Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj nových nástrojů psychologického hodnocení a úzkostné intervence pro fenylketonurii

19. prosince 2025 aktualizováno: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia

Vývoj nových nástrojů psychologického hodnocení a intervence proti úzkosti pro PKU: Intervenční studie

Zatímco předchozí intervenční výzkum PKU se z velké části zaměřoval na farmakologickou léčbu zvýšených hladin Phe, adaptace psychosociální terapie založené na důkazech je příslibem pro řešení kognitivních a psychologických symptomů a výrazné zlepšení kvality života. Cíle studie zahrnují: (1) prokázat účinnost a proveditelnost krátkodobé intervence založené na dovednostech (Ukaž mi jako první) pro úzkost a depresi u adolescentů s PKU a (2) dále prokázat psychometrickou platnost nových hodnotících opatření. nedávno vyvinuté Investigators, které využívají ekologické momentální hodnocení (EMA) k zachycení neurokognitivních a psychologických funkcí „v daném okamžiku“. Vyšetřovatelé navrhují provést randomizovanou kontrolovanou studii, ve které bude 30 adolescentů s PKU randomizováno buď do skupiny s okamžitou intervencí, nebo do čekací skupiny/skupiny s odloženou intervencí.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

K účasti v randomizované kontrolní studii bude vybrán vzorek 30 dospívajících (ve věku 10-17 let) s PKU a anamnézou zvýšené symptomatologie úzkosti a/nebo deprese. Po screeningu a informovaném souhlasu budou účastníci randomizováni do skupiny s okamžitou intervencí (n=15) nebo do čekací skupiny/skupiny se zpožděnou intervencí (n=15). Účastníci obdrží 10týdenní program Show Me First pro léčbu úzkosti a deprese. Účastníci dokončí rozsáhlá psychologická a neurokognitivní hodnocení ve třech časových bodech: 0., 11. a 22. týden. Hodnocení a intervence budou všechny spravovány na dálku prostřednictvím zabezpečené videokonference a aplikací založených na mobilních telefonech.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
30

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
        • Nábor
        • University of Missouri
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Mládež ve věku 10-17 let a alespoň jeden rodič/opatrovník
  • Formální diagnóza PKU (potvrzená/nahlášená pečovatelem): identifikována novorozeneckým screeningem s PKU, jak je prokázáno hladinou Phe v krvi ≥ 360 μmol/l; podstoupili léčbu během prvních 30 dnů života.
  • Zájem o získání krátkého programu psychoterapeutických dovedností k prevenci a léčbě příznaků úzkosti a/nebo deprese, podle zprávy rodičů a mládeže
  • Umístil v Missouri, Kansas, nebo Illinois.

Kritéria vyloučení:

  • Mít významné mentální postižení (IQ < 70) nebo významný expresivní či receptivní jazyk, který by narušoval psychoterapii, podle zprávy rodičů nebo mládeže
  • Plánuje absolvovat nestudijní psychoterapii během účasti na studiu, podle zprávy rodičů nebo mládeže
  • Plány na změnu současných psychoaktivních léků nebo léků souvisejících s PKU během účasti ve studii, podle zprávy rodičů nebo mládeže
  • Mít aktivní sebevražedné myšlenky, které by vyžadovaly okamžitou léčbu nebo vyžadovaly vyšší úroveň péče než krátká psychoterapie, podle zprávy rodičů nebo mládeže

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Jiný: Skupina okamžitého zásahu
Behaviorální: Ukažte mi PRVNÍ zásah copingových dovedností
Show Me FIRST je flexibilní, transdiagnostická intervence organizovaná na základě osvědčených principů psychoterapeutické změny mládeže.
Jiný: Seznam čekatelů / Skupina odložených zásahů
Behaviorální: Ukažte mi PRVNÍ zásah copingových dovedností
Show Me FIRST je flexibilní, transdiagnostická intervence organizovaná na základě osvědčených principů psychoterapeutické změny mládeže.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PROMIS stupnice úzkosti a deprese
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Míra příznaků úzkosti a deprese hlášená pacientem (PRO).
Týdny 0, 11 a 22
Test My Brain kognitivní test EMA založený na telefonu
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Měření kognitivních dovedností a pozornosti založené na výkonu
Týdny 0, 11 a 22

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Inventář hodnocení chování výkonné funkce (BRIEF)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Pacientem hlášený výsledek (PRO) měření každodenních příznaků exekutivních problémů
Týdny 0, 11 a 22
Hladiny fenylalaninu v krvi
Časové okno: Týdny 0, 5, 11, 16 a 22
Týdny 0, 5, 11, 16 a 22
Stupnice hodnocení ADHD – 4. verze (ADHD-RS-IV)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Míra příznaků ADHD hlášená pacientem (PRO).
Týdny 0, 11 a 22
Výkonný inventář funkcí, pozornosti a rychlosti (EASSI) pro PKU
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Míra kognitivních symptomů hlášená pacientem (PRO).
Týdny 0, 11 a 22
Rey sluchový verbální test učení (Rey AVLT)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Měření paměti a učení založené na výkonu
Týdny 0, 11 a 22
Stop Signal Task (SST)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Měření inhibiční schopnosti založené na výkonu
Týdny 0, 11 a 22
Revidovaná škála dětské úzkosti a deprese (RCADS)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Míra příznaků úzkosti a deprese hlášená pacientem (PRO).
Týdny 0, 11 a 22
Průzkum chování a pocitů (BFS)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Míra internalizace a externalizace problémů podle pacienta (PRO).
Týdny 0, 11 a 22
Dotazník o nespavosti u dospívajících (AIQ)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Míra problémů se spánkem hlášená pacientem (PRO).
Týdny 0, 11 a 22
Globální měřítko zobrazení
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
Pacientem hlášený výsledek (PRO) měřítko celkové závažnosti symptomů a zlepšení
Týdny 0, 11 a 22

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Missouri-Columbia

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National PKU Alliance

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. srpna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. srpna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
23. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. prosince 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2103266

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení