Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Definiowanie miar wyników problemów behawioralnych i emocjonalnych w dystrofinopatiach (D-BRAIN)

29 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: University College, London
Celem badania jest opracowanie i ocena odpowiedzi neurofizjologicznej i fizjologicznej na klasyczne zadanie warunkowania. Lepsze zrozumienie wpływu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD) i dystrofii mięśniowej Beckera (BMD) na zdrowie psychiczne oraz sposobów jego oceny. Uczestnicy proszeni są o wypełnienie kwestionariuszy dotyczących zachowania, funkcji poznawczych i interakcji społecznych, wykonanie zadań komputerowych oraz opcjonalne wykonanie rezonansu magnetycznego mózgu,

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Celem badania jest opracowanie i ocena odpowiedzi neurofizjologicznej i fizjologicznej na klasyczne zadanie warunkowania, porównywalnej z wynikami poczynionymi u myszy z dystrofią mdx (z niedoborem Dp427). Badacze ocenią korelacje między specyficznym genotypem DMD/BMD a podatnością na warunkowanie, a także związek między warunkowaniem a charakterystyką behawioralną/emocjonalną zespołu. Na koniec badania celem jest dostarczenie kompleksowego zestawu testów, który będzie nadawał się do wykorzystania w próbie podawania AON w celu poprawy funkcjonowania mózgu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

40 pacjentów z DMD, 30 pacjentów z BMD i 30 osób z grupy kontrolnej dobranych pod względem wieku.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci z DMD:

    1. Mężczyzna
    2. Przedział wiekowy 7-17 lat
    3. Genetycznie potwierdzona diagnoza DMD.
    4. Mutacja genetyczna znosząca ekspresję samego Dp427 (przypisanego do grupy 1 DMD: Dp427-/Dp140+) lub zarówno Dp427, jak i Dp140 (przydzielonego do grupy DMD 2: Dp427-/Dp140-).
    5. Możliwość wyrażenia zgody/zgody

Pacjenci z BMD:

  1. Mężczyzna
  2. Przedział wiekowy 7-17 lat
  3. Genetycznie potwierdzona diagnoza BMD.
  4. Mutacja genetyczna zmniejszająca ekspresję samego Dp427 (przypisanego do grupy 1 BMD), zarówno Dp427, jak i Dp140 (przydzielonego do grupy 2 BMD).
  5. Możliwość wyrażenia zgody/zgody

Uczestnicy kontroli:

  1. Mężczyzna
  2. Przedział wiekowy 7-17 lat.
  3. Możliwość wyrażenia zgody/zgody

Kryteria wykluczenia:

  • Pacjenci z DMD i BMD:

    1. Znaczące upośledzenie wzroku lub słuchu
    2. Specyficzne fobie lub wrażliwość sensoryczna na bodźce podobne do tych wykorzystanych w tym badaniu
    3. Bieżący udział w badaniu klinicznym dotyczącym nowego leku biorącego udział w modulacji dystrofiny.
    4. Brak możliwości wyrażenia zgody (w przypadku rodziców/opiekunów lub uczestników zgłaszających się samodzielnie w wieku 16 i 17 lat) lub zgody. Wykluczy to rzadkie osoby ze skrajnie poważnymi trudnościami w uczeniu się, ponieważ zgoda u tych pacjentów jest niemożliwa (lub zgoda w przypadku samodzielnie zgłaszających się uczestników w wieku 16 i 17 lat).

Uczestnicy kontroli:

  1. Znaczące upośledzenie wzroku lub słuchu
  2. Specyficzne fobie lub wrażliwość sensoryczna na bodźce podobne do tych wykorzystanych w tym badaniu
  3. Jakakolwiek diagnoza stanu neurologicznego lub psychicznego

Ogólne kryteria wykluczenia z badania MRI:

  1. Klaustrofobia
  2. Rozruszniki serca i defibrylatory
  3. Stymulatory nerwów
  4. Klipsy wewnątrzczaszkowe
  5. Wewnątrzoczodołowe lub wewnątrzgałkowe fragmenty metalu
  6. Implanty ślimakowe
  7. Implanty ferromagnetyczne (np. implant piersiowy w przypadku skoliozy)
  8. Niemożność leżenia na wznak przez mniej niż 45 minut
  9. Brak lekarza pierwszego kontaktu
  10. Poważne trudności w uczeniu się, które będą wymagały znieczulenia ogólnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Różnice grupowe pomiędzy DMD, BMD i grupą kontrolną w zakresie początkowego awersyjnego bodźca bezwarunkowego.
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Po badaniu reakcji emocjonalnej, po zbadaniu pierwszych 30 pacjentów (10 DMD, 10 BMD, 10 kontroli) zostanie przeprowadzona analiza tymczasowa. Pozytywny wynik wykaże różnicę w reakcji emocjonalnej tych grup. Grupy wypełnią kwestionariusze, zadanie dotyczące reakcji emocjonalnej i ocenę motoryki małej.
do ukończenia studiów, średnio 2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zaobserwowanie wszelkich różnic pomiędzy BMD, DMD i grupami kontrolnymi oraz w ich obrębie w zakresie uczenia się, przyzwyczajania i wygaszania
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 2 lata
Będzie to mierzone za pomocą analizy mierzącej wszelkie różnice pomiędzy grupami i w obrębie grup (10 BMD, 10 DMD i 10 kontroli). Mierzone będą reakcje fizjologiczne generowane przez zadanie wraz z obrazowaniem neuronowym.
do ukończenia studiów, średnio 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University College, London

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
19 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
8 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 21/WM/0267

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Wyniki badania zostaną opublikowane w recenzowanych czasopismach naukowych, zaprezentowane na odpowiednich spotkaniach krajowych i międzynarodowych oraz zgłoszone w ramach zgłoszeń do organów regulacyjnych i finansujących (Joint Research & Development Office, GOSH & ICH; NHS Research Komisja ds. Etyki; Organizacja charytatywna GOSH). Uczestnicy zostaną zapytani, czy życzą sobie, aby się z nimi skontaktowano po opublikowaniu wyników, a jeśli wyrażą zgodę, zostaną poinformowani listownie/e-mailem o wszelkich wynikach publikacji.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami