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Terapie di prossima generazione per l'Alzheimer (ENERGISE)

17 aprile 2024 aggiornato da: Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Sfruttare le proteine ​​ingegnerizzate geneticamente codificate per la terapia di prossima generazione contro l'Alzheimer

È questo il momento giusto per utilizzare approcci di prossima generazione nella malattia di Alzheimer (AD)? Negli ultimi anni, numerosi studi clinici di grandi dimensioni che hanno testato trattamenti per l’AD sono falliti, mettendo l’intero campo in una fase di ripristino. Gli studi sui farmaci per l'AD hanno cercato quasi esclusivamente di utilizzare anticorpi mirati contro le proteine ​​amiloide e tau mal ripiegate. Da notare che, sebbene questi approcci abbiano fallito, sono stati progettati per coprire sia le forme familiari che quelle sporadiche di AD. D'altra parte, il fallimento nello sviluppo di nuovi farmaci efficaci è attribuito, ma non limitato a, alla natura altamente eterogenea dell'AD con molteplici ipotesi sottostanti e patologia multifattoriale. L'idea alla base di questo progetto si basa sul presupposto che i disturbi dell'apprendimento e della memoria possono insorgere quando le connessioni tra i neuroni non cambiano adeguatamente in risposta all'esperienza. Pertanto, intervenendo sui meccanismi fondamentali del correlato cellulare tra apprendimento e memoria, vale a dire la plasticità sinaptica, i ricercatori si aspettano di preservare alcune delle funzioni cerebrali essenziali nell'AD. Superando i limiti degli approcci terapeutici tradizionali dell'AD, i ricercatori utilizzeranno proteine ​​geneticamente codificate (GEEP), che i ricercatori hanno sviluppato e testato in vitro e in modelli murini, per controllare la loro attività nei neuroni umani viventi aumentando la plasticità sinaptica. In effetti, i progressi eccezionali e rilevanti nella comprensione della fisiologia sinaptica aumentano la possibilità di prevenire o limitare le malattie cerebrali come mai prima d’ora. I ricercatori hanno progettato i GEEP per affrontare alcune delle principali cause di fallimenti della plasticità sinaptica documentati nell'AD. Pertanto, i GEEP saranno testati in neuroni viventi derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte umane (hiPSC) ottenuti da tessuti periferici riprogrammati di partecipanti con malattia di Alzheimer. Le hiPSC saranno ottenute da fibroblasti derivati ​​da una biopsia cutanea di partecipanti con AD e controlli eseguiti in anestesia locale utilizzando un punch da 4 mm. I risultati forniranno il primo studio preclinico sull'effetto delle proteine ​​geneticamente modificate per controllare i percorsi essenziali implicati nella plasticità sinaptica sul declino cognitivo correlato all'AD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
14

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • CRISTIAN RIPOLI

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Criteri clinici manifesti per probabile AD;
  • Età compresa tra 18 e 80 anni;
  • Consenso informato firmato ottenuto;

Criteri di esclusione:

  • Pazienti affetti da altre malattie neurologiche;
  • Pazienti con disturbi della coagulazione o in trattamento con farmaci anticoagulanti;
  • Pazienti affetti da malattie dermatologiche e malattie del tessuto connettivo;
  • I pazienti affetti da altre malattie organiche, psichiatriche o anomalie di laboratorio potrebbero precludere la partecipazione o invalidare i risultati dello studio;
  • Impossibilità di prestare il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Scienza basilare
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Pazienti affetti da malattia di Alzheimer
Testare proteine ​​ingegnerizzate nei neuroni umani derivati ​​​​da biopsia cutanea di pazienti affetti da malattia di Alzheimer
Altro: proteine ​​ingegnerizzate geneticamente codificate
utilizzando proteine ​​ingegnerizzate geneticamente codificate per ottenere un controllo inducibile della loro attività nei neuroni umani viventi promuovendo la plasticità sinaptica e/o prevenendo la perdita di spine dendritiche
Comparatore fittizio: Pazienti di controllo neurotipici
Testare proteine ​​ingegnerizzate nei neuroni umani derivati ​​​​da biopsia cutanea di pazienti di controllo neurotipici
Altro: proteine ​​ingegnerizzate geneticamente codificate
utilizzando proteine ​​ingegnerizzate geneticamente codificate per ottenere un controllo inducibile della loro attività nei neuroni umani viventi promuovendo la plasticità sinaptica e/o prevenendo la perdita di spine dendritiche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Utilizzare proteine ​​ingegnerizzate geneticamente per ottenere un controllo inducibile della loro attività nei neuroni umani viventi prevenendo la perdita delle spine dendritiche
Lasso di tempo: 2 anni
La misura del risultato primario sarà il cambiamento nella densità sinaptica (cioè il numero di spine/micrometri) nei neuroni umani viventi valutati utilizzando la microscopia a scansione laser a due fotoni.
2 anni
Sfruttare le proteine ​​ingegnerizzate geneticamente codificate per prevenire alterazioni nella morfologia delle spine dendritiche nei neuroni umani viventi
Lasso di tempo: 2 anni
Qui la misura sarà il cambiamento nella morfologia delle spine dendritiche (valutando il sottotipo di spine, cioè sottili, tozze, a fungo, ecc.) nei neuroni umani viventi valutati utilizzando la microscopia a scansione laser a due fotoni.
2 anni
Utilizzare proteine ​​ingegnerizzate geneticamente per ottenere un controllo inducibile della loro attività nei neuroni umani viventi promuovendo la plasticità sinaptica funzionale
Lasso di tempo: 2 anni
Le risposte sinaptiche glutammatergiche (cioè le correnti mediate dai recettori AMPA) saranno misurate in esperimenti di patch-clamp su neuroni umani viventi.
2 anni
Utilizzare proteine ​​ingegnerizzate geneticamente per ottenere la valutazione dell'eccitabilità neuronale nei neuroni umani viventi
Lasso di tempo: 2 anni
L'eccitabilità neuronale (cioè il numero di potenziali d'azione registrati con l'iniezione di corrente depolarizzante) sarà misurata in esperimenti di patch-clamp su neuroni umani viventi.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
28 febbraio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
18 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 aprile 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 5502

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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