Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RESET-MG: Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność CABA-201 u uczestników z uogólnioną miastenią

12 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Cabaletta Bio

RESET-MG: Otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznych, chimerycznych komórek T receptora antygenu specyficznych dla CD19 (CABA-201) u uczestników z uogólnioną miastenią

RESET-MG: Otwarte badanie fazy 1/2 mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności CABA-201 u uczestników z uogólnioną miastenią

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Myasthenia gravis (MG) to rzadka choroba autoimmunologiczna charakteryzująca się reakcją autoprzeciwciał, która powoduje wadliwą transmisję sygnałów w połączeniach nerwowo-mięśniowych, co skutkuje charakterystycznym osłabieniem. Pacjenci z uogólnionym MG (gMG) zazwyczaj doświadczają objawów związanych z chorobą oczu, a także osłabienia wielu innych dobrowolnych grup mięśni, w tym mięśni kończyn, opuszki i mięśni oddechowych. MG uważa się za klasyczny przykład choroby autoimmunologicznej, w której pośredniczą komórki B. Obecnie nie ma leczenia leczniczego MG. Badanie to przeprowadza się w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności eksperymentalnej terapii komórkowej CABA-201, którą można podawać pacjentom z gMG. Ocenie zostanie poddana pojedyncza dawka CABA-201 w połączeniu z cyklofosfamidem (CY) i fludarabiną (FLU).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
24

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • University of California Irvine
        • Główny śledczy:
          • Ali Habib, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Główny śledczy:
          • David Richman, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Florida
        • Główny śledczy:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Główny śledczy:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • Rekrutacyjny
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Główny śledczy:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • Rekrutacyjny
        • University of Rochester Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Uday Popat, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Główny śledczy:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥18 i ≤70 lat
  • Rozpoznanie MG z uogólnionym osłabieniem mięśni spełniającym kryteria określone w klasie II, III, IVa i IVb MGFA.
  • Diagnostyka seropozytywna (autoprzeciwciała AChR, MuSK i/lub LRP4) lub seronegatywna MG

Kryteria wyłączenia:

  • Przeciwwskazania do leukaferezy
  • Historia reakcji anafilaktycznej lub ciężkiej reakcji ogólnoustrojowej na fludarabinę, cyklofosfamid lub którykolwiek z ich metabolitów
  • Aktywna infekcja wymagająca interwencji medycznej podczas badań przesiewowych
  • Obecne objawy ciężkiej, postępującej lub niekontrolowanej choroby nerek, wątroby, hematologicznej, żołądkowo-jelitowej, płucnej, psychicznej, sercowej, neurologicznej lub mózgowej, w tym ciężkich i niekontrolowanych zakażeń, takich jak posocznica i zakażenia oportunistyczne.
  • Współistniejące schorzenia, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko udziału w tym badaniu, zakłócać ocenę skutków lub bezpieczeństwa badanego produktu lub procedury badania
  • Znaczące uszkodzenie płuc lub serca
  • Przebyty przeszczep narządu miąższowego (serca, wątroby, nerek, płuc) lub przeszczep komórek krwiotwórczych

Mogą mieć zastosowanie inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologiczny: CABA-201
Pojedynczy wlew dożylny CABA-201 na poziomie pojedynczej dawki po wstępnym kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem
Biologiczny: CABA-201
Pojedyncza dożylna infuzja preparatu CABA-201 w rosnących dawkach bez kondycjonowania
Eksperymentalny: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologiczny: CABA-201
Pojedynczy wlew dożylny CABA-201 na poziomie pojedynczej dawki po wstępnym kondycjonowaniu fludarabiną i cyklofosfamidem
Biologiczny: CABA-201
Pojedyncza dożylna infuzja preparatu CABA-201 w rosnących dawkach bez kondycjonowania

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 28 dni po infuzji CABA-201
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z badanym leczeniem, czy też nie. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowy wynik badania), objaw lub chorobę (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem badanego leczenia. Termin AE stosowany jest w odniesieniu do zarówno poważnych, jak i mniej poważnych działań niepożądanych.
Do 28 dni po infuzji CABA-201

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby scharakteryzować farmakodynamikę (PD)
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Poziom komórek B we krwi
Do 156 tygodni
Scharakteryzować farmakokinetykę (PK)
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Poziomy limfocytów T CABA-201-dodatnich we krwi
Do 156 tygodni
Ocena częstości występowania i nasilenia zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Zdarzenie niepożądane to każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem badanego leczenia, niezależnie od tego, czy jest ono uważane za związane z badanym leczeniem, czy też nie. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowy wynik badania), objaw lub chorobę (nową lub zaostrzoną) czasowo związaną ze stosowaniem badanego leczenia. Termin AE stosowany jest w odniesieniu do zarówno poważnych, jak i mniej poważnych działań niepożądanych.
Do 156 tygodni
Ocena biomarkerów związanych z chorobą
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Poziomy autoprzeciwciał specyficznych dla MG w surowicy
Do 156 tygodni
Ocena skuteczności na podstawie zmiany wyniku miastenii gravis w zakresie czynności życia codziennego (MG-ADL) w czasie.
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Skala MG-ADL jest zatwierdzonym narzędziem administrowanym przez wykwalifikowanego asesora, uwzględniającym 8 obszarów aktywności życia codziennego zgłaszanych przez pacjentów: mówienie, żucie, połykanie, oddychanie, umiejętność mycia zębów lub czesania włosów, zdolność wstawania z krzesła, podwójne widzenie i opadanie powiek. W każdym obszarze wynik waha się od 0 (normalny) do 3 (najbardziej poważny). Wynik całkowity jest sumą wszystkich wyników cząstkowych.
Do 156 tygodni
Ocena skuteczności poprzez zmianę wyniku ilościowego miastenii (QMG) w czasie.
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Wynik QMG to 13-punktowa skala przeprowadzana przez wykwalifikowanego asesora w celu oceny ciężkości choroby u pacjentów z MG. Całkowity wynik waha się od minimum 0 (brak zmian miastenicznych) do 39 (maksymalne deficyty miasteniczne).
Do 156 tygodni
Ocena skuteczności na podstawie zmiany wyniku w skali Myasthenia Gravis Composite (MGC) w czasie.
Ramy czasowe: Do 156 tygodni
Skala MGC jest narzędziem stosowanym przez lekarza, służącym do oceny objawów i upośledzenia pacjentów z MG. Obejmuje 10 domen, a łączny wynik waha się od 0 (normalny) do 50 (najbardziej poważny).
Do 156 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Cabaletta Bio

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Medical Director, Cabaletta Bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
17 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
21 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CAB-201-004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami