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Definizione delle misure di esito per problemi comportamentali ed emotivi nelle distrofinopatie (D-BRAIN)

29 agosto 2024 aggiornato da: University College, London
Lo studio mira a sviluppare e valutare la risposta neurofisiologica e fisiologica a un compito di condizionamento classico. Comprendere meglio l'impatto della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e della distrofia muscolare di Becker (BMD) sulla salute mentale e come valutarla. I partecipanti sono invitati a completare questionari su comportamento, funzione cognitiva e interazioni sociali, completare attività al computer e sottoporsi a una scansione cerebrale MRI opzionale,

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

L'indagine mira a sviluppare e valutare la risposta neurofisiologica e fisiologica ad un compito di condizionamento classico, che è paragonabile ai risultati che sono stati fatti nel topo distrofico mdx (deficiente di Dp427). I ricercatori valuteranno le correlazioni tra lo specifico genotipo DMD/BMD e la suscettibilità al condizionamento, nonché la relazione tra condizionamento e caratteristiche comportamentali/emotive della sindrome. Alla fine dello studio, l’obiettivo è fornire una batteria di test completa adatta all’uso in una prova di somministrazione di AON per migliorare la funzione cerebrale.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Anna Kolesnik, Dr
  • Numero di telefono: 44 (0) 20 7905 2600
  • Email: braindmd@ucl.ac.uk

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

40 pazienti con DMD, 30 con BMD e 30 controlli di pari età.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti con DMD:

    1. Maschio
    2. Fascia d'età 7-17 anni
    3. Una diagnosi geneticamente provata di DMD.
    4. Una mutazione genetica che annulla l'espressione della sola Dp427 (assegnata al Gruppo DMD 1: Dp427-/Dp140+) o di entrambe le Dp427 e Dp140 (assegnate al Gruppo DMD 2: Dp427-/Dp140-).
    5. Capacità di consenso/assenso

Pazienti con BMD:

  1. Maschio
  2. Fascia d'età 7-17 anni
  3. Una diagnosi geneticamente provata di BMD.
  4. Una mutazione genetica che diminuisce l'espressione della sola Dp427 (assegnata al gruppo BMD 1), sia della Dp427 che della Dp140 (assegnata al gruppo BMD 2).
  5. Capacità di consenso/assenso

Partecipanti al controllo:

  1. Maschio
  2. Fascia d'età 7-17 anni.
  3. Capacità di consenso/assenso

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con DMD e BMD:

    1. Significativo deficit visivo o uditivo
    2. Fobie specifiche o sensibilità sensoriali a stimoli simili a quelli utilizzati in questo studio
    3. Attuale partecipazione a uno studio clinico che studia un nuovo farmaco coinvolto nella modulazione della distrofina.
    4. Incapacità di consenso (per genitori/tutori o partecipanti autodichiaranti di età compresa tra 16 e 17 anni) o di assenso. Ciò escluderà i rari individui con disabilità di apprendimento estremamente grave, poiché il consenso in questi pazienti è impossibile (o il consenso nei partecipanti autodichiarati di età compresa tra 16 e 17 anni).

Partecipanti al controllo:

  1. Significativo deficit visivo o uditivo
  2. Fobie specifiche o sensibilità sensoriali a stimoli simili a quelli utilizzati in questo studio
  3. Qualsiasi diagnosi di condizione neurologica o psichiatrica

Criteri generali di esclusione per la risonanza magnetica:

  1. Claustrofobia
  2. Pacemaker e defibrillatori
  3. Stimolatori nervosi
  4. Clip intracraniche
  5. Frammenti metallici intraorbitari o intraoculari
  6. Impianti cocleari
  7. Impianti ferromagnetici (es. impianto toracico per scoliosi)
  8. Incapacità di restare supino per meno di 45 minuti
  9. Non avere un medico di base
  10. Grave difficoltà di apprendimento che richiederà un'anestesia generale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenze di gruppo tra DMD, BMD e controlli nello stimolo incondizionato avversivo iniziale.
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Dopo un compito di risposta emotiva, verrà effettuata un'analisi provvisoria dopo che i primi 30 pazienti saranno stati testati (10 DMD, 10 BMD, 10 controlli). Un risultato favorevole dimostrerà una differenza nella risposta emotiva di questi gruppi. I gruppi completeranno questionari, un compito di risposta emotiva e una valutazione motoria fine.
fino al completamento degli studi, in media 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Osservare qualsiasi differenza tra e all'interno di BMD, DMD e gruppi di controllo per quanto riguarda l'apprendimento, l'assuefazione e l'estinzione
Lasso di tempo: fino al completamento degli studi, in media 2 anni
Questo sarà misurato mediante analisi che misurano qualsiasi differenza tra e all'interno dei gruppi (10 BMD, 10 DMD e 10 controlli). Verranno misurate le risposte fisiologiche generate dall'attività, insieme all'imaging neurale.
fino al completamento degli studi, in media 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University College, London

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 settembre 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
19 novembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 settembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 agosto 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 21/WM/0267

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I risultati dello studio saranno pubblicati su riviste scientifiche sottoposte a revisione paritaria, presentati in occasione di importanti convegni nazionali e internazionali e riportati come parte delle proposte agli organismi di regolamentazione e finanziamento (Joint Research & Development Office, GOSH & ICH; NHS Research Comitato Etico; GOSH Charity). Ai partecipanti verrà chiesto se desiderano essere contattati una volta pubblicati i risultati e, in caso d'accordo, verranno informati tramite lettera/e-mail delle eventuali pubblicazioni risultanti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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