Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BEAM-302 u dorosłych pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD)

18 marca 2026 zaktualizowane przez: Beam Therapeutics Inc.

Badanie fazy 1/2 polegające na badaniu dawki i zwiększaniu dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności BEAM-302 u dorosłych pacjentów z chorobą płuc i/lub chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2, polegające na eksploracji dawki (faza 1) i zwiększaniu dawki (faza 2), mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, PK/PD i skuteczności BEAM-302 u dorosłych pacjentów z chorobą płuc i/lub chorobą wątroby związaną z AATD oraz w celu ustalenia optymalnej dawki biologicznej (OBD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
106

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Część A:

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 70 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody.
  • Diagnoza AATD i homozygota pod względem mutacji PiZZ (potwierdzona badaniami genetycznymi).
  • Całkowity poziom AAT we krwi <11 μM lub równoważne białko w mg/dL.
  • Pacjenci otrzymujący terapię wzmacniającą w regionach, w których wzmacnianie nie jest objęte zakresem SoC, muszą wyrazić chęć rezygnacji z terapii wzmacniającej przez co najmniej 6 tygodni przed podpisaniem ICF i przez cały czas trwania badania (chyba że jest to wskazane klinicznie).
  • FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥40% wartości przewidywanej i FEV1/FVC <70% w badaniu przesiewowym. (PFT uzyskane w ciągu 1 roku od podpisania ICF mogą zostać wykorzystane do kwalifikowalności.)
  • Dowody rozedmy płuc w historycznym tomografii komputerowej lub DLCO ≤70% wartości przewidywanej (skorygowanej o hemoglobinę) podczas badania przesiewowego. (PFT uzyskane w ciągu 1 roku od podpisania ICF mogą zostać wykorzystane do kwalifikowalności.)

Kryteria wyłączenia:

  • Wskaźnik masy ciała >30
  • Przeszczep płuc lub wątroby lub osoba znajdująca się na liście oczekujących na przeszczep płuc lub wątroby lub stan po operacji zmniejszenia objętości płuc.
  • Kliniczne dowody ciężkiego rozstrzenia oskrzeli według uznania badacza (np. nadmierne wytwarzanie plwociny lub nawracające infekcje wymagające stosowania antybiotyków [>4x/rok]).

  • Choroba wątroby z którymkolwiek z poniższych:

    • Pomiar sztywności wątroby FibroScan ≥7,5 kilopaskali (kPa). (W przypadku ośrodków bez dostępu do FibroScan, APRI > 0,5 można zastosować jako zastępcze kryterium wykluczenia [Yilmaz, 2011].
    • Znana marskość wątroby w wywiadzie lub powikłania marskości (np. żylaki, wodobrzusze, encefalopatia wątrobowa).
    • Obecność zwłóknienia wątroby ≥F2, jeśli u pacjenta wykonano wcześniej biopsję wątroby.
    • Mieć ALT lub AST > górną granicę normy (GGN).
    • Stężenie bilirubiny całkowitej > GGN; jeśli udokumentowano zespół Gilberta, bilirubina całkowita >2 × GGN.
    • INR ≥1,2 podczas badania przesiewowego. Jeżeli badacz i/lub lekarz przepisujący uzna to za stosowne, pacjent może przerwać przyjmowanie leków przeciwzakrzepowych na odpowiedni okres wypłukania lub odwrócić działanie witaminą K, a jeśli jest to wskazane, dopuszczalny będzie powtarzający się INR w granicach <1,2.
    • Seropozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B (dodatni Ag na powierzchni).
    • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C przez przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV). Jeżeli przeciwciała HCV są dodatnie, wynik reakcji łańcuchowej polimerazy RNA HCV (PCR) musi być ujemny.

Część B:

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 70 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody.
  • Diagnoza AATD i homozygota pod względem mutacji PiZZ (potwierdzona badaniami genetycznymi).
  • Dowody na zwłóknienie wątroby METAVIR F1, F2 lub F3 na podstawie centralnego odczytu wyjściowej biopsji wątroby w okresie przesiewowym lub diagnozy histologicznej postawionej nie wcześniej niż 6 miesięcy przed włączeniem do badania i stopnia zaawansowania potwierdzonego przez centralny odczyt.
  • FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥40% wartości przewidywanej w badaniu przesiewowym. (PFT uzyskane w ciągu 1 roku od podpisania ICF mogą zostać wykorzystane do kwalifikowalności.)

Kryteria wyłączenia:

  • Przeszczep płuc lub wątroby lub osoba znajdująca się na liście oczekujących na przeszczep płuc lub wątroby lub stan po operacji zmniejszenia objętości płuc.
  • Kliniczne dowody ciężkiego rozstrzenia oskrzeli według uznania badacza (np. nadmierne wytwarzanie plwociny lub nawracające infekcje wymagające stosowania antybiotyków [>4x/rok])
  • Wcześniejsza diagnoza marskości wątroby lub powikłań marskości (np. żylaki, wodobrzusze, encefalopatia wątrobowa).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Produkt leczniczy BEAM-302
Lek: BEAM-302
BEAM-302 to terapia oparta na nanocząsteczkach lipidowych (LNP) przeznaczona do leczenia pacjentów z AATD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie dawki w fazie 1: częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 2 lata
Liczby i odsetki pacjentów zgłaszających dane zdarzenie niepożądane
2 lata
Faza 2 Zwiększanie dawki: Bezwzględne poziomy całkowitej AAT we krwi
Ramy czasowe: 2 lata
Bezwzględne poziomy AAT w czasie
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie dawki fazy 1: Bezwzględne poziomy całkowitej AAT we krwi
Ramy czasowe: 2 lata
Bezwzględne poziomy AAT w czasie
2 lata
Faza 2 Zwiększanie dawki: stawki TEAE i SAE
Ramy czasowe: 2 lata
Liczby i odsetki pacjentów zgłaszających dane zdarzenie niepożądane
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Beam Therapeutics Inc.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Information, Beam Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
19 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 maja 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
22 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BTX-302-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami