Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

AlzheImer'S Therapeutics nové generace (ENERGISE)

17. dubna 2024 aktualizováno: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Využití geneticky kódovaných geneticky upravených proteinů pro alzheImer's Therapeutics nové generace

Je to správný čas pro použití přístupů nové generace u Alzheimerovy choroby (AD)? V posledních letech selhalo několik velkých klinických studií testujících léčbu AD, čímž se celý obor resetoval. Zkoušky léků proti AD se téměř výlučně snažily použít protilátky zaměřené proti špatně složeným amyloidovým a tau proteinům. Je třeba poznamenat, že ačkoli tyto přístupy selhaly, byly navrženy tak, aby pokrývaly familiární i sporadické formy AD. Na druhé straně, neúspěch ve vývoji nových účinných léků je připisován, ale bez omezení, vysoce heterogenní povaze AD s mnoha základními hypotézami a multifaktoriální patologií. Myšlenka, která je základem tohoto projektu, je založena na předpokladu, že poruchy učení a paměti mohou nastat, když se spojení mezi neurony vhodně nemění v reakci na zkušenost. Zasahováním do základních mechanismů buněčného korelátu učení a paměti, tj. synaptické plasticity, výzkumníci očekávají zachování některých základních mozkových funkcí při AD. Překonáním limitů tradičních léčebných přístupů proti AD budou výzkumníci používat geneticky kódované geneticky upravené proteiny (GEEP), které výzkumníci vyvinuli a testovali in vitro a na myších modelech, ke kontrole jejich aktivity v živých lidských neuronech zvyšujících synaptickou plasticitu. Mimořádný a významný pokrok v porozumění synaptické fyziologii skutečně umožňuje předcházet nebo omezit onemocnění mozku jako nikdy předtím. Vyšetřovatelé navrhli GEEP k řešení některých hlavních příčin selhání synaptické plasticity zdokumentovaných v AD. GEEP tedy budou testovány na živých neuronech odvozených od lidských indukovaných pluripotentních kmenových buněk (hiPSC) získaných z přeprogramovaných periferních tkání účastníků s Alzheimerovou chorobou. hiPSC budou získány z fibroblastů získaných z kožní biopsie účastníků s AD a kontrol provedených v lokální anestezii za použití 4 mm děrovače. Zjištění poskytnou první preklinickou studii o účinku geneticky upravených proteinů na kontrolu základních drah zapojených do synaptické plasticity na kognitivní pokles související s AD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
14

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • CRISTIAN RIPOLI

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zjevná klinická kritéria pro pravděpodobnou AD;
  • Věk mezi 18 a 80 lety;
  • Získaný podepsaný informovaný souhlas;

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti trpící jinými neurologickými onemocněními;
  • Pacienti s poruchami koagulace nebo léčení antikoagulačními léky;
  • Pacienti trpící dermatologickými onemocněními a onemocněními pojivové tkáně;
  • Pacienti trpící jinými organickými, psychiatrickými onemocněními nebo laboratorními abnormalitami by mohli zabránit účasti nebo zneplatnit výsledky studie;
  • Neschopnost dát informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Pacientů s Alzheimerovou chorobou
Testovat upravené proteiny v lidských neuronech pocházejících z kožní biopsie pacientů s Alzheimerovou chorobou
Jiný: geneticky kódované proteiny
použití geneticky kódovaných umělých proteinů k získání indukovatelné kontroly jejich aktivity v živých lidských neuronech podporujících synaptickou plasticitu a/nebo prevenci ztráty dendritických trnů
Falešný srovnávač: Neurotypickí kontrolní pacienti
Testovat geneticky upravené proteiny v lidských neuronech pocházejících z kožní biopsie od neurotypických kontrolních pacientů
Jiný: geneticky kódované proteiny
použití geneticky kódovaných umělých proteinů k získání indukovatelné kontroly jejich aktivity v živých lidských neuronech podporujících synaptickou plasticitu a/nebo prevenci ztráty dendritických trnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Použití geneticky kódovaných umělých proteinů k získání indukovatelné kontroly jejich aktivity v živých lidských neuronech zabraňující ztrátě dendritických trnů
Časové okno: 2 roky
Primárním výsledným měřítkem bude změna v synaptické hustotě (tj. počet trnů/mikrometrů) v živých lidských neuronech hodnocená pomocí dvoufotonové laserové skenovací mikroskopie.
2 roky
Využití geneticky kódovaných umělých proteinů k prevenci změn v morfologii dendritických trnů v živých lidských neuronech
Časové okno: 2 roky
Zde bude měřítkem změna morfologie dendritické páteře (hodnocení podtypu trnů, tj. tenké, zavalité, houbové atd.) u živých lidských neuronů hodnocené pomocí dvoufotonové laserové skenovací mikroskopie.
2 roky
Použití geneticky kódovaných umělých proteinů k získání indukovatelné kontroly jejich aktivity v živých lidských neuronech podporujících funkční synaptickou plasticitu
Časové okno: 2 roky
Glutamatergické synaptické odezvy (tj. proudy zprostředkované AMPA receptorem) budou měřeny v experimentech patch-clamp v živých lidských neuronech.
2 roky
Použít geneticky kódované geneticky upravené proteiny k získání hodnocení neuronální excitability v živých lidských neuronech
Časové okno: 2 roky
Neuronální excitabilita (tj. počet akčních potenciálů zaznamenaných injekcí depolarizačního proudu) bude měřena v experimentech patch-clamp v živých lidských neuronech.
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
4. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
18. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. dubna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 5502

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení