Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NAC for hæmatopoietisk genopretning i SAA

20. juli 2024 opdateret af: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetyl-L-cystein til fremme af hæmatopoietisk restitution hos patienter med svær aplastisk anæmi (SAA) efter haploidentisk transplantation - et prospektivt enkeltarms klinisk studie

Dette er et prospektivt enkelt-arm klinisk studie for at evaluere rollen af ​​NAC blandt patienter med svær aplastisk anæmi (SAA) kan fremme hæmatopoietisk genopretning efter haploidentisk transplantation.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) er en effektiv behandling af svær aplastisk anæmi (SAA). Imidlertid forbliver dårlig hæmatopoietisk rekonstitution inklusive dårlig graftfunktion (PGF) og langvarig isoleret trombocytopeni (PT) en livstruende komplikation efter allo-HSCT. Især med den stigende brug af haploidentisk allo-HSCT (haplo-HSCT) i de sidste ti år, er PGF og PT blevet voksende hindringer, der bidrager til høj morbiditet og dødelighed efter allo-HSCT. Et tidligere klinisk prospektivt kohortestudie viste, at NAC kunne forbedre funktionen af ​​knoglemarvsendoteliale progenitorceller og fremme hæmatopoietisk genopretning blandt leukæmipatienter efter haploidentisk transplantation. Derfor antog vi, at den profylaktiske administration af NAC kunne lette genopretningen af ​​hæmatopoietisk kapacitet ved at forbedre knoglemarvsmikromiljøet hos patienter med SAA efter haploidentisk transplantation.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
30

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med SAA eller vSAA
  2. I alderen 18-50
  3. Ingen alvorlig organskade
  4. Ingen ukontrollerede aktive infektioner
  5. Underskriv informeret samtykkeformular, har evnen til at overholde undersøgelses- og opfølgningsprocedurer

Ekskluderingskriterier:

  1. Overfølsomhed over for NAC eller historie med bronkial astma
  2. Forventet levetid mindre end 30 dage efter transplantationen
  3. Ukontrollerede infektioner før transplantation
  4. Hjertedysfunktion (især kongestivt hjertesvigt, ustabil koronararteriesygdom og alvorlige hjerteventrikulære arytmier, der kræver antiarytmisk behandling)
  5. Respirationssvigt (PaO2 ≤60mmHg)
  6. Leverabnormiteter (total bilirubin ≥2 gange den øvre grænse for normal [ULN], alaninaminotransferase eller aspartataminotransferase ≥2 gange ULN)
  7. Renal dysfunktion (kreatinin ≥1,5 gange ULN eller kreatininclearance rate < 30 ml/min)
  8. ECOG ydeevne status ≥3
  9. Med eventuelle betingelser, der ikke er egnede til retssagen (etterforskernes afgørelse)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: NAC gruppe
Patienter med aplastisk anæmi, der modtager haploidentisk transplantation, vil blive tilmeldt, og NAC (400 mg tid) vil blive administreret oralt fra dag 14 før konditionering indtil dag +60 efter HSCT. Startdosis af NAC var 400 mg oralt tre gange dagligt (TID).
Medicin: N Acetyl L Cystein
For forsøgspersoner i den eksperimentelle interventionsarm (NAC-gruppen), hvis patienterne opfyldte inklusionskriterierne på dag 14 før konditionering, modtog de NAC fra dag 14 før konditionering til dag +60 efter HSCT. Startdosis af NAC var 400 mg oralt tre gange dagligt (TID). I tilfælde af grad 3 eller værre AE'er (ikke inklusive hæmatologisk genopretning), var dosisændringer inklusive dosisreduktioner eller afbrydelser tilladt efter lægens skøn. Efter opløsning af AE'er blev dosis reeskaleret fra til 400 mg tre gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomsten af ​​forlænget trombcytopeni (PT), som blev vurderet ved +2M post-HSCT.
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
PT blev defineret som trombocyttal mindre end 20×109/L eller en afhængighed af blodpladetransfusion med engraftment af andre cellelinjer (ANC>0,5×109/L og hæmoglobin>70 g/l uden transfusionsstøtte) ud over dag +60 post-HSCT i nærværelse af fuldstændig donorkimerisme (CDC).
To måneder efter HSCT.
Forekomsten af ​​dårlig graftfunktion (PGF), som blev vurderet ved +2M post-HSCT.
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
PGF blev defineret som tilstedeværelsen af ​​2 eller 3 cytopene tællinger (ANC≤0,5×109/L, blodplade≤20×109/L, eller hæmoglobin≤70 g/L) i mindst 3 på hinanden følgende dage efter dag +28 post-HSCT med et transfusionsbehov, relateret til hypoplastisk-aplastisk BM, i nærværelse af fuldstændig donorkimerisme (CDC) ).
To måneder efter HSCT.

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den kumulative forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM).
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
Antallet af deltagere, der har været udsat for TRM, vil blive beregnet.
To måneder efter HSCT.
Den kumulative forekomst af trombotisk mikroangiopati (TMA).
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
Antal deltagere, der lider af TMA, vil blive beregnet.
To måneder efter HSCT.
Den kumulative forekomst af graft versus host sygdom (GvHD).
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
Antal deltagere, der lider GvHD, vil blive beregnet.
To måneder efter HSCT.
Den kumulative forekomst af samlet overlevelse (OS).
Tidsramme: Et år efter HSCT.
Antallet af deltagere, der overlevede i 1 år efter diagnosticering, vil blive beregnet.
Et år efter HSCT.
Bivirkninger
Tidsramme: To måneder efter HSCT.
Leverfunktion, nyrefunktion, respiratorisk syndrom vurderet ved CTCAE v4.0 under oral administration af NAC.
To måneder efter HSCT.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking University People's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. juli 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juli 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. juli 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. juli 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. juli 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger