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NAC per il recupero emopoietico nella SAA

20 luglio 2024 aggiornato da: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-acetil-L-cisteina per promuovere il recupero ematopoietico in pazienti con anemia aplastica grave (SAA) dopo trapianto aploidentico: uno studio clinico prospettico a braccio singolo

Questo è uno studio clinico prospettico a braccio singolo per valutare il ruolo della NAC tra i pazienti con anemia aplastica grave (SAA) in grado di promuovere il recupero emopoietico dopo trapianto aploidentico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HSCT) è un trattamento efficace dell'anemia aplastica grave (SAA). Tuttavia, la scarsa ricostituzione emopoietica, inclusa la scarsa funzionalità del trapianto (PGF) e la trombocitopenia isolata prolungata (PT), rimane una complicanza pericolosa per la vita dopo l'allo-HSCT. Soprattutto con il crescente utilizzo di allo-HSCT aploidentico (aplo-HSCT) negli ultimi dieci anni, PGF e PT sono diventati ostacoli crescenti che contribuiscono all'elevata morbilità e mortalità dopo allo-HSCT. Un precedente studio clinico prospettico di coorte ha dimostrato che la NAC potrebbe migliorare la funzione delle cellule progenitrici endoteliali del midollo osseo e promuovere il recupero ematopoietico tra i pazienti affetti da leucemia dopo trapianto aploidentico. Pertanto, abbiamo ipotizzato che la somministrazione profilattica di NAC potrebbe facilitare il recupero della capacità emopoietica migliorando il microambiente del midollo osseo dei pazienti con SAA dopo trapianto aploidentico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di SAA o vSAA
  2. Età 18-50
  3. Nessuna lesione grave agli organi
  4. Nessuna infezione attiva incontrollata
  5. Firmare il modulo di consenso informato, avere la capacità di rispettare le procedure di studio e di follow-up

Criteri di esclusione:

  1. Ipersensibilità alla NAC o storia di asma bronchiale
  2. Aspettativa di vita inferiore a 30 giorni dopo il trapianto
  3. Infezioni incontrollate pre-trapianto
  4. Disfunzione cardiaca (in particolare insufficienza cardiaca congestizia, malattia coronarica instabile e gravi aritmie ventricolari cardiache che richiedono terapia antiaritmica)
  5. Insufficienza respiratoria (PaO2 ≤60mmHg)
  6. Anomalie epatiche (bilirubina totale ≥ 2 volte il limite superiore della norma [ULN], alanina aminotransferasi o aspartato aminotransferasi ≥ 2 volte l'ULN)
  7. Disfunzione renale (creatinina ≥ 1,5 volte l'ULN o tasso di clearance della creatinina < 30 ml/min)
  8. Stato di prestazione ECOG ≥3
  9. Con eventuali condizioni non idonee allo svolgimento della sperimentazione (decisione degli inquirenti)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo NAC
Verranno arruolati pazienti con anemia aplastica sottoposti a trapianto aploidentico e la NAC (400 mg tid) sarà somministrata per via orale dal giorno 14 prima del condizionamento fino al giorno +60 post-HSCT. La dose iniziale di NAC era di 400 mg per via orale tre volte al giorno (TID).
Droga: N Acetil L Cisteina
Per i soggetti nel braccio di intervento sperimentale (gruppo NAC), se i pazienti soddisfacevano i criteri di inclusione il giorno 14 prima del condizionamento, hanno ricevuto NAC dal giorno 14 prima del condizionamento fino al giorno +60 post-HSCT. La dose iniziale di NAC era di 400 mg per via orale tre volte al giorno (TID). In casi di eventi avversi di grado 3 o peggiore (escluso il recupero ematologico), a discrezione del medico erano consentite modifiche della dose, comprese riduzioni o interruzioni della dose. Dopo la risoluzione degli eventi avversi, la dose è stata aumentata nuovamente da 400 mg TID.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L'incidenza di trombocitopenia (PT) prolungata, valutata a +2M post-HSCT.
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Il PT era definito come una conta piastrinica inferiore a 20×109/L o una dipendenza dalla trasfusione di piastrine con l'attecchimento di altre linee cellulari (ANC>0,5×109/L ed emoglobina>70 g/L senza supporto trasfusionale) oltre il giorno +60 post-HSCT in presenza di chimerismo completo del donatore (CDC).
Due mesi dopo l'HSCT.
L'incidenza della scarsa funzionalità del trapianto (PGF), valutata a +2M post-HSCT.
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
La PGF è stata definita come la presenza di 2 o 3 conte citopeniche (ANC≤0,5×109/L, piastrine ≤ 20×109/L, o emoglobina ≤ 70 g/L) per almeno 3 giorni consecutivi oltre il giorno +28 post-HSCT con necessità di trasfusione, correlata a BM ipoplastico-aplastico, in presenza di chimerismo completo del donatore (CDC ).
Due mesi dopo l'HSCT.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
L’incidenza cumulativa della mortalità correlata al trapianto (TRM).
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Verrà calcolato il numero dei partecipanti subiti dal TRM.
Due mesi dopo l'HSCT.
L’incidenza cumulativa della Microangiopatia Trombotica (TMA).
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Verrà calcolato il numero di partecipanti che hanno subito TMA.
Due mesi dopo l'HSCT.
L’incidenza cumulativa della malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD).
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Verrà calcolato il numero di partecipanti che hanno subito GvHD.
Due mesi dopo l'HSCT.
L’incidenza cumulativa della sopravvivenza globale (OS).
Lasso di tempo: Un anno dopo l'HSCT.
Verrà calcolato il numero di partecipanti sopravvissuti per 1 anno dopo la diagnosi.
Un anno dopo l'HSCT.
Reazioni avverse
Lasso di tempo: Due mesi dopo l'HSCT.
Funzionalità epatica, funzionalità renale, sindrome respiratoria valutata mediante CTCAE v4.0 durante la somministrazione orale di NAC.
Due mesi dopo l'HSCT.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Peking University People's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
25 luglio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 luglio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 luglio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 luglio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 luglio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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