Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RESET-MG: En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​CABA-201 hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis

12. august 2026 opdateret af: Cabaletta Bio

RESET-MG: En fase 1/2, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe CD19-specifikke kimære antigenreceptor-T-celler (CABA-201) hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis

RESET-MG: En fase 1/2 åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​CABA-201 hos deltagere med generaliseret myasthenia gravis

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Myasthenia gravis (MG) er en sjælden autoimmun lidelse karakteriseret ved autoantistofreaktioner, der forårsager defekt transmission af signaler ved det neuromuskulære kryds, hvilket resulterer i et karakteristisk mønster af svaghed. Patienter med generaliseret MG (gMG) oplever typisk symptomer forbundet med øjensygdom ud over svaghed i mange andre frivillige muskelgrupper, herunder ekstremitets-, bulbar- og respiratoriske muskler. MG betragtes som et klassisk eksempel på en B-cellemedieret autoimmun sygdom. I øjeblikket er der ingen helbredende behandlinger for MG. Denne undersøgelse udføres for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en undersøgelsescelleterapi, CABA-201, som kan gives til patienter med gMG. En enkelt dosis CABA-201 i kombination med cyclophosphamid (CY) og fludarabin (FLU) vil blive evalueret.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • University of California Irvine
        • Ledende efterforsker:
          • Ali Habib, MD
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis, Department of Neurology
        • Ledende efterforsker:
          • David Richman, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Min Kang, MD
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Jaimin Shah, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Arjun Seth, MD
        • Kontakt:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Mazen Dimachkie, MD
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Pushpa Narayanaswami, MD
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • Rekruttering
        • University of Massachusetts Chan Medical School
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Margaret A. Owegi, DO
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Rochester
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Elie Naddaf, M.D.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • Rekruttering
        • University of Rochester Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Alexis Lizarraga, MD, MS
        • Kontakt:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Nizar Chahin, M.D.
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Dr. Sheetal Shroff, MD
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Uday Popat, MD
        • Kontakt:
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Baylor College of Medicine Neurology Department
        • Ledende efterforsker:
          • Milvia Pleitez, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98122

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥18 og ≤70 år
  • Diagnose af MG med generaliseret muskelsvaghed, der opfylder kriterier som defineret af MGFA klasse II, III, IVa og IVb.
  • Diagnose af seropositive (autoantistoffer AChR, MuSK og/eller LRP4) eller seronegativ MG

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation til leukaferese
  • Anamnese med anafylaktisk eller alvorlig systemisk reaktion på fludarabin, cyclophosphamid eller nogen af ​​deres metabolitter
  • Aktiv infektion, der kræver medicinsk intervention ved screening
  • Aktuelle symptomer på alvorlig, progressiv eller ukontrolleret nyre-, lever-, hæmatologisk, gastrointestinal, pulmonal, psykiatrisk, hjerte-, neurologisk eller cerebral sygdom, herunder alvorlige og ukontrollerede infektioner, såsom sepsis og opportunistiske infektioner.
  • Samtidige medicinske tilstande, der efter investigatorens mening kan udsætte forsøgspersonen for en uacceptabel risiko for deltagelse i denne undersøgelse, forstyrrer vurderingen af ​​undersøgelsesproduktets virkninger eller sikkerhed eller med undersøgelsesprocedurerne
  • Betydelig lunge- eller hjertefunktionsnedsættelse
  • Tidligere fast organ (hjerte, lever, nyre, lunge) transplantation eller hæmatopoietisk celletransplantation

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CABA-201
AChR Antibody-Positive Cohort or AChR Antibody-Negative Cohort
Biologisk: CABA-201
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 på et enkelt dosisniveau efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Biologisk: CABA-201
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 i stigende dosisniveauer uden forbehandling
Eksperimentel: CABA-201, No Preconditioning
Infusion of CABA-201 with no preconditioning in subjects with gMG
Biologisk: CABA-201
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 på et enkelt dosisniveau efter prækonditionering med fludarabin og cyclophosphamid
Biologisk: CABA-201
Enkelt intravenøs infusion af CABA-201 i stigende dosisniveauer uden forbehandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at evaluere forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 28 dage efter CABA-201 infusion
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt resultat af en undersøgelse), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling. Udtrykket AE bruges til at inkludere både alvorlige og ikke-alvorlige AE'er.
Op til 28 dage efter CABA-201 infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere farmakodynamikken (PD)
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af B-celler i blodet
Op til 156 uger
At karakterisere farmakokinetikken (PK)
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af CABA-201-positive T-celler i blodet
Op til 156 uger
For at evaluere forekomsten og sværhedsgraden af ​​bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 156 uger
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en patient eller klinisk undersøgelsesdeltager, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling, uanset om den anses for at være relateret til undersøgelsesbehandlingen eller ej. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt resultat af en undersøgelse), symptom eller sygdom (ny eller forværret) tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​undersøgelsesbehandling. Udtrykket AE bruges til at inkludere både alvorlige og ikke-alvorlige AE'er.
Op til 156 uger
At evaluere sygdomsrelaterede biomarkører
Tidsramme: Op til 156 uger
Niveauer af MG-specifikke autoantistoffer i serum
Op til 156 uger
At evaluere effektivitet ved ændring i Myasthenia Gravis - Activities of Daily Living (MG-ADL) score over tid.
Tidsramme: Op til 156 uger
MG-ADL-skalaen er et valideret instrument administreret af en kvalificeret bedømmer med 8 dagligdagsaktiviteter som rapporteret af patienter: at tale, tygge, synke, trække vejret, evne til at børste tænder eller rede hår, evne til at rejse sig fra en stol, dobbeltsyn og øjenlåg hængende. I hvert område varierer scoren fra 0 (normal) til 3 (mest alvorlig). Den samlede score er summen af ​​alle subscores.
Op til 156 uger
At evaluere effektivitet ved ændring i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score over tid.
Tidsramme: Op til 156 uger
QMG-scoren er en 13-punktsskala udført af en kvalificeret bedømmer for at evaluere sygdommens sværhedsgrad hos patienter med MG. Den samlede score spænder fra et minimum på 0 (ingen myastheniske fund) til 39 (maksimale myastheniske underskud).
Op til 156 uger
At evaluere effektivitet ved ændring i Myasthenia Gravis Composite (MGC) score over tid.
Tidsramme: Op til 156 uger
MGC-skalaen er et lægerapporteret instrument til vurdering af MG-patienters symptomer og svækkelse. Det omfatter 10 domæner, og den samlede score spænder fra 0 (normal) til 50 (mest alvorlig).
Op til 156 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cabaletta Bio

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Medical Director, Cabaletta Bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. december 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. april 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CAB-201-004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger