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Definieren von Ergebnismaßen für Verhaltens- und emotionale Probleme bei Dystrophinopathien (D-BRAIN)

29. August 2024 aktualisiert von: University College, London
Ziel der Studie ist es, die neurophysiologische und physiologische Reaktion auf eine klassische Konditionierungsaufgabe zu entwickeln und zu bewerten. Um besser zu verstehen, wie sich Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und Becker-Muskeldystrophie (BMD) auf die psychische Gesundheit auswirken und wie diese beurteilt werden kann. Die Teilnehmer wurden aufgefordert, Fragebögen zu Verhalten, kognitiven Funktionen und sozialen Interaktionen auszufüllen, Computeraufgaben zu erledigen und sich optional einem MRT-Gehirnscan zu unterziehen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Die Untersuchung zielt darauf ab, die neurophysiologische und physiologische Reaktion auf eine klassische Konditionierungsaufgabe zu entwickeln und zu bewerten, die mit den Ergebnissen vergleichbar ist, die bei der mdx-dystrophischen Maus (Mangel an Dp427) gemacht wurden. Die Forscher werden Korrelationen zwischen dem spezifischen DMD/BMD-Genotyp und der Anfälligkeit für Konditionierung sowie die Beziehung zwischen Konditionierung und Verhaltens-/emotionalen Merkmalen des Syndroms bewerten. Am Ende der Studie besteht das Ziel darin, eine umfassende Testbatterie bereitzustellen, die für den Einsatz in einem Versuch zur AON-Verabreichung zur Verbesserung der Gehirnfunktion geeignet ist.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

40 DMD-, 30 BMD-Patienten und 30 altersentsprechende Kontrollpersonen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • DMD-Patienten:

    1. Männlich
    2. Altersspanne 7–17 Jahre
    3. Eine genetisch gesicherte Diagnose von DMD.
    4. Eine genetische Mutation, die die Expression von Dp427 allein (zugeordnet in DMD-Gruppe 1: Dp427-/Dp140+) oder von sowohl Dp427 als auch Dp140 (zugeordnet zu DMD-Gruppe 2: Dp427-/Dp140-) aufhebt.
    5. Fähigkeit zur Einwilligung/Zustimmung

BMD-Patienten:

  1. Männlich
  2. Altersspanne 7–17 Jahre
  3. Eine genetisch gesicherte Diagnose von BMD.
  4. Eine genetische Mutation, die die Expression von Dp427 allein (der BMD-Gruppe 1 zugeordnet) sowie von Dp427 und Dp140 (der BMD-Gruppe 2 zugeordnet) verringert.
  5. Fähigkeit zur Einwilligung/Zustimmung

Kontrollteilnehmer:

  1. Männlich
  2. Altersspanne 7–17 Jahre.
  3. Fähigkeit zur Einwilligung/Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • DMD- und BMD-Patienten:

    1. Erhebliche Seh- oder Hörbehinderung
    2. Spezifische Phobien oder sensorische Empfindlichkeiten gegenüber Reizen, die denen in dieser Studie ähneln
    3. Derzeitige Teilnahme an einer klinischen Studie zur Untersuchung eines neuen Arzneimittels, das an der Dystrophinmodulation beteiligt ist.
    4. Unfähigkeit zur Einwilligung (für Eltern/Erziehungsberechtigte oder sich selbst meldende Teilnehmer im Alter von 16 und 17 Jahren) oder Zustimmung. Dadurch werden die seltenen Personen mit extrem schwerer Lernbehinderung ausgeschlossen, da die Einwilligung bei diesen Patienten nicht möglich ist (oder die Einwilligung bei selbstberichtenden Teilnehmern im Alter von 16 und 17 Jahren).

Kontrollteilnehmer:

  1. Erhebliche Seh- oder Hörbehinderung
  2. Spezifische Phobien oder sensorische Empfindlichkeiten gegenüber Reizen, die denen in dieser Studie ähneln
  3. Jede Diagnose einer neurologischen oder psychiatrischen Erkrankung

Allgemeine Ausschlusskriterien für die MRT:

  1. Klaustrophobie
  2. Herzschrittmacher und Defibrillatoren
  3. Nervenstimulatoren
  4. Intrakranielle Clips
  5. Intraorbitale oder intraokulare Metallfragmente
  6. Cochlea-Implantate
  7. Ferromagnetische Implantate (z.B. Brustimplantat bei Skoliose)
  8. Unfähigkeit, weniger als 45 Minuten auf dem Rücken zu liegen
  9. Ich habe keinen Hausarzt
  10. Schwere Lernbehinderung, die eine Vollnarkose erfordert

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gruppenunterschiede zwischen DMD, BMD und Kontrollen im anfänglichen aversiven unbedingten Reiz.
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Nach einer Aufgabe zur emotionalen Reaktion wird eine Zwischenanalyse durchgeführt, nachdem die ersten 30 Patienten getestet wurden (10 DMD, 10 BMD, 10 Kontrollen). Ein positives Ergebnis wird einen Unterschied in der emotionalen Reaktion dieser Gruppen zeigen. Die Gruppen füllen Fragebögen, eine Aufgabe zur emotionalen Reaktion und eine Beurteilung der Feinmotorik aus.
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Um Unterschiede zwischen und innerhalb von BMD-, DMD- und Kontrollgruppen in Bezug auf Lernen, Gewöhnung und Aussterben zu beobachten
Zeitfenster: bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre
Dies wird durch Analyse aller Unterschiede zwischen und innerhalb der Gruppen (10 BMD, 10 DMD und 10 Kontrolle) gemessen. Die durch die Aufgabe erzeugten physiologischen Reaktionen werden zusammen mit der neuronalen Bildgebung gemessen.
bis zum Studienabschluss durchschnittlich 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University College, London

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. September 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
19. November 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
3. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. August 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 21/WM/0267

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Ergebnisse der Studie werden in von Experten begutachteten wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht, auf relevanten nationalen und internationalen Treffen vorgestellt und im Rahmen von Einreichungen bei Regulierungs- und Finanzierungsbehörden (Joint Research & Development Office, GOSH & ICH; NHS Research) gemeldet Ethikkommission; GOSH Charity). Die Teilnehmer werden gefragt, ob sie bei der Veröffentlichung der Ergebnisse kontaktiert werden möchten, und wenn sie damit einverstanden sind, werden sie per Brief/E-Mail über die daraus resultierenden Veröffentlichungen informiert.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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