Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

The MIGHT Trial – Průzkumná klinická studie IVIG u anti-HMGCR imunitně zprostředkované nekrotizující myopatie

3. srpna 2026 aktualizováno: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená průzkumná klinická studie fáze 2 IVIG v anti-HMGCR IMNM. Plánovaný zápis je 12 jedinců s aktivní anti-HMGCR IMNM splňujících kritéria pro zařazení a vyloučení. Předpokládáme, že za předpokladu 20% neúčasti dokončí všechna studijní hodnocení 10 účastníků. Zařazení účastníci budou randomizováni v poměru 1:1 buď k IVIG 2g/kg nebo placebu (0,9% NaCl při ekvivalentním objemu) v týdnech 0, 4 a 8. Primární cílové parametry účinnosti a souběžné primární bezpečnosti a snášenlivosti budou posouzeny ve 12. týdnu. Po randomizované fázi studie bude všem účastníkům, kromě těch, kteří byli randomizováni k IVIG a splnili kritéria klinického zhoršení, nabídnuto pokračovat v otevřené prodloužené fázi, ve které dostanou IVIG v týdnech 12, 16 a 20. Poté se vrátí v týdnu 24 na poslední neinfuzní návštěvu, aby přehodnotili bezpečnost, snášenlivost a účinnost

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
12

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Hannah E Howell, MS
  • Telefonní číslo: 205-996-6552
  • E-mail: heburns@uabmc.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • University of Alabama at Birmingham
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Andrews, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
        • Zatím nenabíráme
        • Johns Hopkins University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
          • Telefonní číslo: 410-550-6962
          • E-mail: lchrist4@jhmi.edu
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15260
        • Nábor
        • University of Pittsburgh
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Aktivní, ne nábor
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • 16 let nebo starší
  • Anti-HMGCR protilátka pozitivní
  • Sérová kreatinkináza > 5x horní hranice normálu
  • Anti-HMGCR imunitně zprostředkovaná nekrotizující myopatie trvání onemocnění < 36 měsíců při screeningu
  • Žádná středně těžká nebo závažná respirační nebo polykací dysfunkce v důsledku imunitně zprostředkované nekrotizující myopatie při screeningu
  • Žádná anamnéza vyrážky dermatomyozitidy

Kritéria vyloučení:

  • Denní dávka perorálního glukokortikoidu > 15 mg při screeningu
  • Změna dávky perorálního glukokortikoidu < 2 týdny před screeningem
  • Předchozí léčba IVIG pro imunitně zprostředkovanou nekrotizující myopatii anti-HMGCR
  • > 1 perorální konvenční syntetický DMARD (např. methotrexát, mykofenolát mofetil, azathioprin) při screeningu
  • Změna souběžné dávky DMARD < 4 týdny před screeningem
  • Léčba rituximabem během 6 měsíců před screeningem
  • Výměna plazmy, cyklofosfamid nebo biologická imunosupresiva do 3 měsíců před screeningem
  • Použití statinových léků při screeningu
  • Anafylaktická reakce na IVIG v anamnéze
  • Anamnéza anginy pectoris, infarktu myokardu, tranzitorní ischemické ataky nebo cévní mozkové příhody během 12 měsíců před screeningem
  • Ženy ve fertilním věku, které jsou těhotné, kojící nebo nechtějí během studie používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
  • Wellsova kritéria pro plicní embolii skóre 4 nebo více při screeningu
  • Wellsova kritéria pro hlubokou žilní trombózu skóre 2 nebo více při screeningu
  • Jakýkoli zdravotní stav, který podle úsudku zkoušejícího znemožňuje účast v klinickém hodnocení nebo který by narušoval hodnocení studijní léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Intravenózně podaný poolovaný lidský imunoglobulin (IVIG)
Účastníci budou dostávat intravenózně podávaný poolovaný lidský imunoglobulin (IVIG) 2 g/kg každé 4 týdny po dobu 24 týdnů.
Biologický: Intravenózně podaný poolovaný lidský imunoglobulin (IVIG)
IVIG 2 g/kg každé 4 týdny po dobu 12 týdnů (3 dávky)
Ostatní jména:
  • Oktagram-imunitní globulin intravenózně (člověk)
Žádný zásah: Placebo
Účastníci obdrží infuzi 0,9% roztoku chloridu sodného každých 4 týdny po dobu 16 týdnů při ekvivalentním objemu odpovídající dávce hmotnosti IVIG.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna sérové ​​kreatinkinázy (CK)
Časové okno: Týden 0 až 12
Primární výsledek účinnosti
Týden 0 až 12

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Alabama at Birmingham

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Octapharma USA, Inc.
CSI Pharmacy

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
27. října 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
12. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 300013467
  • 1R21AR083566-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení