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RESET-MG: uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di CABA-201 nei partecipanti con miastenia gravis generalizzata

12 agosto 2026 aggiornato da: Cabaletta Bio

RESET-MG: uno studio di fase 1/2 in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule T autologhe del recettore dell'antigene chimerico specifico per CD19 (CABA-201) in partecipanti con miastenia grave generalizzata

RESET-MG: uno studio in aperto di fase 1/2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di CABA-201 in partecipanti con miastenia grave generalizzata

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La miastenia gravis (MG) è una rara malattia autoimmune caratterizzata da risposte autoanticorpali che causano una trasmissione difettosa dei segnali a livello della giunzione neuromuscolare, determinando un caratteristico modello di debolezza. I pazienti con MG generalizzata (MGg) presentano tipicamente sintomi associati a malattie oculari oltre alla debolezza di molti altri gruppi muscolari volontari, inclusi i muscoli delle estremità, bulbari e respiratori. La MG è considerata un classico esempio di malattia autoimmune mediata dalle cellule B. Attualmente non esistono trattamenti curativi per la MG. Questo studio è stato condotto per valutare la sicurezza e l'efficacia di una terapia cellulare sperimentale, CABA-201, che può essere somministrata a pazienti con MGg. Verrà valutata una singola dose di CABA-201 in combinazione con ciclofosfamide (CY) e fludarabina (FLU).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
24

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • University of California Irvine
        • Investigatore principale:
          • Ali Habib, MD
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Investigatore principale:
          • David Richman, MD
        • Contatto:
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California, San Francisco
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Florida
        • Investigatore principale:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Contatto:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • Reclutamento
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Investigatore principale:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • Reclutamento
        • University of Rochester Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Contatto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Uday Popat, MD
        • Contatto:
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Investigatore principale:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98122

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 e ≤70 anni
  • Diagnosi di MG con debolezza muscolare generalizzata che soddisfa i criteri definiti dalla classe MGFA II, III, IVa e IVb.
  • Diagnosi di MG sieropositiva (autoanticorpi AChR, MuSK e/o LRP4) o sieronegativa

Criteri di esclusione:

  • Controindicazione alla leucaferesi
  • Storia di reazione anafilattica o grave sistemica alla fludarabina, alla ciclofosfamide o ad uno qualsiasi dei loro metaboliti
  • Infezione attiva che richiede intervento medico allo screening
  • Sintomi attuali di malattie renali, epatiche, ematologiche, gastrointestinali, polmonari, psichiatriche, cardiache, neurologiche o cerebrali gravi, progressive o incontrollate, comprese infezioni gravi e incontrollate, come sepsi e infezioni opportunistiche.
  • Condizioni mediche concomitanti che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero esporre il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione a questo studio, interferire con la valutazione degli effetti o della sicurezza del prodotto sperimentale o con le procedure dello studio
  • Compromissione polmonare o cardiaca significativa
  • Precedente trapianto di organo solido (cuore, fegato, rene, polmone) o trapianto di cellule emopoietiche

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologico: CABA-201
Singola infusione endovenosa di CABA-201 ad un unico livello di dose dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Biologico: CABA-201
Infusione endovenosa singola di CABA-201 a livelli di dose crescenti senza precondizionamento
Sperimentale: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologico: CABA-201
Singola infusione endovenosa di CABA-201 ad un unico livello di dose dopo precondizionamento con fludarabina e ciclofosfamide
Biologico: CABA-201
Infusione endovenosa singola di CABA-201 a livelli di dose crescenti senza precondizionamento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare l’incidenza e la gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dopo l'infusione di CABA-201
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, temporaneamente associato all'uso del trattamento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento in studio. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato anomalo di un'indagine), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporaneamente associata all'uso del trattamento in studio. Il termine EA viene utilizzato per includere sia gli EA gravi che quelli non gravi.
Fino a 28 giorni dopo l'infusione di CABA-201

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare la farmacodinamica (PD)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di cellule B nel sangue
Fino a 156 settimane
Caratterizzare la farmacocinetica (PK)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di cellule T CABA-201 positive nel sangue
Fino a 156 settimane
Valutare l’incidenza e la gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Un evento avverso è qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o partecipante a uno studio clinico, temporaneamente associato all'uso del trattamento in studio, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento in studio. Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato anomalo di un'indagine), sintomo o malattia (nuova o esacerbata) temporaneamente associata all'uso del trattamento in studio. Il termine EA viene utilizzato per includere sia gli EA gravi che quelli non gravi.
Fino a 156 settimane
Valutare i biomarcatori correlati alla malattia
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Livelli di autoanticorpi specifici per MG nel siero
Fino a 156 settimane
Valutare l'efficacia in base alla variazione del punteggio Miastenia Gravis - Attività della vita quotidiana (MG-ADL) nel tempo.
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
La scala MG-ADL è uno strumento validato somministrato da un valutatore qualificato con 8 aree di attività della vita quotidiana riferite dai pazienti: parlare, masticare, deglutire, respirare, capacità di lavarsi i denti o pettinarsi, capacità di alzarsi da una sedia, visione doppia e abbassamento delle palpebre. In ciascuna area, il punteggio varia da 0 (normale) a 3 (più grave). Il punteggio totale è la somma di tutti i sottopunteggi.
Fino a 156 settimane
Valutare l’efficacia in base alla variazione del punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG) nel tempo.
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
Il punteggio QMG è una scala di 13 elementi condotta da un valutatore qualificato per valutare la gravità della malattia nei pazienti con MG. Il punteggio totale varia da un minimo di 0 (nessun risultato miastenico) a 39 (massimo deficit miastenico).
Fino a 156 settimane
Valutare l’efficacia in base alla variazione del punteggio della Miastenia Gravis Composite (MGC) nel tempo.
Lasso di tempo: Fino a 156 settimane
La scala MGC è uno strumento consigliato dai medici per la valutazione dei sintomi e dei disturbi dei pazienti con MG. Comprende 10 domini e il punteggio totale varia da 0 (normale) a 50 (più grave).
Fino a 156 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cabaletta Bio

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Medical Director, Cabaletta Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
11 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CAB-201-004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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