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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-302 bei erwachsenen Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD)

18. März 2026 aktualisiert von: Beam Therapeutics Inc.

Eine Phase-1/2-Dosisexplorations- und Dosiserweiterungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BEAM-302 bei erwachsenen Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD)-assoziierter Lungenerkrankung und/oder Lebererkrankung

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, offene Phase-1/2-Studie zur Dosiserkundung (Phase 1) und Dosiserweiterung (Phase 2) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK/PD und Wirksamkeit von BEAM-302 bei erwachsenen Patienten mit AATD-assoziierter Lungenerkrankung und/oder Lebererkrankung und zur Bestimmung der optimalen biologischen Dosis (OBD).

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
106

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australien
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Neuseeland
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Clinical Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Teil A:

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von 18 bis einschließlich 70 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  • Diagnose von AATD und homozygot für die PiZZ-Mutation (bestätigt durch Gentests).
  • Gesamt-AAT-Spiegel im Blut <11 μM oder gleichwertiges Protein in mg/dl.
  • Patienten, die eine Augmentationstherapie in Regionen erhalten, in denen Augmentation kein SoC ist, müssen bereit sein, mindestens 6 Wochen vor der Unterzeichnung des ICF und für die Dauer der Studie auf eine Augmentationstherapie zu verzichten (sofern dies nicht klinisch indiziert ist).
  • Ein postbronchodilatatorischer FEV1 ≥40 % des vorhergesagten Werts und ein FEV1/FVC <70 % beim Screening. (PFTs, die innerhalb eines Jahres nach Unterzeichnung des ICF erworben wurden, können für die Teilnahmeberechtigung verwendet werden.)
  • Nachweis eines Emphysems bei einem historischen CT-Scan oder ein DLCO ≤70 % des vorhergesagten Werts (korrigiert um Hämoglobin) beim Screening. (PFTs, die innerhalb eines Jahres nach Unterzeichnung des ICF erworben wurden, können für die Teilnahmeberechtigung verwendet werden.)

Ausschlusskriterien:

  • Body-Mass-Index >30
  • Lungen- oder Lebertransplantation oder auf der Warteliste für eine Lungen- oder Lebertransplantation oder Status nach einer Lungenvolumenreduktionsoperation.
  • Klinischer Nachweis einer schweren Bronchiektasie nach Ermessen des Prüfarztes (z. B. übermäßige Sputumproduktion oder wiederkehrende Infektionen, die den Einsatz von Antibiotika erfordern [>4x/Jahr]).

  • Lebererkrankung mit einem der folgenden Symptome:

    • FibroScan-Lebersteifheitsmessung ≥7,5 Kilopascal (kPa). (Für Standorte ohne Zugang zu FibroScan kann APRI >0,5 als Ersatzausschlusskriterium verwendet werden [Yilmaz, 2011].
    • Bekannte Leberzirrhose oder Komplikationen einer Leberzirrhose (z. B. Varizen, Aszites, hepatische Enzephalopathie).
    • Vorliegen einer Leberfibrose ≥F2, wenn bei einem Patienten zuvor eine Leberbiopsie durchgeführt wurde.
    • ALT oder AST > Obergrenze des Normalwerts (ULN) haben.
    • Gesamtbilirubinspiegel > ULN; wenn dokumentiertes Gilbert-Syndrom, Gesamtbilirubin >2 × ULN.
    • INR ≥1,2 beim Screening. Wenn der Prüfer und/oder der verschreibende Arzt dies für angemessen erachtet, kann der Patient die Einnahme von Antikoagulanzien für eine angemessene Auswaschphase abbrechen oder mit Vitamin K umkehren. Falls angezeigt, wäre ein wiederholter INR-Wert innerhalb von <1,2 akzeptabel.
    • Seropositiv für Hepatitis B (positives Oberflächen-Ag).
    • Aktive Hepatitis C durch Antikörper gegen das Hepatitis-C-Virus (HCV). Wenn HCV-Antikörper positiv, muss die HCV-RNA-Polymerase-Kettenreaktion (PCR) negativ sein.

Teil B:

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von 18 bis einschließlich 70 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  • Diagnose von AATD und homozygot für die PiZZ-Mutation (bestätigt durch Gentests).
  • Nachweis einer METAVIR F1-, F2- oder F3-Leberfibrose basierend auf einer zentralen Messung einer Baseline-Leberbiopsie während des Screening-Zeitraums oder einer histologischen Diagnose, die nicht mehr als 6 Monate vor der Einschreibung gestellt wurde, und einem Stadium, das durch eine zentrale Messung bestätigt wurde.
  • Ein postbronchodilatatorischer FEV1 ≥40 % des beim Screening vorhergesagten Werts. (PFTs, die innerhalb eines Jahres nach Unterzeichnung des ICF erworben wurden, können für die Teilnahmeberechtigung verwendet werden.)

Ausschlusskriterien:

  • Lungen- oder Lebertransplantation oder auf der Warteliste für eine Lungen- oder Lebertransplantation oder Status nach einer Lungenvolumenreduktionsoperation.
  • Klinischer Nachweis einer schweren Bronchiektasie nach Ermessen des Prüfers (z. B. übermäßige Sputumproduktion oder wiederkehrende Infektionen, die den Einsatz von Antibiotika erfordern [>4x/Jahr])
  • Frühere Diagnose einer Leberzirrhose oder Komplikationen einer Leberzirrhose (z. B. Varizen, Aszites, hepatische Enzephalopathie).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Arzneimittelprodukt BEAM-302
Arzneimittel: BEAM-302
BEAM-302 ist eine auf Lipid-Nanopartikeln (LNP) basierende Therapie zur Behandlung von Patienten mit AATD

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase-1-Dosisuntersuchung: Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 2 Jahre
Anzahl und Prozentsatz der Patienten, die über ein bestimmtes UE berichten
2 Jahre
Phase-2-Dosiserweiterung: Absolute Blutspiegel des gesamten AAT
Zeitfenster: 2 Jahre
Absolute AAT-Werte im Zeitverlauf
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase-1-Dosisuntersuchung: Absolute Blutspiegel des gesamten AAT
Zeitfenster: 2 Jahre
Absolute AAT-Werte im Zeitverlauf
2 Jahre
Phase-2-Dosiserweiterung: TEAE- und SAEs-Raten
Zeitfenster: 2 Jahre
Anzahl und Prozentsatz der Patienten, die über ein bestimmtes UE berichten
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Beam Therapeutics Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Information, Beam Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
19. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. März 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BTX-302-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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