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Beobachtungsstudie zur Neurofilament-Leichtkette (NfL) als Biomarker bei asymptomatischen Trägern der Transthyretin (TTR)-Varianten und Patienten mit hereditärer Transthyretin-vermittelter (hATTR) Amyloidose mit Polyneuropathie

11. August 2026 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

Beobachtungsstudie der Neurofilament-Leichtketten (NFL)-Spiegel bei asymptomatischen Trägern der TTR-Genvarianten und Patienten mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie, einschließlich Patienten, die sich einer Behandlungsumstellung unterziehen – NeuroFeeL-Studie

Hierbei handelt es sich um eine monozentrische Beobachtungsstudie zur Bewertung des potenziellen Werts von NfL als Biomarker für die Diagnose, Erkennung des Krankheitsausbruchs, Überwachung des Krankheitsverlaufs und Ansprechen auf die Behandlung bei asymptomatischen Trägern von TTR-Varianten und symptomatischen hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie werden die Daten der Teilnehmer aus ihren Krankenakten extrahiert oder auf der Grundlage klinischer und Laboruntersuchungen bei Routinebesuchen gemäß dem Pflegestandard des Standorts gesammelt. Zur Analyse werden auch Blutproben verwendet, die den Teilnehmern bei Routinebesuchen entnommen werden. Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt: Querschnittsteil, in dem eine einzelne Messung der NfL-Spiegel anhand von Blutproben von asymptomatischen Trägern und symptomatischen hATTR-Amyloidose-Patienten durchgeführt wird; Längsabschnitt, in dem im Laufe der Zeit Messungen der NfL-Spiegel anhand von Blutproben (die den Teilnehmern bereits bei Routinebesuchen entnommen wurden) von asymptomatischen Trägern und Patienten mit symptomatischer hATTR-Amyloidose durchgeführt werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
346

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Frankreich
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Frankreich, 94270
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In die Studie werden asymptomatische Träger von TTR-Varianten oder symptomatische Patienten mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie einbezogen, die ihr Verständnis des bereitgestellten Patienteninformationsblatts (PIS) überprüfen und bestätigen und sich nicht gegen die Teilnahme an der Studie am Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre aussprechen Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

- Träger einer dokumentierten pathogenen TTR-Variante, die durch Genotypisierung mit vorhergesagtem Krankheitsausbruch innerhalb von 5 Jahren bestätigt wurde und bei der keine hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie diagnostiziert wurde

ODER

Bestätigte Diagnose einer hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie mit einer dokumentierten TTR-Variante, bestätigt durch Genotypisierung

- Der Teilnehmer ist in der Lage, die Studie zu verstehen und widerspricht der Teilnahme an der Studie nicht, nachdem er den Inhalt des bereitgestellten PIS gelesen hat.

Ausschlusskriterien:

  • Eine bekannte Erkrankung (außer hATTR-Amyloidose), die Nervenschäden verursachen und den NfL-Spiegel beeinflussen kann
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <45 Milliliter pro Minute pro 1,73 Quadratmeter (ml/min/1,73). m^2)
  • Derzeit in einer klinischen Studie für ein Prüfpräparat eingeschrieben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Asymptomatische Träger
Teilnehmer, die asymptomatische Träger einer pathogenen TTR-Variante sind und bei denen keine hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie diagnostiziert wurde, werden in diese Kohorte aufgenommen.
Sonstiges: Pflegestandard
Dies ist eine Beobachtungsstudie. Im Rahmen der Studie wird kein Studienmedikament verabreicht, die Behandlung der Teilnehmer erfolgt nach der Entscheidung des behandelnden Arztes.
Teilnehmer mit hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie
Teilnehmer mit einer bestätigten Diagnose einer hATTR-Amyloidose mit Polyneuropathie mit einer dokumentierten TTR-Variante werden in diese Kohorte aufgenommen.
Sonstiges: Pflegestandard
Dies ist eine Beobachtungsstudie. Im Rahmen der Studie wird kein Studienmedikament verabreicht, die Behandlung der Teilnehmer erfolgt nach der Entscheidung des behandelnden Arztes.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
NfL-Spiegel bei asymptomatischen Trägern einer TTR-Variante und symptomatischen hATTR-Patienten mit Polyneuropathie zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Veränderung der NfL-Spiegel im Laufe der Zeit bei asymptomatischen Trägern einer TTR-Variante und symptomatischen hATTR-Patienten mit Polyneuropathie
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Korrelation zwischen den NfL-Spiegeln und verschiedenen biologischen und klinischen Aktivitätsparametern bei asymptomatischen Trägern einer TTR-Variante und symptomatischen hATTR-Patienten mit Polyneuropathie zu Studienbeginn
Zeitfenster: Grundlinie
Grundlinie
Korrelation zwischen der Veränderung der NfL-Spiegel und verschiedenen biologischen und klinischen Aktivitätsparametern bei asymptomatischen Trägern einer TTR-Variante und symptomatischen hATTR-Patienten mit Polyneuropathie
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Vergleich der gemessenen NfL-Werte mit den erwarteten Normalwerten in der Allgemeinbevölkerung unter Verwendung der vorhandenen Referenzbereiche und Datenbanken
Zeitfenster: Ausgangswert: 24 Monate
Ausgangswert: 24 Monate
Zeit bis zum Ausbruch einer aktiven Erkrankung bei asymptomatischen Trägern von TTR-Varianten
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Krankheitsverlauf bei symptomatischen hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. April 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
15. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
12. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. August 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALN-TTR-NT-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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