Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​BEAM-302 hos voksne patienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)

18. marts 2026 opdateret af: Beam Therapeutics Inc.

Et fase 1/2-dosisudforsknings- og dosisudvidelsesstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​BEAM-302 hos voksne patienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)-associeret lungesygdom og/eller leversygdom

Dette er en fase 1/2, multicenter, åben-label, dosis-udforskning (fase 1) og dosis-udvidelse (fase 2) undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, PK/PD og effektiviteten af ​​BEAM-302 hos voksne patienter med AATD-associeret lungesygdom og/eller leversygdom og for at bestemme den optimale biologiske dosis (OBD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
106

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australien
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, New Zealand
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Del A:

Inklusionskriterier:

  • Mænd eller kvinder 18 - 70 år inklusive på tidspunktet for samtykke.
  • Diagnose af AATD og homozygot for PiZZ-mutationen (bekræftet ved genetisk testning).
  • Total AAT-niveau i blodet <11 μM eller tilsvarende protein i mg/dL.
  • Patienter, der modtager augmentationsterapi i regioner, hvor augmentation ikke er SoC, skal være villige til at udvaske augmentationsterapi i mindst 6 uger før underskrivelse af ICF og i løbet af undersøgelsen (medmindre det er klinisk indiceret)
  • En postbronkodilatator FEV1 ≥40 % af forventet og en FEV1/FVC <70 % ved screening. (PFT'er opnået inden for 1 år efter underskrivelsen af ​​ICF kan bruges til berettigelse.)
  • Bevis for emfysem på en historisk CT-scanning eller en DLCO ≤70 % af den forudsagte værdi (korrigeret for hæmoglobin) ved screening. (PFT'er opnået inden for 1 år efter underskrivelsen af ​​ICF kan bruges til berettigelse.)

Ekskluderingskriterier:

  • Body mass index >30
  • Lunge- eller levertransplantation eller på venteliste til lunge- eller levertransplantation eller status efter operation for reduktion af lungevolumen.
  • Klinisk bevis for alvorlig bronkiektasi efter investigatorens skøn (f.eks. overdreven sputumproduktion eller tilbagevendende infektioner, der kræver antibiotikabrug [>4x/år]).

  • Leversygdom med nogen af ​​følgende:

    • FibroScan-måling af leverstivhed ≥7,5 kilopascal (kPa). (For websteder uden adgang til FibroScan kan APRI >0,5 bruges som et surrogateksklusionskriterium [Yilmaz, 2011].
    • Kendt historie med levercirrhose eller komplikationer af skrumpelever (f.eks. varicer, ascites, hepatisk encefalopati).
    • Tilstedeværelse af ≥F2 leverfibrose, hvis en patient tidligere har fået foretaget en leverbiopsi.
    • Har ALT eller AST > øvre normalgrænse (ULN).
    • Totale bilirubinniveauer > ULN; hvis dokumenteret Gilberts syndrom, total bilirubin >2 × ULN.
    • INR ≥1,2 ved screening. Hvis investigatoren og/eller den ordinerende læge finder det passende, kan patienten stoppe med at tage antikoagulantia i en passende udvaskningsperiode eller reversering med K-vitamin, og hvis indiceret, vil en gentagen INR inden for <1,2 være acceptabel.
    • Seropositiv for hepatitis B (positiv overflade Ag).
    • Aktiv hepatitis C med hepatitis C-virus (HCV) antistof. Hvis HCV-antistof er positivt, skal det være HCV RNA-polymerasekædereaktion (PCR) negativ.

Del B:

Inklusionskriterier:

  • Mænd eller kvinder 18 - 70 år inklusive på tidspunktet for samtykke.
  • Diagnose af AATD og homozygot for PiZZ-mutationen (bekræftet ved genetisk testning).
  • Evidens for METAVIR F1-, F2- eller F3-leverfibrose baseret på en central aflæsning af en baseline-leverbiopsi i screeningsperioden eller en histologisk diagnose stillet højst 6 måneder før indskrivning og stadie bekræftet ved central aflæsning.
  • En postbronkodilatator FEV1 ≥40 % af forudsagt ved screening. (PFT'er opnået inden for 1 år efter underskrivelsen af ​​ICF kan bruges til berettigelse.)

Ekskluderingskriterier:

  • Lunge- eller levertransplantation eller på venteliste til lunge- eller levertransplantation eller status efter operation for reduktion af lungevolumen.
  • Klinisk bevis for alvorlig bronkiektasi efter undersøgerens skøn (f.eks. overdreven sputumproduktion eller tilbagevendende infektioner, der kræver antibiotikabrug [>4x/år])
  • Tidligere diagnose af levercirrhose eller komplikationer af skrumpelever (f.eks. varicer, ascites, hepatisk encefalopati).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: BEAM-302 Lægemiddelprodukt
Medicin: BEAM-302
BEAM-302 er en lipid nanopartikel (LNP)-baseret terapi til behandling af patienter med AATD

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1 Dosis Exploration: Hyppigheder af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: 2 år
Antal og procenter af patienter, der rapporterer en given AE
2 år
Fase 2 Dosisudvidelse: Absolutte blodniveauer af total AAT
Tidsramme: 2 år
Absolutte niveauer af AAT over tid
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1 Dosisundersøgelse: Absolutte blodniveauer af total AAT
Tidsramme: 2 år
Absolutte niveauer af AAT over tid
2 år
Fase 2 Dosisudvidelse: Hyppigheder af TEAE'er og SAE'er
Tidsramme: 2 år
Antal og procenter af patienter, der rapporterer en given AE
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Beam Therapeutics Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Information, Beam Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. april 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. april 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BTX-302-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger