Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie obserwacyjne łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) jako biomarkera u bezobjawowych nosicieli wariantów transtyretyny (TTR) i pacjentów z dziedziczną amyloidozą zależną od transtyretyny (hATTR) z polineuropatią

11 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Badanie obserwacyjne poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL) u bezobjawowych nosicieli wariantów genu TTR i pacjentów z amyloidozą hATTR z polineuropatią, w tym u pacjentów poddawanych zmianie leczenia – badanie NeuroFeeL

Jest to jednoośrodkowe badanie obserwacyjne oceniające potencjalną wartość NfL jako biomarkera w diagnostyce, wykrywaniu początku choroby, monitorowaniu postępu choroby i odpowiedzi na leczenie u bezobjawowych nosicieli wariantów TTR i objawowych pacjentów z amyloidozą hATTR i polineuropatią.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W tym badaniu dane uczestników zostaną pobrane z ich dokumentacji medycznej lub zebrane na podstawie ocen klinicznych i laboratoryjnych podczas rutynowych wizyt, zgodnie ze standardami opieki obowiązującymi w ośrodku. Do analizy zostaną również wykorzystane próbki krwi pobrane od uczestników podczas rutynowych wizyt. Badanie zostanie przeprowadzone w dwóch częściach: Część przekrojowa, podczas której zostanie wykonany jednorazowy pomiar poziomu NfL na próbkach krwi pobranych od bezobjawowych nosicieli oraz od pacjentów z objawową amyloidozą hATTR; Część podłużna, podczas której będą wykonywane pomiary poziomu NfL w czasie z wykorzystaniem próbek krwi (pobranych już od uczestników podczas rutynowych wizyt) od bezobjawowych nosicieli i pacjentów z objawową amyloidozą hATTR.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
346

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Île-de-France Region
      • Paris, Île-de-France Region, Francja, 94270
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

W badaniu zostaną objęci bezobjawowi nosiciele wariantów TTR lub objawowi pacjenci z amyloidozą hATTR z polineuropatią, którzy zapoznają się i potwierdzają zrozumienie dostarczonej Karty Informacyjnej Pacjenta (PIS) i nie sprzeciwiają się udziałowi w badaniu w Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Le Kremlin-Bicêtre Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (APHP).

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Nosiciel udokumentowanego patogennego wariantu TTR, potwierdzony genotypowaniem, z przewidywanym początkiem choroby w ciągu 5 lat i u którego nie zdiagnozowano amyloidozy hATTR z polineuropatią

LUB

Potwierdzone rozpoznanie amyloidozy hATTR z polineuropatią z udokumentowanym wariantem TTR potwierdzonym genotypowaniem

- Uczestnik jest w stanie zrozumieć badanie i po zapoznaniu się z treścią przekazanego PIP nie sprzeciwia się wzięciu udziału w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Znany stan (inny niż amyloidoza hATTR), który może powodować uszkodzenie nerwów i wpływać na poziom NfL
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <45 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego (ml/min/1,73 m^2)
  • Obecnie uczestniczy w badaniu klinicznym dotyczącym dowolnego badanego środka.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Bezobjawowi nosiciele
Do tej kohorty zostaną włączeni uczestnicy, którzy są bezobjawowymi nosicielami patogennego wariantu TTR i u których nie zdiagnozowano amyloidozy hATTR z polineuropatią.
Inny: Standard opieki
Jest to badanie obserwacyjne. W ramach badania nie będzie podawany żaden badany lek, uczestnicy będą leczeni zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego.
Uczestnicy z amyloidozą hATTR i polineuropatią
Do tej kohorty zostaną włączeni uczestnicy z potwierdzonym rozpoznaniem amyloidozy hATTR z polineuropatią z udokumentowanym wariantem TTR.
Inny: Standard opieki
Jest to badanie obserwacyjne. W ramach badania nie będzie podawany żaden badany lek, uczestnicy będą leczeni zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Poziomy NfL u bezobjawowych nosicieli wariantu TTR i objawowych pacjentów hATTR z polineuropatią na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Zmiana poziomu NfL w czasie u bezobjawowych nosicieli wariantu TTR i objawowych pacjentów hATTR z polineuropatią
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Korelacja między poziomami NfL a różnymi parametrami aktywności biologicznej i klinicznej u bezobjawowych nosicieli wariantu TTR i objawowych pacjentów hATTR z polineuropatią na początku badania
Ramy czasowe: Linia bazowa
Linia bazowa
Korelacja między zmianą poziomu NfL a różnymi parametrami aktywności biologicznej i klinicznej u bezobjawowych nosicieli wariantu TTR i objawowych pacjentów hATTR z polineuropatią
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Porównanie zmierzonych poziomów NfL z normalnymi poziomami, których można spodziewać się w populacji ogólnej przy użyciu istniejących zakresów referencyjnych i baz danych
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 24 miesiące
Wartość bazowa, 24 miesiące
Czas do wystąpienia aktywnej choroby u bezobjawowych nosicieli wariantów TTR
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Postęp choroby u pacjentów z objawową amyloidozą hATTR i polineuropatią
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
11 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALN-TTR-NT-003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami