Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

NAC pro obnovu krvetvorby v SAA

20. července 2024 aktualizováno: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetyl-L-cystein pro podporu hematopoetické obnovy u pacientů s těžkou aplastickou anémií (SAA) po haploidentické transplantaci – prospektivní jednoramenná klinická studie

Toto je prospektivní jednoramenná klinická studie k vyhodnocení role NAC u pacientů s těžkou aplastickou anémií (SAA) může podpořit hematopoetické zotavení po haploidentické transplantaci.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Zatím nenabíráme

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT) je účinnou léčbou těžké aplastické anémie (SAA). Život ohrožující komplikací po allo-HSCT však zůstává špatná hematopoetická rekonstituce včetně špatné funkce štěpu (PGF) a prodloužené izolované trombocytopenie (PT). Zejména s rostoucím používáním haploidentické allo-HSCT (haplo-HSCT) v posledních deseti letech se PGF a PT staly rostoucími překážkami přispívajícími k vysoké morbiditě a mortalitě po allo-HSCT. Předchozí klinická prospektivní kohortová studie ukázala, že NAC by mohl zlepšit funkci endoteliálních progenitorových buněk kostní dřeně a podpořit hematopoetické zotavení u pacientů s leukémií po haploidentické transplantaci. Proto jsme předpokládali, že profylaktické podávání NAC by mohlo usnadnit obnovu hematopoetické kapacity zlepšením mikroprostředí kostní dřeně pacientů s SAA po haploidentické transplantaci.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikováno SAA nebo vSAA
  2. Ve věku 18-50 let
  3. Žádné vážné poškození orgánů
  4. Žádné nekontrolované aktivní infekce
  5. Podepsat formulář informovaného souhlasu, mít schopnost dodržovat studijní a následné postupy

Kritéria vyloučení:

  1. Hypersenzitivita na NAC nebo bronchiální astma v anamnéze
  2. Očekávaná délka života méně než 30 dní po transplantaci
  3. Nekontrolované infekce před transplantací
  4. Srdeční dysfunkce (zejména městnavé srdeční selhání, nestabilní ischemická choroba srdeční a závažné srdeční ventrikulární arytmie vyžadující antiarytmickou léčbu)
  5. Respirační selhání (PaO2 ≤60 mmHg)
  6. Jaterní abnormality (celkový bilirubin ≥2násobek horní hranice normy [ULN], alaninaminotransferáza nebo aspartátaminotransferáza ≥2násobek horní hranice normy)
  7. Renální dysfunkce (kreatinin ≥ 1,5krát vyšší než ULN nebo rychlost clearance kreatininu < 30 ml/min)
  8. Stav výkonu ECOG ≥3
  9. Za jakýchkoli podmínek nevhodných pro soudní řízení (rozhodnutí vyšetřovatelů)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Skupina NAC
Budou zařazeni pacienti s aplastickou anémií, kteří dostávají haploidentickou transplantaci, a NAC (400 mg tid) bude podáván orálně ode dne 14 před kondicionováním do dne +60 po HSCT. Počáteční dávka NAC byla 400 mg orálně třikrát denně (TID).
Lék: N Acetyl L Cystein
U subjektů v experimentálním intervenčním rameni (skupina NAC), pokud pacienti splnili kritéria pro zařazení 14. den před kondicionováním, dostávali NAC ode dne 14 před kondicionováním do dne +60 po HSCT. Počáteční dávka NAC byla 400 mg orálně třikrát denně (TID). V případech AE stupně 3 nebo horšího (bez hematologického zotavení) byly podle uvážení lékaře povoleny úpravy dávky včetně snížení dávky nebo přerušení léčby. Po vyřešení AE byla dávka znovu zvýšena z na 400 mg TID.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence prodloužené trombocytopenie (PT), která byla hodnocena při +2M po HSCT.
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
PT byl definován jako počet krevních destiček menší než 20×109/l nebo jako závislost na transfuzi krevních destiček s přihojením jiných buněčných linií (ANC>0,5×109/l a hemoglobin >70 g/l bez transfuzní podpory) po dni +60 po HSCT v přítomnosti kompletního chimérismu dárce (CDC).
Dva měsíce po HSCT.
Výskyt špatné funkce štěpu (PGF), který byl hodnocen při +2M po HSCT.
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
PGF byl definován jako přítomnost 2 nebo 3 cytopenických počtů (ANC≤0,5×109/l, krevní destičky ≤ 20 × 109/l nebo hemoglobin ≤ 70 g/l) po dobu alespoň 3 po sobě jdoucích dnů po dni +28 po HSCT s požadavkem na transfuzi související s hypoplasticko-aplastickou BM, v přítomnosti úplného chimérismu dárce (CDC ).
Dva měsíce po HSCT.

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kumulativní incidence mortality související s transplantací (TRM).
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků trpících TRM.
Dva měsíce po HSCT.
Kumulativní incidence trombotické mikroangiopatie (TMA).
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků, kteří utrpěli TMA.
Dva měsíce po HSCT.
Kumulativní incidence reakce štěpu proti hostiteli (GvHD).
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků trpících GvHD.
Dva měsíce po HSCT.
Kumulativní incidence celkového přežití (OS).
Časové okno: Jeden rok po HSCT.
Bude vypočítán počet účastníků, kteří přežili 1 rok po stanovení diagnózy.
Jeden rok po HSCT.
Nežádoucí reakce
Časové okno: Dva měsíce po HSCT.
Funkce jater, funkce ledvin, respirační syndrom hodnocený pomocí CTCAE v4.0 při perorálním podávání NAC.
Dva měsíce po HSCT.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Peking University People's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
25. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
29. června 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. července 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
24. července 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. července 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. července 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. července 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení