin, cyklofosfamid nebo jakýkoli z jejich metabolitů
  • Aktivní infekce vyžadující lékařskou intervenci při screeningu
  • Současné symptomy závažného, ​​progresivního nebo nekontrolovaného ledvinového, jaterního, hematologického, gastrointestinálního, plicního, psychiatrického, srdečního, neurologického nebo cerebrálního onemocnění, včetně těžkých a nekontrolovaných infekcí, jako je sepse a oportunní infekce.
  • Doprovodné zdravotní stavy, které by podle názoru zkoušejícího mohly vystavit subjekt nepřijatelnému riziku pro účast v této studii, narušují hodnocení účinků nebo bezpečnosti hodnoceného přípravku nebo postupy studie
  • Významné poškození plic nebo srdce
  • Předchozí transplantace pevných orgánů (srdce, játra, ledviny, plíce) nebo transplantace krvetvorných buněk

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologický: CABA-201
Jednorázová intravenózní infuze CABA-201 v jedné dávce po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Biologický: CABA-201
Jediná intravenózní infuze CABA-201 ve vzestupných dávkových úrovních bez předpřípravy
Experimentální: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologický: CABA-201
Jednorázová intravenózní infuze CABA-201 v jedné dávce po předběžné úpravě fludarabinem a cyklofosfamidem
Biologický: CABA-201
Jediná intravenózní infuze CABA-201 ve vzestupných dávkových úrovních bez předpřípravy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 28 dní po infuzi CABA-201
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je nebo není považována za související se studijní léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního výsledku vyšetřování), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní léčby. Termín AE se používá pro zahrnutí závažných i nezávažných AE.
Až 28 dní po infuzi CABA-201

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizovat farmakodynamiku (PD)
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny B buněk v krvi
Až 156 týdnů
Charakterizovat farmakokinetiku (PK)
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny CABA-201-pozitivních T buněk v krvi
Až 156 týdnů
Vyhodnotit výskyt a závažnost nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 156 týdnů
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u pacienta nebo účastníka klinické studie, dočasně spojená s použitím studijní léčby, ať už je nebo není považována za související se studijní léčbou. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního výsledku vyšetřování), symptom nebo onemocnění (nové nebo exacerbované) dočasně spojené s použitím studijní léčby. Termín AE se používá pro zahrnutí závažných i nezávažných AE.
Až 156 týdnů
Vyhodnotit biomarkery související s onemocněním
Časové okno: Až 156 týdnů
Hladiny MG-specifických autoprotilátek v séru
Až 156 týdnů
Vyhodnotit účinnost změnou skóre Myasthenia Gravis – aktivity denního života (MG-ADL) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
Stupnice MG-ADL je ověřený nástroj spravovaný kvalifikovaným hodnotitelem s 8 oblastmi činností každodenního života, jak uvádějí pacienti: mluvení, žvýkání, polykání, dýchání, schopnost čistit si zuby nebo česat vlasy, schopnost vstát ze židle, dvojité vidění a pokles očních víček. V každé oblasti se skóre pohybuje od 0 (normální) do 3 (nejzávažnější). Celkové skóre je součtem všech dílčích skóre.
Až 156 týdnů
Vyhodnotit účinnost změnou skóre kvantitativní myasthenia gravis (QMG) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
Skóre QMG je 13-ti položková škála, kterou provádí kvalifikovaný hodnotitel k hodnocení závažnosti onemocnění u pacientů s MG. Celkové skóre se pohybuje od minimálně 0 (žádné myastenické nálezy) do 39 (maximální myastenické deficity).
Až 156 týdnů
Vyhodnotit účinnost změnou skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC) v průběhu času.
Časové okno: Až 156 týdnů
Škála MGC je lékařský nástroj pro hodnocení symptomů a poruch MG pacientů. Zahrnuje 10 domén a celkové skóre se pohybuje od 0 (normální) do 50 (nejzávažnější).
Až 156 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cabaletta Bio

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Medical Director, Cabaletta Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. prosince 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. září 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
21. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CAB-201-004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení