Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Definition af resultatmål for adfærdsmæssige og følelsesmæssige problemer ved dystrofinopatier (D-BRAIN)

29. august 2024 opdateret af: University College, London
Undersøgelsen har til formål at udvikle og evaluere den neurofysiologiske og fysiologiske reaktion på en klassisk konditioneringsopgave. For bedre at forstå, hvordan Duchenne Muskelsvind (DMD) og Becker Muskelsvind (BMD) påvirker mental sundhed, og hvordan man vurderer det. Deltagerne inviterede til at udfylde spørgeskemaer om adfærd, kognitiv funktion og sociale interaktioner, udføre computeropgaver og få en valgfri MR-hjernescanning,

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsen har til formål at udvikle og evaluere den neurofysiologiske og fysiologiske respons på en klassisk konditioneringsopgave, som er sammenlignelig med fund, der er gjort i den mdx dystrofiske mus (mangel på Dp427). Forskerne vil vurdere sammenhænge mellem den specifikke DMD/BMD genotype og modtagelighed for konditionering, samt forholdet mellem konditionering og adfærdsmæssige/emotionelle karakteristika ved syndromet. I slutningen af ​​undersøgelsen er målet at levere et omfattende testbatteri, der er egnet til brug i et forsøg med AON-levering for at forbedre hjernens funktion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

40 DMD, 30 BMD-patienter og 30 aldersmatchede kontroller.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • DMD patienter:

    1. Han
    2. Aldersgruppe 7-17 år
    3. En genetisk bevist diagnose af DMD.
    4. En genetisk mutation, der ophæver ekspression af Dp427 alene (tildelt i DMD-gruppe 1: Dp427-/Dp140+) eller både Dp427 og Dp140 (tildelt til DMD-gruppe 2: Dp427-/Dp140-).
    5. Evne til at give samtykke/samtykke

BMD patienter:

  1. Han
  2. Aldersgruppe 7-17 år
  3. En genetisk dokumenteret diagnose af BMD.
  4. En genetisk mutation, der reducerer ekspression af Dp427 alene (tildelt til BMD gruppe 1), af både Dp427 og Dp140 (tildelt til BMD gruppe 2).
  5. Evne til at give samtykke/samtykke

Kontroldeltagere:

  1. Han
  2. Aldersgruppe 7-17 år.
  3. Evne til at give samtykke/samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • DMD & BMD patienter:

    1. Betydelig syns- eller hørenedsættelse
    2. Specifikke fobier eller sensoriske følsomheder over for stimuli svarende til dem, der blev brugt i denne undersøgelse
    3. Aktuel deltagelse i et klinisk forsøg, der undersøger et nyt lægemiddel involveret i dystrofinmodulation.
    4. Manglende evne til at give samtykke (for forældre/værger eller selvrapporterende deltagere på 16 og 17 år) eller samtykke. Dette vil udelukke de sjældne personer med ekstremt svære indlæringsvanskeligheder, da samtykket hos disse patienter er umuligt (eller samtykket hos selvrapporterende deltagere på 16 og 17 år).

Kontroldeltagere:

  1. Betydelig syns- eller hørenedsættelse
  2. Specifikke fobier eller sensoriske følsomheder over for stimuli svarende til dem, der blev brugt i denne undersøgelse
  3. Enhver diagnose af neurologisk eller psykiatrisk tilstand

Generelle eksklusionskriterier for MR:

  1. Klaustrofobi
  2. Pacemakere og defibrillatorer
  3. Nervestimulatorer
  4. Intrakranielle klip
  5. Intraorbitale eller intraokulære metalliske fragmenter
  6. Cochlear implantater
  7. Ferromagnetiske implantater (f.eks. thoraximplantat til skoliose)
  8. Manglende evne til at ligge på ryggen i mindre end 45 minutter
  9. Ikke at have en praktiserende læge
  10. Alvorlig indlæringsvanskeligheder, som kræver generel bedøvelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gruppeforskelle mellem DMD, BMD og kontroller i den indledende aversive ubetingede stimulus.
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Efter en følelsesmæssig responsopgave vil der blive lavet en interimsanalyse, efter at de første 30 patienter er blevet testet (10 DMD, 10 BMD, 10 kontroller). Et gunstigt resultat vil vise en forskel i disse gruppers følelsesmæssige reaktion. Grupper vil udfylde spørgeskemaer, en følelsesmæssig responsopgave og en finmotorisk vurdering.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At observere enhver forskel mellem og inden for BMD, DMD og kontrolgrupper med hensyn til læring, tilvænning og udryddelse
Tidsramme: gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år
Dette vil blive målt ved analyse, der måler enhver forskel mellem og inden for grupper (10 BMD, 10 DMD og 10 kontrol). Fysiologiske responser genereret af opgaven vil blive målt sammen med neural billeddannelse.
gennem studieafslutning, i gennemsnit 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University College, London

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. september 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
19. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. august 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. august 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 21/WM/0267

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Resultaterne af undersøgelsen vil blive offentliggjort i peer-reviewede videnskabelige tidsskrifter, præsenteret på relevante nationale og internationale møder og rapporteret som en del af indsendelser til regulerende og finansieringsorganer (Joint Research & Development Office, GOSH & ICH; NHS Research etisk udvalg; GOSH Charity). Deltagerne vil blive spurgt, om de ønsker at blive kontaktet, når resultaterne offentliggøres, og hvis de er enige, vil de blive informeret pr. brev/e-mail om eventuelle resulterende publikationer.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger