Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) jako biomarkeru u asymptomatických přenašečů transtyretinových (TTR) variant a pacientů s hereditární transthyretinem zprostředkovanou (hATTR) amyloidózou s polyneuropatií

11. srpna 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Observační studie hladin lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) u asymptomatických nosičů variant genu TTR a pacientů s hATTR amyloidózou s polyneuropatií, včetně pacientů, kteří podstoupili změnu léčby – studie NeuroFeeL

Jedná se o jednocentrickou observační studii hodnotící potenciální hodnotu NfL jako biomarkeru pro diagnostiku, detekci počátku onemocnění, sledování progrese onemocnění a léčebnou odpověď u asymptomatických nosičů variant TTR a symptomatických pacientů s amyloidózou hATTR s polyneuropatií.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

V této studii budou data účastníků extrahována z jejich lékařských záznamů nebo shromážděna na základě klinických a laboratorních hodnocení během rutinních návštěv v souladu se standardem péče na místě. K analýze budou také použity vzorky krve odebrané účastníkům během rutinních návštěv. Studie bude provedena ve dvou částech: Průřezová část, během které bude provedeno jediné měření hladin NfL pomocí krevních vzorků odebraných od asymptomatických nosičů a pacientů se symptomatickou hATTR amyloidózou; Podélná část, během které budou v průběhu času prováděna měření hladin NfL pomocí krevních vzorků (již odebraných účastníkům během rutinních návštěv) od asymptomatických nosičů a pacientů se symptomatickou hATTR amyloidózou.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
346

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Francie
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francie, 94270
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studie bude zahrnovat asymptomatické nosiče variant TTR nebo symptomatické pacienty s amyloidózou hATTR s polyneuropatií, kteří zkontrolují a potvrdí, že rozumí poskytnutému informačnímu listu pro pacienty (PIS) a nebudou se bránit účasti ve studii na Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP).

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Nosič dokumentované patogenní varianty TTR potvrzené genotypizací s předpokládaným nástupem onemocnění do 5 let a bez diagnózy hATTR amyloidóza s polyneuropatií

NEBO

Potvrzená diagnóza hATTR amyloidózy s polyneuropatií s dokumentovanou variantou TTR potvrzenou genotypizací

- Účastník je schopen porozumět studii a nebrání se účasti ve studii po přezkoumání obsahu poskytnutého PIS.

Kritéria vyloučení:

  • Známý stav (jiný než hATTR amyloidóza), který může způsobit poškození nervů a ovlivnit hladiny NfL
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <45 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2)
  • V současné době zařazen do klinické studie pro jakoukoli zkoumanou látku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Asymptomatičtí přenašeči
Do této kohorty budou zařazeni účastníci, kteří jsou asymptomatickými nosiči patogenní varianty TTR a nemají diagnostikovanou hATTR amyloidózu s polyneuropatií.
Jiný: Standartní péče
Toto je pozorovací studie. V rámci studie nebude podáván žádný studovaný lék, účastníci budou léčeni dle rozhodnutí ošetřujícího lékaře.
Účastníci s hATTR amyloidózou s polyneuropatií
Do této kohorty budou zařazeni účastníci s potvrzenou diagnózou hATTR amyloidózy s polyneuropatií s dokumentovanou variantou TTR.
Jiný: Standartní péče
Toto je pozorovací studie. V rámci studie nebude podáván žádný studovaný lék, účastníci budou léčeni dle rozhodnutí ošetřujícího lékaře.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Hladiny NfL u asymptomatických přenašečů varianty TTR a symptomatických pacientů s hATTR s polyneuropatií na počátku
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Změna hladin NfL v průběhu času u asymptomatických přenašečů varianty TTR a symptomatických pacientů s hATTR s polyneuropatií
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Korelace mezi hladinami NfL a různými parametry biologické a klinické aktivity u asymptomatických přenašečů varianty TTR a symptomatických pacientů s hATTR s polyneuropatií na počátku
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Korelace mezi změnou hladin NfL a různými parametry biologické a klinické aktivity u asymptomatických přenašečů varianty TTR a symptomatických pacientů s hATTR s polyneuropatií
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Porovnání naměřených úrovní NfL s normálními úrovněmi, které se očekávají u obecné populace pomocí existujících referenčních rozsahů a databází
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců
Výchozí stav, 24 měsíců
Čas do nástupu aktivního onemocnění u asymptomatických nosičů variant TTR
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Progrese onemocnění u pacientů s symptomatickou hATTR amyloidózou s polyneuropatií
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
15. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
11. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
12. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALN-TTR-NT-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení