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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-302 in pazienti adulti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)

18 marzo 2026 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2 di esplorazione ed espansione della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-302 in pazienti adulti con malattia polmonare e/o malattia epatica associata a deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)

Si tratta di uno studio di Fase 1/2, multicentrico, in aperto, di esplorazione della dose (Fase 1) e di espansione della dose (Fase 2) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica/farmacodinamica e l'efficacia di BEAM-302 nei pazienti adulti con malattia polmonare e/o malattia epatica associata ad AATD e per determinare la dose biologica ottimale (OBD).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
106

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australia
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Parte A:

Criterio di inclusione:

  • Uomini o donne di età compresa tra 18 e 70 anni compresi al momento del consenso.
  • Diagnosi di AATD e omozigote per la mutazione PiZZ (confermata da test genetico).
  • Livello di AAT totale nel sangue <11 μM o proteina equivalente in mg/dL.
  • I pazienti che ricevono una terapia di aumento in regioni in cui l'aumento non è SoC devono essere disposti a interrompere la terapia di aumento per almeno 6 settimane prima di firmare l'ICF e per la durata dello studio (a meno che non sia clinicamente indicato)
  • Un FEV1 postbroncodilatatore ≥40% del previsto e un FEV1/FVC <70% allo screening. (I PFT ottenuti entro 1 anno dalla firma dell'ICF possono essere utilizzati per l'ammissibilità.)
  • Evidenza di enfisema su una TC storica o DLCO ≤70% del valore previsto (corretto per l'emoglobina) allo screening. (I PFT ottenuti entro 1 anno dalla firma dell'ICF possono essere utilizzati per l'ammissibilità.)

Criteri di esclusione:

  • Indice di massa corporea >30
  • Trapianto di polmone o fegato o in lista d'attesa per trapianto di polmone o fegato o stato post intervento chirurgico di riduzione del volume polmonare.
  • Evidenza clinica di bronchiectasie gravi a discrezione dello sperimentatore (ad esempio, produzione eccessiva di espettorato o infezioni ricorrenti che richiedono l'uso di antibiotici [> 4 volte/anno]).

  • Malattia del fegato con uno qualsiasi dei seguenti:

    • Misurazione della rigidità epatica FibroScan ≥7,5 kilopascal (kPa). (Per i siti senza accesso a FibroScan, APRI >0,5 può essere utilizzato come criterio di esclusione surrogato [Yilmaz, 2011].
    • Anamnesi nota di cirrosi epatica o complicanze della cirrosi (ad es. varici, ascite, encefalopatia epatica).
    • Presenza di fibrosi epatica ≥ F2 se un paziente ha precedentemente effettuato una biopsia epatica.
    • Avere ALT o AST > limite superiore della norma (ULN).
    • Livelli di bilirubina totale > ULN; se documentata la sindrome di Gilbert, bilirubina totale >2 × ULN.
    • INR ≥1,2 allo screening. Se ritenuto appropriato dallo sperimentatore e/o dal medico prescrittore, il paziente può interrompere l'assunzione di anticoagulanti per un periodo di washout appropriato o invertire la terapia con vitamina K e, se indicato, un INR ripetuto entro <1,2 sarebbe accettabile.
    • Sieropositivo per l'epatite B (superficie positiva Ag).
    • Anticorpo attivo dell'epatite C da parte del virus dell'epatite C (HCV). Se l'anticorpo HCV è positivo, deve essere negativo alla reazione a catena della polimerasi dell'HCV RNA (PCR).

Parte B:

Criterio di inclusione:

  • Uomini o donne di età compresa tra 18 e 70 anni compresi al momento del consenso.
  • Diagnosi di AATD e omozigote per la mutazione PiZZ (confermata da test genetico).
  • Evidenza di fibrosi epatica METAVIR F1, F2 o F3 sulla base di una lettura centrale di una biopsia epatica basale durante il periodo di screening o di una diagnosi istologica effettuata non più di 6 mesi prima dell'arruolamento e stadio confermato dalla lettura centrale.
  • Un FEV1 postbroncodilatatore ≥40% del previsto allo screening. (I PFT ottenuti entro 1 anno dalla firma dell'ICF possono essere utilizzati per l'ammissibilità.)

Criteri di esclusione:

  • Trapianto di polmone o fegato o in lista d'attesa per trapianto di polmone o fegato o stato post intervento chirurgico di riduzione del volume polmonare.
  • Evidenza clinica di bronchiectasie gravi a discrezione dello sperimentatore (ad esempio, produzione eccessiva di espettorato o infezioni ricorrenti che richiedono l'uso di antibiotici [> 4 volte/anno])
  • Pregressa diagnosi di cirrosi epatica o complicanze della cirrosi (ad es. varici, ascite, encefalopatia epatica).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: BEAM-302 Prodotto farmaceutico
Droga: FASCIO-302
BEAM-302 è una terapia basata su nanoparticelle lipidiche (LNP) per il trattamento di pazienti affetti da AATD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esplorazione della dose di fase 1: tassi di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 2 anni
Numeri e percentuali di pazienti che hanno segnalato un determinato evento avverso
2 anni
Espansione della dose di fase 2: livelli ematici assoluti di AAT totale
Lasso di tempo: 2 anni
Livelli assoluti di AAT nel tempo
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esplorazione della dose di fase 1: livelli ematici assoluti di AAT totale
Lasso di tempo: 2 anni
Livelli assoluti di AAT nel tempo
2 anni
Espansione della dose di fase 2: tassi di TEAE e SAE
Lasso di tempo: 2 anni
Numeri e percentuali di pazienti che hanno segnalato un determinato evento avverso
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Beam Therapeutics Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Information, Beam Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BTX-302-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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