Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Definování výsledných opatření pro behaviorální a emocionální problémy u dystrofinopatií (D-BRAIN)

29. srpna 2024 aktualizováno: University College, London
Cílem studie je vyvinout a vyhodnotit neurofyziologickou a fyziologickou odezvu na klasický kondiční úkol. Abychom lépe porozuměli tomu, jak Duchennova svalová dystrofie (DMD) a Beckerova svalová dystrofie (BMD) ovlivňuje duševní zdraví a jak ji hodnotit. Účastníci byli vyzváni, aby vyplnili dotazníky o chování, kognitivních funkcích a sociálních interakcích, dokončili počítačové úkoly a nechali si volitelně provést MRI sken mozku,

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Cílem výzkumu je vyvinout a vyhodnotit neurofyziologickou a fyziologickou odpověď na klasický kondiční úkol, který je srovnatelný s nálezy, které byly provedeny u mdx dystrofické myši (deficitní v Dp427). Vyšetřovatelé posoudí korelace mezi specifickým genotypem DMD/BMD a náchylností ke kondicionování, stejně jako vztah mezi kondicionováním a behaviorálními/emocionálními charakteristikami syndromu. Na konci studie je cílem poskytnout komplexní testovací baterii, která je vhodná pro použití ve zkušebním podávání AON ke zlepšení funkce mozku.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Anna Kolesnik, Dr
  • Telefonní číslo: 44 (0) 20 7905 2600
  • E-mail: braindmd@ucl.ac.uk

Studijní záloha kontaktů

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

40 pacientů s DMD, 30 pacientů s BMD a 30 věkově odpovídajících kontrol.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Pacienti s DMD:

    1. Samec
    2. Věkové rozmezí 7-17 let
    3. Geneticky ověřená diagnóza DMD.
    4. Genetická mutace, která ruší expresi samotného Dp427 (přiřazeno v DMD skupině 1: Dp427-/Dp140+) nebo obou Dp427 a Dp140 (přiřazeno DMD skupině 2: Dp427-/Dp140-).
    5. Schopnost souhlasu/souhlasu

Pacienti s BMD:

  1. Samec
  2. Věkové rozmezí 7-17 let
  3. Geneticky ověřená diagnóza BMD.
  4. Genetická mutace, která snižuje expresi samotného Dp427 (přiřazeno BMD skupině 1), jak Dp427, tak Dp140 (přiřazeno BMD skupině 2).
  5. Schopnost souhlasu/souhlasu

Účastníci kontroly:

  1. Samec
  2. Věkové rozmezí 7-17 let.
  3. Schopnost souhlasu/souhlasu

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s DMD a BMD:

    1. Významné poškození zraku nebo sluchu
    2. Specifické fobie nebo senzorická citlivost na podněty podobné těm, které byly použity v této studii
    3. Současná účast na klinické studii zkoumající nový lék zapojený do modulace dystrofinu.
    4. Neschopnost vyjádřit souhlas (pro rodiče/zákonné zástupce nebo účastníky ve věku 16 a 17 let, kteří se sami hlásí) nebo souhlas. Tím se vyloučí vzácní jedinci s extrémně těžkou poruchou učení, protože souhlas u těchto pacientů je nemožný (nebo souhlas u účastníků ve věku 16 a 17 let, kteří se sami hlásí).

Účastníci kontroly:

  1. Významné poškození zraku nebo sluchu
  2. Specifické fobie nebo senzorická citlivost na podněty podobné těm, které byly použity v této studii
  3. Jakákoli diagnóza neurologického nebo psychiatrického stavu

Obecná vylučovací kritéria pro MRI:

  1. Klaustrofobie
  2. Kardiostimulátory a defibrilátory
  3. Nervové stimulátory
  4. Intrakraniální klipy
  5. Intraorbitální nebo intraokulární kovové fragmenty
  6. Kochleární implantáty
  7. Feromagnetické implantáty (např. hrudní implantát pro skoliózu)
  8. Neschopnost ležet na zádech po dobu kratší než 45 minut
  9. Nemít praktického lékaře
  10. Těžká porucha učení, která bude vyžadovat celkovou anestezii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skupinové rozdíly mezi DMD, BMD a kontrolami v počátečním averzivním nepodmíněném stimulu.
Časové okno: dokončením studia v průměru 2 roky
Po úkolu emoční odezvy bude provedena prozatímní analýza poté, co bylo testováno prvních 30 pacientů (10 DMD, 10 BMD, 10 kontrol). Příznivý výsledek prokáže rozdíl v emocionální reakci těchto skupin. Skupiny vyplní dotazníky, emocionální odpověď a hodnocení jemné motoriky.
dokončením studia v průměru 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pozorovat jakýkoli rozdíl mezi a v rámci BMD, DMD a kontrolních skupin, pokud jde o učení, zvykání a zánik
Časové okno: dokončením studia v průměru 2 roky
To bude měřeno analýzou měření jakéhokoli rozdílu mezi skupinami a uvnitř skupin (10 BMD, 10 DMD a 10 kontrolní). Fyziologické odezvy generované úkolem budou měřeny spolu s neurálním zobrazováním.
dokončením studia v průměru 2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University College, London

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
13. září 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
19. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
29. srpna 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 21/WM/0267

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Výsledky studie budou publikovány v recenzovaných vědeckých časopisech, prezentovány na příslušných národních a mezinárodních setkáních a hlášeny jako součást podání regulačním a finančním orgánům (Joint Research & Development Office, GOSH & ICH; NHS Research etická komise; Účastníci budou dotázáni, zda si přejí být kontaktováni při zveřejnění výsledků, a pokud budou souhlasit, budou informováni dopisem/e-mailem o jakýchkoli výsledných publikacích.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení