Vývoj nových nástrojů psychologického hodnocení a úzkostné intervence pro fenylketonurii
19. prosince 2025 aktualizováno: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia
Vývoj nových nástrojů psychologického hodnocení a intervence proti úzkosti pro PKU: Intervenční studie
Zatímco předchozí intervenční výzkum PKU se z velké části zaměřoval na farmakologickou léčbu zvýšených hladin Phe, adaptace psychosociální terapie založené na důkazech je příslibem pro řešení kognitivních a psychologických symptomů a výrazné zlepšení kvality života.
Cíle studie zahrnují: (1) prokázat účinnost a proveditelnost krátkodobé intervence založené na dovednostech (Ukaž mi jako první) pro úzkost a depresi u adolescentů s PKU a (2) dále prokázat psychometrickou platnost nových hodnotících opatření. nedávno vyvinuté Investigators, které využívají ekologické momentální hodnocení (EMA) k zachycení neurokognitivních a psychologických funkcí „v daném okamžiku“.
Vyšetřovatelé navrhují provést randomizovanou kontrolovanou studii, ve které bude 30 adolescentů s PKU randomizováno buď do skupiny s okamžitou intervencí, nebo do čekací skupiny/skupiny s odloženou intervencí.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
K účasti v randomizované kontrolní studii bude vybrán vzorek 30 dospívajících (ve věku 10-17 let) s PKU a anamnézou zvýšené symptomatologie úzkosti a/nebo deprese.
Po screeningu a informovaném souhlasu budou účastníci randomizováni do skupiny s okamžitou intervencí (n=15) nebo do čekací skupiny/skupiny se zpožděnou intervencí (n=15).
Účastníci obdrží 10týdenní program Show Me First pro léčbu úzkosti a deprese.
Účastníci dokončí rozsáhlá psychologická a neurokognitivní hodnocení ve třech časových bodech: 0., 11. a 22. týden.
Hodnocení a intervence budou všechny spravovány na dálku prostřednictvím zabezpečené videokonference a aplikací založených na mobilních telefonech.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Shawn Christ
- Telefonní číslo: 573-884-8140
- E-mail: christse@missouri.edu
Studijní místa
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Spojené státy, 65201
- Nábor
- University of Missouri
-
Kontakt:
- Shawn Christ
- Telefonní číslo: 573-884-8140
- E-mail: christse@missouri.edu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Mládež ve věku 10-17 let a alespoň jeden rodič/opatrovník
- Formální diagnóza PKU (potvrzená/nahlášená pečovatelem): identifikována novorozeneckým screeningem s PKU, jak je prokázáno hladinou Phe v krvi ≥ 360 μmol/l; podstoupili léčbu během prvních 30 dnů života.
- Zájem o získání krátkého programu psychoterapeutických dovedností k prevenci a léčbě příznaků úzkosti a/nebo deprese, podle zprávy rodičů a mládeže
- Umístil v Missouri, Kansas, nebo Illinois.
Kritéria vyloučení:
- Mít významné mentální postižení (IQ < 70) nebo významný expresivní či receptivní jazyk, který by narušoval psychoterapii, podle zprávy rodičů nebo mládeže
- Plánuje absolvovat nestudijní psychoterapii během účasti na studiu, podle zprávy rodičů nebo mládeže
- Plány na změnu současných psychoaktivních léků nebo léků souvisejících s PKU během účasti ve studii, podle zprávy rodičů nebo mládeže
- Mít aktivní sebevražedné myšlenky, které by vyžadovaly okamžitou léčbu nebo vyžadovaly vyšší úroveň péče než krátká psychoterapie, podle zprávy rodičů nebo mládeže
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Skupina okamžitého zásahu
|
Show Me FIRST je flexibilní, transdiagnostická intervence organizovaná na základě osvědčených principů psychoterapeutické změny mládeže.
|
|
Jiný: Seznam čekatelů / Skupina odložených zásahů
|
Show Me FIRST je flexibilní, transdiagnostická intervence organizovaná na základě osvědčených principů psychoterapeutické změny mládeže.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
PROMIS stupnice úzkosti a deprese
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Míra příznaků úzkosti a deprese hlášená pacientem (PRO).
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Test My Brain kognitivní test EMA založený na telefonu
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Měření kognitivních dovedností a pozornosti založené na výkonu
|
Týdny 0, 11 a 22
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Inventář hodnocení chování výkonné funkce (BRIEF)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Pacientem hlášený výsledek (PRO) měření každodenních příznaků exekutivních problémů
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Hladiny fenylalaninu v krvi
Časové okno: Týdny 0, 5, 11, 16 a 22
|
Týdny 0, 5, 11, 16 a 22
|
|
|
Stupnice hodnocení ADHD – 4. verze (ADHD-RS-IV)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Míra příznaků ADHD hlášená pacientem (PRO).
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Výkonný inventář funkcí, pozornosti a rychlosti (EASSI) pro PKU
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Míra kognitivních symptomů hlášená pacientem (PRO).
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Rey sluchový verbální test učení (Rey AVLT)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Měření paměti a učení založené na výkonu
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Stop Signal Task (SST)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Měření inhibiční schopnosti založené na výkonu
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Revidovaná škála dětské úzkosti a deprese (RCADS)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Míra příznaků úzkosti a deprese hlášená pacientem (PRO).
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Průzkum chování a pocitů (BFS)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Míra internalizace a externalizace problémů podle pacienta (PRO).
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Dotazník o nespavosti u dospívajících (AIQ)
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Míra problémů se spánkem hlášená pacientem (PRO).
|
Týdny 0, 11 a 22
|
|
Globální měřítko zobrazení
Časové okno: Týdny 0, 11 a 22
|
Pacientem hlášený výsledek (PRO) měřítko celkové závažnosti symptomů a zlepšení
|
Týdny 0, 11 a 22
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. října 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. srpna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. dubna 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. srpna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
19. srpna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. prosince 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Fenylketonurie
Další identifikační čísla studie
- 2103266
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .