Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) jako biomarkeru u asymptomatických přenašečů transtyretinových (TTR) variant a pacientů s hereditární transthyretinem zprostředkovanou (hATTR) amyloidózou s polyneuropatií

8. dubna 2024 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

Observační studie hladin lehkého řetězce neurofilamentů (NfL) u asymptomatických nosičů variant genu TTR a pacientů s hATTR amyloidózou s polyneuropatií, včetně pacientů, kteří podstoupili změnu léčby – studie NeuroFeeL

Jedná se o jednocentrickou observační studii hodnotící potenciální hodnotu NfL jako biomarkeru pro diagnostiku, detekci počátku onemocnění, sledování progrese onemocnění a léčebnou odpověď u asymptomatických nosičů variant TTR a symptomatických pacientů s amyloidózou hATTR s polyneuropatií.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V této studii budou data účastníků extrahována z jejich lékařských záznamů nebo shromážděna na základě klinických a laboratorních hodnocení během rutinních návštěv v souladu se standardem péče na místě. K analýze budou také použity vzorky krve odebrané účastníkům během rutinních návštěv. Studie bude provedena ve dvou částech: Průřezová část, během které bude provedeno jediné měření hladin NfL pomocí krevních vzorků odebraných od asymptomatických nosičů a pacientů se symptomatickou hATTR amyloidózou; Podélná část, během které budou v průběhu času prováděna měření hladin NfL pomocí krevních vzorků (již odebraných účastníkům během rutinních návštěv) od asymptomatických nosičů a pacientů se symptomatickou hATTR amyloidózou.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
    • Île-de-France
      • Paris, Île-de-France, Francie, 94270
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studie bude zahrnovat asymptomatické nosiče variant TTR nebo symptomatické pacienty s amyloidózou hATTR s polyneuropatií, kteří zkontrolují a potvrdí, že rozumí poskytnutému informačnímu listu pro pacienty (PIS) a nebudou se bránit účasti ve studii na Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP).

Popis

Kritéria pro zařazení:

- Nosič dokumentované patogenní varianty TTR potvrzené genotypizací s předpokládaným nástupem onemocnění do 5 let a bez diagnózy hATTR amyloidóza s polyneuropatií

NEBO

Potvrzená diagnóza hATTR amyloidózy s polyneuropatií s dokumentovanou variantou TTR potvrzenou genotypizací

- Účastník je schopen porozumět studii a nebrání se účasti ve studii po přezkoumání obsahu poskytnutého PIS.

Kritéria vyloučení:

  • Známý stav (jiný než hATTR amyloidóza), který může způsobit poškození nervů a ovlivnit hladiny NfL
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <45 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního (ml/min/1,73 m^2)
  • V současné době zařazen do klinické studie pro jakoukoli zkoumanou látku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Asymptomatičtí přenašeči
Do této kohorty budou zařazeni účastníci, kteří jsou asymptomatickými nosiči patogenní varianty TTR a nemají diagnostikovanou hATTR amyloidózu s polyneuropatií.
Jiný: Standartní péče
Toto je pozorovací studie. V rámci studie nebude podáván žádný studovaný lék, účastníci budou léčeni dle rozhodnutí ošetřujícího lékaře.
Účastníci s hATTR amyloidózou s polyneuropatií
Do této kohorty budou zařazeni účastníci s potvrzenou diagnózou hATTR amyloidózy s polyneuropatií s dokumentovanou variantou TTR.
Jiný: Standartní péče
Toto je pozorovací studie. V rámci studie nebude podáván žádný studovaný lék, účastníci budou léčeni dle rozhodnutí ošetřujícího lékaře.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Hladiny NfL u asymptomatických přenašečů varianty TTR a symptomatických pacientů s hATTR s polyneuropatií na počátku
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Změna hladin NfL v průběhu času u asymptomatických přenašečů varianty TTR a symptomatických pacientů s hATTR s polyneuropatií
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Korelace mezi hladinami NfL a různými parametry biologické a klinické aktivity u asymptomatických přenašečů varianty TTR a symptomatických pacientů s hATTR s polyneuropatií na počátku
Časové okno: Základní linie
Základní linie
Korelace mezi změnou hladin NfL a různými parametry biologické a klinické aktivity u asymptomatických přenašečů varianty TTR a symptomatických pacientů s hATTR s polyneuropatií
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Porovnání naměřených úrovní NfL s normálními úrovněmi, které se očekávají u obecné populace pomocí existujících referenčních rozsahů a databází
Časové okno: Výchozí stav, 24 měsíců
Výchozí stav, 24 měsíců
Čas do nástupu aktivního onemocnění u asymptomatických nosičů variant TTR
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců
Progrese onemocnění u pacientů s symptomatickou hATTR amyloidózou s polyneuropatií
Časové okno: Až 24 měsíců
Až 24 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

11. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-TTR-NT-003

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Standartní péče

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit