Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti BEAM-302 u dospělých pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD)

18. března 2026 aktualizováno: Beam Therapeutics Inc.

Fáze 1/2 studie zkoumání dávky a expanze dávky k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti BEAM-302 u dospělých pacientů s onemocněním plic a/nebo onemocněním jater spojeným s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AATD)

Toto je multicentrická, otevřená studie fáze 1/2 s průzkumem dávek (fáze 1) a rozšiřující dávkou (fáze 2) k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK/PD a účinnosti BEAM-302 u dospělých pacientů. s onemocněním plic a/nebo onemocněním jater spojeným s AATD a ke stanovení optimální biologické dávky (OBD).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

106

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Austrálie
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Clinical Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Část A:

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 18 - 70 let včetně v době udělení souhlasu.
  • Diagnóza AATD a homozygot pro mutaci PiZZ (potvrzeno genetickým vyšetřením).
  • Celková hladina AAT v krvi <11 μM nebo ekvivalentní protein v mg/dl.
  • Pacienti, kteří dostávají augmentační terapii v oblastech, kde augmentace není SoC, musí být ochotni vymýt augmentační terapii alespoň 6 týdnů před podepsáním ICF a po dobu trvání studie (pokud to není klinicky indikováno)
  • Postbronchodilatační FEV1 ≥ 40 % předpokládané hodnoty a FEV1/FVC < 70 % při screeningu. (Pro způsobilost lze použít PFT získané do 1 roku od podpisu ICF.)
  • Důkaz emfyzému na historickém CT vyšetření nebo DLCO ≤ 70 % předpokládané hodnoty (upravené na hemoglobin) při screeningu. (Pro způsobilost lze použít PFT získané do 1 roku od podpisu ICF.)

Kritéria vyloučení:

  • Index tělesné hmotnosti >30
  • Transplantace plic nebo jater nebo na čekací listině na transplantaci plic nebo jater nebo stav po operaci snížení objemu plic.
  • Klinické známky závažné bronchiektázie podle uvážení zkoušejícího (např. nadměrná tvorba sputa nebo opakované infekce vyžadující užívání antibiotik [>4x/rok]).

  • Onemocnění jater s některým z následujících:

    • Měření tuhosti jater FibroScan ≥7,5 kilopascalů (kPa). (U stránek bez přístupu k FibroScan lze jako náhradní kritérium vyloučení použít APRI > 0,5 [Yilmaz, 2011].
    • Známá anamnéza jaterní cirhózy nebo komplikací cirhózy (např. varixy, ascites, jaterní encefalopatie).
    • Přítomnost jaterní fibrózy ≥F2, pokud pacient již dříve podstoupil jaterní biopsii.
    • Mějte ALT nebo AST > horní hranice normálu (ULN).
    • Hladiny celkového bilirubinu > ULN; pokud je dokumentován Gilbertův syndrom, celkový bilirubin > 2 × ULN.
    • INR ≥1,2 při screeningu. Pokud to zkoušející a/nebo předepisující lékař uzná za vhodné, může pacient přestat užívat antikoagulancia na vhodnou vymývací dobu nebo zvrátit podávání vitaminu K, a pokud je to indikováno, bylo by přijatelné opakování INR v rozmezí <1,2.
    • Séropozitivní na hepatitidu B (pozitivní povrchové Ag).
    • Aktivní hepatitida C protilátkou proti viru hepatitidy C (HCV). Pokud je HCV protilátka pozitivní, musí být HCV RNA polymerázová řetězová reakce (PCR) negativní.

Část B:

Kritéria pro zařazení:

  • Muži nebo ženy ve věku 18 - 70 let včetně v době udělení souhlasu.
  • Diagnóza AATD a homozygot pro mutaci PiZZ (potvrzeno genetickým vyšetřením).
  • Důkaz jaterní fibrózy METAVIR F1, F2 nebo F3 na základě centrálního čtení výchozí jaterní biopsie během období screeningu nebo histologické diagnózy provedené ne více než 6 měsíců před zařazením a stádium potvrzené centrálním čtením.
  • Postbronchodilatační FEV1 ≥ 40 % předpokládané při screeningu. (Pro způsobilost lze použít PFT získané do 1 roku od podpisu ICF.)

Kritéria vyloučení:

  • Transplantace plic nebo jater nebo na čekací listině na transplantaci plic nebo jater nebo stav po operaci snížení objemu plic.
  • Klinické známky závažné bronchiektázie podle uvážení zkoušejícího (např. nadměrná tvorba sputa nebo opakující se infekce vyžadující užívání antibiotik [>4x/rok])
  • Předchozí diagnóza jaterní cirhózy nebo komplikace cirhózy (např. varixy, ascites, jaterní encefalopatie).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lékový produkt BEAM-302
Lék: BEAM-302
BEAM-302 je terapie založená na lipidových nanočásticích (LNP) pro léčbu pacientů s AATD

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1 zkoumání dávky: Míra nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
Časové okno: 2 roky
Počty a procenta pacientů hlásících daný AE
2 roky
Fáze 2 Rozšíření dávky: Absolutní hladiny celkového AAT v krvi
Časové okno: 2 roky
Absolutní hladiny AAT v průběhu času
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1 zkoumání dávky: Absolutní hladiny celkového AAT v krvi
Časové okno: 2 roky
Absolutní hladiny AAT v průběhu času
2 roky
Fáze 2 Rozšíření dávky: Míra TEAE a SAE
Časové okno: 2 roky
Počty a procenta pacientů hlásících daný AE
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beam Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Information, Beam Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

29. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BTX-302-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BEAM-302

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit