Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NAC do odzyskiwania układu krwiotwórczego w SAA

20 lipca 2024 zaktualizowane przez: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetylo-L-cysteina w wspomaganiu regeneracji układu krwiotwórczego u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA) po przeszczepieniu haploidentycznym – prospektywne jednoramienne badanie kliniczne

Jest to prospektywne, jednoramienne badanie kliniczne mające na celu ocenę roli NAC u pacjentów z ciężką niedokrwistością aplastyczną (SAA) w promowaniu powrotu do zdrowia układu krwiotwórczego po przeszczepieniu haploidentycznym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT) jest skuteczną metodą leczenia ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA). Jednakże zła rekonstytucja układu krwiotwórczego, w tym słaba funkcja przeszczepu (PGF) i długotrwała izolowana małopłytkowość (PT), pozostają zagrażającym życiu powikłaniem po allo-HSCT. Zwłaszcza w obliczu rosnącego stosowania haploidentycznego allo-HSCT (haplo-HSCT) w ciągu ostatnich dziesięciu lat, PGF i PT stały się rosnącymi przeszkodami przyczyniającymi się do wysokiej zachorowalności i śmiertelności po allo-HSCT. Poprzednie kliniczne prospektywne badanie kohortowe wykazało, że NAC może poprawić funkcję komórek progenitorowych śródbłonka szpiku kostnego i promować regenerację układu krwiotwórczego u pacjentów z białaczką po przeszczepieniu haploidentycznym. Dlatego postawiliśmy hipotezę, że profilaktyczne podawanie NAC może ułatwić odzyskanie zdolności krwiotwórczych poprzez poprawę mikrośrodowiska szpiku kostnego pacjentów z SAA po przeszczepieniu haploidentycznym.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
30

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano SAA lub vSAA
  2. Wiek 18-50 lat
  3. Brak poważnych uszkodzeń narządów
  4. Brak niekontrolowanych aktywnych infekcji
  5. Podpisać formularz świadomej zgody, mieć możliwość przestrzegania procedur badania i obserwacji

Kryteria wyłączenia:

  1. Nadwrażliwość na NAC lub astma oskrzelowa w wywiadzie
  2. Oczekiwana długość życia poniżej 30 dni po przeszczepieniu
  3. Niekontrolowane infekcje przed przeszczepieniem
  4. Zaburzenia czynności serca (szczególnie zastoinowa niewydolność serca, niestabilna choroba wieńcowa i poważne komorowe zaburzenia rytmu serca wymagające leczenia antyarytmicznego)
  5. Niewydolność oddechowa (PaO2 ≤60mmHg)
  6. Nieprawidłowości wątrobowe (bilirubina całkowita ≥2-krotność górnej granicy normy [GGN], aminotransferaza alaninowa lub aminotransferaza asparaginianowa ≥2-krotność GGN)
  7. Zaburzenia czynności nerek (kreatynina ≥1,5-krotność GGN lub klirens kreatyniny < 30 ml/min)
  8. Stan sprawności ECOG ≥3
  9. W jakichkolwiek warunkach nieodpowiednich dla procesu (decyzja śledczych)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Grupa NAC
Do badania zostaną włączeni pacjenci z niedokrwistością aplastyczną, otrzymujący przeszczep haploidentyczny, a NAC (400 mg trzy razy na dobę) będzie podawany doustnie od 14 dnia przed kondycjonowaniem do +60 dnia po HSCT. Początkowa dawka NAC wynosiła 400 mg doustnie trzy razy dziennie (TID).
Lek: N Acetyl L Cysteina
W przypadku pacjentów z grupy eksperymentalnej interwencji (grupa NAC), jeśli pacjenci spełnili kryteria włączenia w 14. dniu przed kondycjonowaniem, otrzymywali NAC od 14. dnia przed kondycjonowaniem do +60. dnia po HSCT. Początkowa dawka NAC wynosiła 400 mg doustnie trzy razy dziennie (TID). W przypadku działań niepożądanych stopnia 3. lub gorszych (nieuwzględniających poprawy hematologicznej) modyfikacje dawki, w tym zmniejszenie dawki lub przerwanie leczenia, były dozwolone według uznania lekarza. Po ustąpieniu działań niepożądanych dawkę ponownie zwiększono z do 400 mg TID.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania długotrwałej małopłytkowości (PT), którą oceniono na +2M po HSCT.
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
PT definiowano jako liczbę płytek krwi mniejszą niż 20×109/l lub zależność od transfuzji płytek krwi z wszczepieniem innych linii komórkowych (ANC>0,5×109/l i hemoglobina >70 g/l bez wspomagania transfuzją) po +60 dniu po HSCT w obecności całkowitego chimeryzmu dawcy (CDC).
Dwa miesiące po HSCT.
Częstość występowania słabej funkcji przeszczepu (PGF), którą oceniono na +2M po HSCT.
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
PGF zdefiniowano jako obecność 2 lub 3 zliczeń cytopenicznych (ANC≤0,5×109/L, liczba płytek krwi ≤20×109/l lub hemoglobina≤70 g/l) przez co najmniej 3 kolejne dni powyżej +28. dnia po HSCT z koniecznością transfuzji w związku z hipoplastyczno-aplastycznym BM, w obecności całkowitego chimeryzmu dawcy (CDC ).
Dwa miesiące po HSCT.

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skumulowana częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepieniem (TRM).
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
Obliczona zostanie liczba uczestników, którzy doznali TRM.
Dwa miesiące po HSCT.
Skumulowana częstość występowania mikroangiopatii zakrzepowej (TMA).
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
Obliczona zostanie liczba uczestników, którzy doznali TMA.
Dwa miesiące po HSCT.
Skumulowana częstość występowania choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD).
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
Zostanie obliczona liczba uczestników, którzy ucierpieli w wyniku GvHD.
Dwa miesiące po HSCT.
Skumulowana częstość przeżycia całkowitego (OS).
Ramy czasowe: Rok po HSCT.
Obliczona zostanie liczba uczestników, którzy przeżyli 1 rok od zdiagnozowania.
Rok po HSCT.
Działania niepożądane
Ramy czasowe: Dwa miesiące po HSCT.
Czynność wątroby, czynność nerek, zespół oddechowy oceniany za pomocą CTCAE v4.0 podczas doustnego podawania NAC.
Dwa miesiące po HSCT.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Peking University People's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 lipca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 czerwca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 lipca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
24 lipca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 lipca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 lipca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lipca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami