The MIGHT Trial – Průzkumná klinická studie IVIG u anti-HMGCR imunitně zprostředkované nekrotizující myopatie
23. února 2026 aktualizováno: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená průzkumná klinická studie fáze 2 IVIG v anti-HMGCR IMNM.
Plánovaný zápis je 12 jedinců s aktivní anti-HMGCR IMNM splňujících kritéria pro zařazení a vyloučení.
Předpokládáme, že za předpokladu 20% neúčasti dokončí všechna studijní hodnocení 10 účastníků.
Zařazení účastníci budou randomizováni v poměru 1:1 buď k IVIG 2g/kg nebo placebu (0,9% NaCl při ekvivalentním objemu) v týdnech 0, 4 a 8.
Primární cílové parametry účinnosti a souběžné primární bezpečnosti a snášenlivosti budou posouzeny ve 12. týdnu.
Po randomizované fázi studie bude všem účastníkům, kromě těch, kteří byli randomizováni k IVIG a splnili kritéria klinického zhoršení, nabídnuto pokračovat v otevřené prodloužené fázi, ve které dostanou IVIG v týdnech 12, 16 a 20.
Poté se vrátí v týdnu 24 na poslední neinfuzní návštěvu, aby přehodnotili bezpečnost, snášenlivost a účinnost
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: James Andrews, MD
- Telefonní číslo: (205) 934-1564
- E-mail: jaandrews@uabmc.edu
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Hannah E Howell, MS
- Telefonní číslo: 205-996-6552
- E-mail: heburns@uabmc.edu
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- Nábor
- University of Alabama at Birmingham
-
Vrchní vyšetřovatel:
- James Andrews, MD
-
Kontakt:
- James Andrews, MD
- Telefonní číslo: (205) 934-1564
- E-mail: jaandrews@uabmc.edu
-
Kontakt:
- Hannah E Howell, MS
- Telefonní číslo: 205-996-6552
- E-mail: heburns@uabmc.edu
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
- Zatím nenabíráme
- Johns Hopkins University
-
Kontakt:
- Grazyna Purwin
- E-mail: gpurwin1@jhmi.edu
-
Kontakt:
- Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
- Telefonní číslo: 410-550-6962
- E-mail: lchrist4@jhmi.edu
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15260
- Zatím nenabíráme
- University of Pittsburgh
-
Kontakt:
- Rohit Aggarwal, MD, MS
- Telefonní číslo: 412-624-4141
- E-mail: aggarwalr@upmc.edu
-
Kontakt:
- Diane C Koontz
- E-mail: dik4@pitt.edu
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Aktivní, ne nábor
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Aktivní, ne nábor
- University of Washington
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- 16 let nebo starší
- Anti-HMGCR protilátka pozitivní
- Sérová kreatinkináza > 5x horní hranice normálu
- Anti-HMGCR imunitně zprostředkovaná nekrotizující myopatie trvání onemocnění < 36 měsíců při screeningu
- Žádná středně těžká nebo závažná respirační nebo polykací dysfunkce v důsledku imunitně zprostředkované nekrotizující myopatie při screeningu
- Žádná anamnéza vyrážky dermatomyozitidy
Kritéria vyloučení:
- Denní dávka perorálního glukokortikoidu > 15 mg při screeningu
- Změna dávky perorálního glukokortikoidu < 2 týdny před screeningem
- Předchozí léčba IVIG pro imunitně zprostředkovanou nekrotizující myopatii anti-HMGCR
- > 1 perorální konvenční syntetický DMARD (např. methotrexát, mykofenolát mofetil, azathioprin) při screeningu
- Změna souběžné dávky DMARD < 4 týdny před screeningem
- Léčba rituximabem během 6 měsíců před screeningem
- Výměna plazmy, cyklofosfamid nebo biologická imunosupresiva do 3 měsíců před screeningem
- Použití statinových léků při screeningu
- Anafylaktická reakce na IVIG v anamnéze
- Anamnéza anginy pectoris, infarktu myokardu, tranzitorní ischemické ataky nebo cévní mozkové příhody během 12 měsíců před screeningem
- Ženy ve fertilním věku, které jsou těhotné, kojící nebo nechtějí během studie používat vysoce účinnou metodu antikoncepce
- Wellsova kritéria pro plicní embolii skóre 4 nebo více při screeningu
- Wellsova kritéria pro hlubokou žilní trombózu skóre 2 nebo více při screeningu
- Jakýkoli zdravotní stav, který podle úsudku zkoušejícího znemožňuje účast v klinickém hodnocení nebo který by narušoval hodnocení studijní léčby
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intravenózně podaný poolovaný lidský imunoglobulin (IVIG)
Účastníci budou dostávat intravenózně podávaný poolovaný lidský imunoglobulin (IVIG) 2 g/kg každé 4 týdny po dobu 24 týdnů.
|
IVIG 2 g/kg každé 4 týdny po dobu 12 týdnů (3 dávky)
Ostatní jména:
|
|
Žádný zásah: Placebo
Účastníci obdrží infuzi 0,9% roztoku chloridu sodného každých 4 týdny po dobu 16 týdnů při ekvivalentním objemu odpovídající dávce hmotnosti IVIG.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna sérové kreatinkinázy (CK)
Časové okno: Týden 0 až 12
|
Primární výsledek účinnosti
|
Týden 0 až 12
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. října 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
19. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 300013467
- 1R21AR083566-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .