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NAC für die hämatopoetische Erholung bei SAA

20. Juli 2024 aktualisiert von: Xiao-Jun Huang, Peking University People's Hospital

N-Acetyl-L-Cystein zur Förderung der hämatopoetischen Erholung bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) nach haploidentischer Transplantation – eine prospektive einarmige klinische Studie

Dies ist eine prospektive einarmige klinische Studie zur Bewertung der Rolle von NAC bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) kann die hämatopoetische Erholung nach einer haploidentischen Transplantation fördern.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (allo-HSCT) ist eine wirksame Behandlung der schweren aplastischen Anämie (SAA). Allerdings bleibt eine schlechte hämatopoetische Rekonstitution, einschließlich schlechter Transplantatfunktion (PGF) und länger anhaltender isolierter Thrombozytopenie (PT), eine lebensbedrohliche Komplikation nach allo-HSCT. Insbesondere mit der zunehmenden Verwendung haploidentischer allo-HSCT (Haplo-HSCT) in den letzten zehn Jahren sind PGF und PT zu wachsenden Hindernissen geworden, die zu einer hohen Morbidität und Mortalität nach allo-HSCT beitragen. Eine frühere klinische prospektive Kohortenstudie zeigte, dass NAC die Funktion der endothelialen Vorläuferzellen des Knochenmarks verbessern und die hämatopoetische Erholung bei Leukämiepatienten nach einer haploidentischen Transplantation fördern könnte. Daher stellten wir die Hypothese auf, dass die prophylaktische Verabreichung von NAC die Wiederherstellung der hämatopoetischen Kapazität durch eine Verbesserung der Knochenmark-Mikroumgebung von Patienten mit SAA nach einer haploidentischen Transplantation erleichtern könnte.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose: SAA oder vSAA
  2. Im Alter von 18–50 Jahren
  3. Keine schwere Organverletzung
  4. Keine unkontrollierten aktiven Infektionen
  5. Unterzeichnen Sie die Einverständniserklärung und haben Sie die Möglichkeit, Studien- und Nachsorgeverfahren einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Überempfindlichkeit gegen NAC oder Asthma bronchiale in der Vorgeschichte
  2. Lebenserwartung weniger als 30 Tage nach der Transplantation
  3. Unkontrollierte Infektionen vor der Transplantation
  4. Herzfunktionsstörung (insbesondere Herzinsuffizienz, instabile koronare Herzkrankheit und schwere Herzrhythmusstörungen, die eine antiarrhythmische Therapie erfordern)
  5. Atemversagen (PaO2 ≤60 mmHg)
  6. Leberanomalien (Gesamtbilirubin ≥2-fach der Obergrenze des Normalwerts [ULN], Alanin-Aminotransferase oder Aspartat-Aminotransferase ≥2-fach der ULN)
  7. Nierenfunktionsstörung (Kreatinin ≥ 1,5-facher ULN oder Kreatinin-Clearance-Rate < 30 ml/min)
  8. ECOG-Leistungsstatus ≥3
  9. Bei Bedingungen, die für den Prozess nicht geeignet sind (Ermittlerentscheidung)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: NAC-Gruppe
Patienten mit aplastischer Anämie, die eine haploidentische Transplantation erhalten, werden aufgenommen, und NAC (400 mg 3-mal täglich) wird vom 14. Tag vor der Konditionierung bis zum Tag +60 nach der HSCT oral verabreicht. Die Anfangsdosis von NAC betrug 400 mg oral dreimal täglich (TID).
Arzneimittel: N-Acetyl-L-Cystein
Wenn die Patienten im experimentellen Interventionsarm (NAC-Gruppe) die Einschlusskriterien am 14. Tag vor der Konditionierung erfüllten, erhielten sie vom 14. Tag vor der Konditionierung bis zum Tag +60 nach der HSCT NAC. Die Anfangsdosis von NAC betrug 400 mg oral dreimal täglich (TID). Bei unerwünschten Ereignissen vom Grad 3 oder schlechter (ohne hämatologische Erholung) waren Dosisänderungen, einschließlich Dosisreduktionen oder -unterbrechungen, nach Ermessen des Arztes zulässig. Nach dem Abklingen der unerwünschten Ereignisse wurde die Dosis erneut auf 400 mg dreimal täglich erhöht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Inzidenz einer verlängerten Thrombzytopenie (PT), die bei +2 Monaten nach der HSCT beurteilt wurde.
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
PT wurde als Thrombozytenzahl von weniger als 20 × 109/L oder als Abhängigkeit von einer Thrombozytentransfusion mit Transplantation anderer Zelllinien (ANC > 0,5 × 109/L) definiert und Hämoglobin > 70 g/L ohne Transfusionsunterstützung) über den Tag +60 nach der HSCT hinaus bei Vorliegen eines vollständigen Spenderchimärismus (CDC).
Zwei Monate nach der HSCT.
Die Inzidenz einer schlechten Transplantatfunktion (PGF), die +2 Monate nach der HSCT beurteilt wurde.
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
PGF wurde als das Vorhandensein von 2 oder 3 zytopenischen Zählungen definiert (ANC≤0,5×109/L, Blutplättchen ≤ 20 × 109/L oder Hämoglobin ≤ 70 g/L) an mindestens 3 aufeinanderfolgenden Tagen über den Tag +28 nach der HSCT hinaus mit einem Transfusionsbedarf im Zusammenhang mit hypoplastisch-aplastischem BM, bei Vorliegen eines vollständigen Spenderchimärismus (CDC). ).
Zwei Monate nach der HSCT.

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die kumulativen Inzidenzen transplantationsbedingter Mortalität (TRM).
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
Es wird die Anzahl der an TRM erkrankten Teilnehmer berechnet.
Zwei Monate nach der HSCT.
Die kumulativen Inzidenzen thrombotischer Mikroangiopathie (TMA).
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
Es wird die Anzahl der Teilnehmer mit TMA berechnet.
Zwei Monate nach der HSCT.
Die kumulativen Inzidenzen der Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GvHD).
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
Es wird die Anzahl der an GvHD erkrankten Teilnehmer berechnet.
Zwei Monate nach der HSCT.
Die kumulativen Inzidenzen des Gesamtüberlebens (OS).
Zeitfenster: Ein Jahr nach der HSCT.
Es wird die Anzahl der Teilnehmer berechnet, die ein Jahr nach der Diagnose überlebt haben.
Ein Jahr nach der HSCT.
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Zwei Monate nach der HSCT.
Leberfunktion, Nierenfunktion, respiratorisches Syndrom, bewertet durch CTCAE v4.0 während der oralen Verabreichung von NAC.
Zwei Monate nach der HSCT.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Peking University People's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. Juli 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Juni 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Juli 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Juli 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. Juli 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Juli 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • NAC in SAA post haplo-HSCT

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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