Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti BEAM-302 u dospělých pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD)

18. března 2026 aktualizováno: Beam Therapeutics Inc.

Fáze 1/2 studie zkoumání dávky a expanze dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti BEAM-302 u dospělých pacientů s onemocněním plic a/nebo onemocněním jater spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD)

Toto je multicentrická, otevřená studie fáze 1/2 s průzkumem dávek (fáze 1) a rozšiřující dávkou (fáze 2) k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK/PD a účinnosti BEAM-302 u dospělých pacientů. s onemocněním plic a/nebo onemocněním jater spojeným s AATD a ke stanovení optimální biologické dávky (OBD).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
106

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Austrálie
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Clinical Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Část A:

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 18 - 70 let včetně v době udělení souhlasu.
  • Diagnóza AATD a homozygot pro mutaci PiZZ (potvrzeno genetickým vyšetřením).
  • Celková hladina AAT v krvi <11 μM nebo ekvivalentní protein v mg/dl.
  • Pacienti, kteří dostávají augmentační terapii v oblastech, kde augmentace není SoC, musí být ochotni vymýt augmentační terapii alespoň 6 týdnů před podepsáním ICF a po dobu trvání studie (pokud to není klinicky indikováno)
  • Postbronchodilatační FEV1 ≥ 40 % předpokládané hodnoty a FEV1/FVC < 70 % při screeningu. (Pro způsobilost lze použít PFT získané do 1 roku od podpisu ICF.)
  • Důkaz emfyzému na historickém CT vyšetření nebo DLCO ≤ 70 % předpokládané hodnoty (upravené na hemoglobin) při screeningu. (Pro způsobilost lze použít PFT získané do 1 roku od podpisu ICF.)

Kritéria vyloučení:

  • Index tělesné hmotnosti >30
  • Transplantace plic nebo jater nebo na čekací listině na transplantaci plic nebo jater nebo stav po operaci snížení objemu plic.
  • Klinické známky závažné bronchiektázie podle uvážení zkoušejícího (např. nadměrná tvorba sputa nebo opakované infekce vyžadující užívání antibiotik [>4x/rok]).

  • Onemocnění jater s některým z následujících:

    • Měření tuhosti jater FibroScan ≥7,5 kilopascalů (kPa). (U stránek bez přístupu k FibroScan lze jako náhradní kritérium vyloučení použít APRI > 0,5 [Yilmaz, 2011].
    • Známá anamnéza jaterní cirhózy nebo komplikací cirhózy (např. varixy, ascites, jaterní encefalopatie).
    • Přítomnost jaterní fibrózy ≥F2, pokud pacient již dříve podstoupil jaterní biopsii.
    • Mějte ALT nebo AST > horní hranice normálu (ULN).
    • Hladiny celkového bilirubinu > ULN; pokud je dokumentován Gilbertův syndrom, celkový bilirubin > 2 × ULN.
    • INR ≥1,2 při screeningu. Pokud to zkoušející a/nebo předepisující lékař uzná za vhodné, může pacient přestat užívat antikoagulancia na vhodnou vymývací dobu nebo zvrátit podávání vitaminu K, a pokud je to indikováno, bylo by přijatelné opakování INR v rozmezí <1,2.
    • Séropozitivní na hepatitidu B (pozitivní povrchové Ag).
    • Aktivní hepatitida C protilátkou proti viru hepatitidy C (HCV). Pokud je HCV protilátka pozitivní, musí být HCV RNA polymerázová řetězová reakce (PCR) negativní.

Část B:

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 18 - 70 let včetně v době udělení souhlasu.
  • Diagnóza AATD a homozygot pro mutaci PiZZ (potvrzeno genetickým vyšetřením).
  • Důkaz jaterní fibrózy METAVIR F1, F2 nebo F3 na základě centrálního čtení výchozí jaterní biopsie během období screeningu nebo histologické diagnózy provedené ne více než 6 měsíců před zařazením a stádium potvrzené centrálním čtením.
  • Postbronchodilatační FEV1 ≥ 40 % předpokládané při screeningu. (Pro způsobilost lze použít PFT získané do 1 roku od podpisu ICF.)

Kritéria vyloučení:

  • Transplantace plic nebo jater nebo na čekací listině na transplantaci plic nebo jater nebo stav po operaci snížení objemu plic.
  • Klinické známky závažné bronchiektázie podle uvážení zkoušejícího (např. nadměrná tvorba sputa nebo opakující se infekce vyžadující užívání antibiotik [>4x/rok])
  • Předchozí diagnóza jaterní cirhózy nebo komplikace cirhózy (např. varixy, ascites, jaterní encefalopatie).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Lékový produkt BEAM-302
Lék: BEAM-302
BEAM-302 je terapie založená na lipidových nanočásticích (LNP) pro léčbu pacientů s AATD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1 zkoumání dávky: Míra nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 2 roky
Počty a procenta pacientů hlásících daný AE
2 roky
Fáze 2 Rozšíření dávky: Absolutní hladiny celkového AAT v krvi
Časové okno: 2 roky
Absolutní hladiny AAT v průběhu času
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1 zkoumání dávky: Absolutní hladiny celkového AAT v krvi
Časové okno: 2 roky
Absolutní hladiny AAT v průběhu času
2 roky
Fáze 2 Rozšíření dávky: Míra TEAE a SAE
Časové okno: 2 roky
Počty a procenta pacientů hlásících daný AE
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Beam Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Information, Beam Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
22. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
25. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
29. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BTX-302-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení