Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

The MIGHT Trial - en utforskende klinisk studie av IVIG i anti-HMGCR immunmediert nekrotiserende myopati

3. august 2026 oppdatert av: James Andrews, University of Alabama at Birmingham
Dette er en randomisert, placebokontrollert, dobbeltblindet fase 2 eksplorativ klinisk studie av IVIG i anti-HMGCR IMNM. Planlagt påmelding er 12 individer med aktiv anti-HMGCR IMNM som oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriterier. Forutsatt 20 % frafall, regner vi med at 10 deltakere vil fullføre alle studievurderinger. Påmeldte deltakere vil bli randomisert 1:1 til enten IVIG 2g/kg eller placebo (0,9 % NaCl ved ekvivalent volum) i uke 0, 4 og 8. De primære effekt- og co-primære endepunktene for sikkerhet og toleranse vil bli vurdert i uke 12. Etter den randomiserte fasen av studien vil alle deltakerne, bortsett fra de som ble randomisert til IVIG og oppfylte kriteriene for klinisk forverring, bli tilbudt å fortsette til en åpen utvidelsesfase der de vil motta IVIG i uke 12, 16 og 20. De vil deretter returnere i uke 24 for et siste ikke-infusjonsbesøk for å revurdere sikkerhet, tolerabilitet og effektutfall

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Rekruttering

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
12

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Hovedetterforsker:
          • James Andrews, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Johns Hopkins University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Lisa Christopher-Stine, MD, MPH
          • Telefonnummer: 410-550-6962
          • E-post: lchrist4@jhmi.edu
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15260
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • University of Washington

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • 16 år eller eldre
  • Anti-HMGCR antistoff positiv
  • Serumkreatinkinase > 5x øvre normalgrense
  • Anti-HMGCR immunmediert nekrotiserende myopati sykdomsvarighet < 36 måneder ved screening
  • Ingen moderat eller alvorlig respirasjons- eller svelgedysfunksjon på grunn av immunmediert nekrotiserende myopati ved screening
  • Ingen historie med dermatomyositt utslett

Ekskluderingskriterier:

  • Peroral glukokortikoid daglig dose > 15 mg ved screening
  • Endring i oral glukokortikoiddose < 2 uker før screening
  • Tidligere IVIG-behandling for anti-HMGCR immunmediert nekrotiserende myopati
  • > 1 oral konvensjonell syntetisk DMARD (f.eks. metotreksat, mykofenolatmofetil, azatioprin) ved screening
  • Endring i samtidig DMARD-dose < 4 uker før screening
  • Rituximab-behandling innen 6 måneder før screening
  • Plasmautveksling, cyklofosfamid eller biologisk immunsuppressiv medisin innen 3 måneder før screening
  • Bruk av statinmedisiner ved screening
  • Historie med anafylaktisk reaksjon på IVIG
  • Anamnese med angina pectoris, hjerteinfarkt, forbigående iskemisk angrep eller hjerneslag innen 12 måneder før screening
  • Kvinner i fertil alder som er gravide, ammer eller er uvillige til å praktisere en svært effektiv prevensjonsmetode under studien
  • Wells' Criteria for Pulmonal Embolism score på 4 eller mer ved screening
  • Wells' kriterier for dyp venetrombose score på 2 eller mer ved screening
  • Enhver medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, gjør deltakelse i den kliniske utprøvingen utilrådelig eller som vil forstyrre evalueringen av studiebehandlingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Intravenøst ​​administrert Pooled Human Immunoglobulin (IVIG)
Deltakerne vil motta intravenøst ​​administrert sammenslått humant immunglobulin (IVIG) 2g/kg hver 4. uke i 24 uker.
Biologisk: Intravenøst ​​administrert samlet humant immunglobulin (IVIG)
IVIG 2g/kg hver 4. uke i 12 uker (3 doser)
Andre navn:
  • Oktagram -Immun globulin intravenøst ​​(menneske)
Ingen inngripen: Placebo
Deltakerne vil få en infusjon av 0,9% natriumkloridløsning hver fjerde uke i 16 uker ved tilsvarende volum som tilsvarende IVIG-vektbasert dose.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i serumkreatinkinase (CK)
Tidsramme: Uke 0 til 12
Primært effektutfall
Uke 0 til 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
University of Alabama at Birmingham

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Octapharma USA, Inc.
CSI Pharmacy

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: James Andrews, MD, University of Alabama at Birmingham

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
27. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
30. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
12. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
12. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
19. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
5. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. august 2026

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 300013467
  • 1R21AR083566-01A1 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger