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L'essai MIGHT - un essai clinique exploratoire sur les IgIV dans la myopathie nécrosante à médiation immunitaire anti-HMGCR

3 août 2026 mis à jour par: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Il s'agit d'un essai clinique exploratoire de phase 2 randomisé, contrôlé par placebo et en double aveugle sur les IgIV dans l'IMNM anti-HMGCR. L'inscription prévue est de 12 personnes avec un IMNM anti-HMGCR actif répondant aux critères d'inclusion et d'exclusion. En supposant un taux d'abandon de 20 %, nous prévoyons que 10 participants termineront toutes les évaluations de l'étude. Les participants inscrits seront randomisés 1 : 1 pour recevoir soit des IgIV 2 g/kg, soit un placebo (0,9 % de NaCl à volume équivalent) aux semaines 0, 4 et 8. Les critères principaux d'efficacité et de sécurité et de tolérabilité seront évalués à la semaine 12. Après la phase randomisée de l'essai, tous les participants, à l'exception de ceux qui ont été randomisés pour recevoir des IgIV et qui satisfont aux critères de détérioration clinique, se verront proposer de passer à une phase d'extension ouverte au cours de laquelle ils recevront des IgIV aux semaines 12, 16 et 20. Ils reviendront ensuite à la semaine 24 pour une dernière visite sans perfusion afin de réévaluer les résultats en matière de sécurité, de tolérabilité et d'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
12

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Hannah E Howell, MS
  • Numéro de téléphone: 205-996-6552
  • E-mail: heburns@uabmc.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Chercheur principal:
          • James Andrews, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21218
        • Pas encore de recrutement
        • Johns Hopkins University
        • Contact:
        • Contact:
          • Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
          • Numéro de téléphone: 410-550-6962
          • E-mail: lchrist4@jhmi.edu
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15260
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh
        • Contact:
        • Contact:
    • Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • Actif, ne recrute pas
        • University of Washington

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • 16 ans ou plus
  • Anticorps anti-HMGCR positif
  • Créatine kinase sérique > 5x limite supérieure de la normale
  • Durée de la myopathie nécrosante à médiation immunitaire anti-HMGCR < 36 mois au moment du dépistage
  • Aucun dysfonctionnement respiratoire ou de déglutition modéré ou grave dû à une myopathie nécrosante à médiation immunitaire au moment du dépistage
  • Aucun antécédent d'éruption cutanée de dermatomyosite

Critères d'exclusion :

  • Dose quotidienne de glucocorticoïdes par voie orale > 15 mg au moment du dépistage
  • Modification de la dose orale de glucocorticoïdes < 2 semaines avant le dépistage
  • Traitement IVIG antérieur pour la myopathie nécrosante à médiation immunitaire anti-HMGCR
  • > 1 utilisation d'un DMARD synthétique conventionnel oral (par exemple, méthotrexate, mycophénolate mofétil, azathioprine) lors du dépistage
  • Modification de la dose concomitante de DMARD < 4 semaines avant le dépistage
  • Traitement au rituximab dans les 6 mois précédant le dépistage
  • Échange de plasma, cyclophosphamide ou médicament immunosuppresseur biologique dans les 3 mois précédant le dépistage
  • Utilisation de statines lors du dépistage
  • Antécédents de réaction anaphylactique aux IgIV
  • Antécédents d'angine de poitrine, d'infarctus du myocarde, d'accident ischémique transitoire ou d'accident vasculaire cérébral dans les 12 mois précédant le dépistage
  • Femmes en âge de procréer qui sont enceintes, qui allaitent ou qui ne souhaitent pas pratiquer une méthode de contraception très efficace pendant l'étude
  • Critères de Wells pour un score d'embolie pulmonaire de 4 ou plus lors du dépistage
  • Critères de Wells pour un score de thrombose veineuse profonde de 2 ou plus lors du dépistage
  • Toute condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, rend la participation à l'essai clinique déconseillée ou qui interférerait avec l'évaluation du traitement à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Immunoglobuline humaine groupée (IVIG) administrée par voie intraveineuse
Les participants recevront par voie intraveineuse des immunoglobulines humaines groupées (IVIG) 2 g/kg toutes les 4 semaines pendant 24 semaines.
Biologique: Immunoglobuline humaine groupée (IVIG) administrée par voie intraveineuse
IVIG 2g/kg toutes les 4 semaines pendant 12 semaines (3 doses)
Autres noms:
  • Octagram - Immunoglobuline intraveineuse (humaine)
Aucune intervention: Placebo
Les participants recevront une perfusion de solution de chlorure de sodium à 0,9% toutes les 4 semaines pendant 16 semaines à un volume équivalent à la dose basée sur le poids IVIG correspondante.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation de la créatine kinase sérique (CK)
Délai: Semaine 0 à 12
Résultat d’efficacité principal
Semaine 0 à 12

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University of Alabama at Birmingham

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Octapharma USA, Inc.
CSI Pharmacy

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
27 octobre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
12 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
12 septembre 2024

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
19 septembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
5 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 août 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 300013467
  • 1R21AR083566-01A1 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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