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El ensayo MIGHT: un ensayo clínico exploratorio de IVIG en la miopatía necrotizante mediada por inmunidad anti-HMGCR

3 de agosto de 2026 actualizado por: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Este es un ensayo clínico exploratorio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de IVIG en IMNM anti-HMGCR. La inscripción planificada es de 12 personas con IMNM anti-HMGCR activo que cumplan con los criterios de inclusión y exclusión. Suponiendo un abandono del 20%, anticipamos que 10 participantes completarán todas las evaluaciones del estudio. Los participantes inscritos serán asignados al azar 1:1 a 2 g/kg de IVIG o placebo (NaCl al 0,9 % en un volumen equivalente) en las semanas 0, 4 y 8. Los criterios de valoración primarios de eficacia y coprimarios de seguridad y tolerabilidad se evaluarán en la semana 12. Después de la fase aleatorizada del ensayo, a todos los participantes, excepto aquellos que fueron asignados aleatoriamente a IVIG y cumplieron con los criterios de deterioro clínico, se les ofrecerá continuar con una fase de extensión abierta en la que recibirán IVIG en las semanas 12, 16 y 20. Luego regresarán en la semana 24 para una visita final sin infusión para reevaluar los resultados de seguridad, tolerabilidad y eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
12

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.
  • Nombre: James Andrews, MD
  • Número de teléfono: (205) 934-1564
  • Correo electrónico: jaandrews@uabmc.edu

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Hannah E Howell, MS
  • Número de teléfono: 205-996-6552
  • Correo electrónico: heburns@uabmc.edu

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • University of Alabama at Birmingham
        • Investigador principal:
          • James Andrews, MD
        • Contacto:
          • James Andrews, MD
          • Número de teléfono: (205) 934-1564
          • Correo electrónico: jaandrews@uabmc.edu
        • Contacto:
          • Hannah E Howell, MS
          • Número de teléfono: 205-996-6552
          • Correo electrónico: heburns@uabmc.edu
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
        • Aún no reclutando
        • Johns Hopkins University
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
          • Número de teléfono: 410-550-6962
          • Correo electrónico: lchrist4@jhmi.edu
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh
        • Contacto:
          • Rohit Aggarwal, MD, MS
          • Número de teléfono: 412-624-4141
          • Correo electrónico: aggarwalr@upmc.edu
        • Contacto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • Activo, no reclutando
        • University of Washington

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 16 años de edad o más
  • Anticuerpo anti-HMGCR positivo
  • Creatina quinasa sérica > 5 veces el límite superior de lo normal
  • Duración de la enfermedad de miopatía necrotizante mediada inmunitariamente anti-HMGCR < 36 meses en el momento de la selección
  • No hay disfunción respiratoria o de deglución moderada o grave debido a miopatía necrotizante inmunomediada en el momento de la selección.
  • Sin antecedentes de erupción cutánea por dermatomiositis.

Criterios de exclusión:

  • Dosis diaria de glucocorticoides orales > 15 mg en el momento del cribado
  • Cambio en la dosis de glucocorticoides orales <2 semanas antes de la selección
  • Tratamiento previo con IVIG para la miopatía necrotizante mediada inmunitariamente anti-HMGCR
  • > 1 FAME sintético convencional oral (p. ej., metotrexato, micofenolato de mofetilo, azatioprina) utilizado en el momento de la selección
  • Cambio en la dosis concomitante de FAME < 4 semanas antes del cribado
  • Tratamiento con rituximab en los 6 meses previos a la selección
  • Intercambio de plasma, ciclofosfamida o medicamentos inmunosupresores biológicos dentro de los 3 meses previos a la evaluación
  • Uso de estatinas en el cribado
  • Historia de reacción anafiláctica a IVIG
  • Antecedentes de angina de pecho, infarto de miocardio, ataque isquémico transitorio o accidente cerebrovascular dentro de los 12 meses anteriores a la evaluación
  • Mujeres en edad fértil que estén embarazadas, amamantando o que no estén dispuestas a practicar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el estudio.
  • Puntuación de los Criterios de Wells para embolia pulmonar de 4 o más en el momento del cribado
  • Criterios de Wells para trombosis venosa profunda: puntuación de 2 o más en la selección
  • Cualquier condición médica que, a juicio del investigador, haga desaconsejable la participación en el ensayo clínico o que pueda interferir con la evaluación del tratamiento del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Inmunoglobulina humana combinada (IVIG) administrada por vía intravenosa
Los participantes recibirán inmunoglobulina humana combinada (IGIV) administrada por vía intravenosa 2 g/kg cada 4 semanas durante 24 semanas.
Biológico: Inmunoglobulina humana combinada (IGIV) administrada por vía intravenosa
IVIG 2 g/kg cada 4 semanas durante 12 semanas (3 dosis)
Otros nombres:
  • Octagrama - Inmunoglobulina Intravenosa (Humana)
Sin intervención: Placebo
Los participantes recibirán una infusión de una solución de cloruro de sodio al 0,9% cada 4 semanas durante 16 semanas a un volumen equivalente a la dosis basada en el peso correspondiente.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la creatina quinasa (CK) sérica
Periodo de tiempo: Semana 0 a 12
Resultado primario de eficacia
Semana 0 a 12

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University of Alabama at Birmingham

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Octapharma USA, Inc.
CSI Pharmacy

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
27 de octubre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
12 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
19 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
5 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de agosto de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 300013467
  • 1R21AR083566-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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