Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sviluppo di nuovi strumenti di valutazione psicologica e intervento sull'ansia per la fenilchetonuria

19 dicembre 2025 aggiornato da: Shawn Christ, University of Missouri-Columbia

Sviluppo di nuovi strumenti di valutazione psicologica e intervento sull'ansia per la PKU: prova di intervento

Mentre la precedente ricerca sugli interventi contro la PKU si è concentrata in gran parte sul trattamento farmacologico di livelli elevati di Phe, l’adattamento della terapia psicosociale basata sull’evidenza è promettente per affrontare i sintomi cognitivi e psicologici e migliorare significativamente la qualità della vita. Gli obiettivi dello studio includono: (1) dimostrare l'efficacia e la fattibilità di un intervento a breve termine basato sulle competenze (Show Me FIRST) per l'ansia e la depressione negli adolescenti con PKU e (2) stabilire ulteriormente la validità psicometrica di nuove misure di valutazione recentemente sviluppato dai ricercatori che utilizzano la valutazione ecologica momentanea (EMA) per catturare la funzione neurocognitiva e psicologica "nel momento". I ricercatori propongono di condurre uno studio randomizzato e controllato in cui 30 adolescenti affetti da PKU saranno randomizzati in un gruppo di intervento immediato o in un gruppo di lista di attesa/intervento ritardato.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Un campione di 30 adolescenti (di età compresa tra 10 e 17 anni) con PKU e una storia di elevata sintomatologia di ansia e/o depressione verrà reclutato per partecipare a uno studio di controllo randomizzato. Dopo lo screening e il consenso informato, i partecipanti verranno randomizzati in un gruppo di intervento immediato (n = 15) o in un gruppo di lista di attesa/intervento ritardato (n = 15). I partecipanti riceveranno il programma Show Me First di 10 settimane per il trattamento dell'ansia e della depressione. I partecipanti completeranno ampie valutazioni psicologiche e neurocognitive in tre momenti: settimane 0, 11 e 22. Le valutazioni e gli interventi saranno tutti gestiti in remoto tramite videoconferenza sicura e applicazioni basate su telefono cellulare.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65201
        • Reclutamento
        • University of Missouri
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Giovani di età compresa tra 10 e 17 anni e almeno un genitore/tutore
  • Diagnosi formale di PKU (come confermata/riferita dal caregiver): identificata dallo screening neonatale con PKU come evidenziato da un livello di Phe nel sangue ≥ 360μmol/L; ricevuto il trattamento entro i primi 30 giorni di vita.
  • Interesse a ricevere un breve programma di competenze psicoterapeutiche per prevenire e trattare i sintomi di ansia e/o depressione, secondo il rapporto di genitori e giovani
  • Situato nel Missouri, nel Kansas o nell'Illinois.

Criteri di esclusione:

  • Avere una disabilità intellettiva significativa (QI <70) o un linguaggio espressivo o ricettivo significativo che interferirebbe con la psicoterapia, secondo il rapporto dei genitori o del giovane
  • Piani di ricevere psicoterapia non legata allo studio durante il corso di partecipazione allo studio, secondo il rapporto dei genitori o del giovane
  • Piani di modificare gli attuali farmaci psicoattivi o correlati alla PKU durante il corso della partecipazione allo studio, secondo il rapporto dei genitori o dei giovani
  • Avere un'idea suicidaria attiva che richiederebbe un trattamento immediato o un livello di assistenza più elevato rispetto alla psicoterapia breve, secondo il rapporto dei genitori o del giovane

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Gruppo di intervento immediato
Comportamentale: Mostrami il PRIMO intervento sulle capacità di coping
Show Me FIRST è un intervento flessibile e transdiagnostico organizzato attorno a principi ben collaudati di cambiamento psicoterapeutico giovanile.
Altro: Lista d'attesa/Gruppo di intervento ritardato
Comportamentale: Mostrami il PRIMO intervento sulle capacità di coping
Show Me FIRST è un intervento flessibile e transdiagnostico organizzato attorno a principi ben collaudati di cambiamento psicoterapeutico giovanile.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scale PROMIS per ansia e depressione
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura degli esiti riferiti dal paziente (PRO) dei sintomi di ansia e depressione
Settimane 0, 11 e 22
Test cognitivo EMA basato sul telefono Test My Brain
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura basata sulle prestazioni delle abilità cognitive e dell'attenzione
Settimane 0, 11 e 22

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Inventario di valutazione del comportamento delle funzioni esecutive (BRIEF)
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura degli esiti riferiti dal paziente (PRO) dei sintomi quotidiani dei problemi esecutivi
Settimane 0, 11 e 22
Livelli di fenilalanina nel sangue
Lasso di tempo: Settimane 0, 5, 11, 16 e 22
Settimane 0, 5, 11, 16 e 22
Scala di valutazione dell'ADHD - 4a versione (ADHD-RS-IV)
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura degli esiti riferiti dal paziente (PRO) dei sintomi dell'ADHD
Settimane 0, 11 e 22
Inventario delle funzioni esecutive, dell'attenzione e della velocità (EASSI) per la PKU
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura degli esiti riferiti dal paziente (PRO) dei sintomi cognitivi
Settimane 0, 11 e 22
Test di apprendimento verbale uditivo Rey (Rey AVLT)
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misurazione della memoria e dell'apprendimento basata sulle prestazioni
Settimane 0, 11 e 22
Attività di segnale di arresto (SST)
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura basata sulle prestazioni della capacità inibitoria
Settimane 0, 11 e 22
Scala rivista dell'ansia e della depressione dei bambini (RCADS)
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura degli esiti riferiti dal paziente (PRO) dei sintomi di ansia e depressione
Settimane 0, 11 e 22
Sondaggio sul comportamento e sui sentimenti (BFS)
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura degli esiti riferiti dal paziente (PRO) dei problemi internalizzati ed esternalizzati
Settimane 0, 11 e 22
Questionario sull'insonnia degli adolescenti (AIQ)
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura degli esiti riferiti dal paziente (PRO) dei problemi del sonno
Settimane 0, 11 e 22
Scala delle impressioni globali
Lasso di tempo: Settimane 0, 11 e 22
Misura degli esiti riferiti dal paziente (PRO) della gravità complessiva dei sintomi e del miglioramento
Settimane 0, 11 e 22

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Missouri-Columbia

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National PKU Alliance

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
30 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2103266

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni