Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Efgartigimod PH20 SC u dospělých se systémovou sklerózou (eSScape)
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 2, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky, farmakokinetiky a imunogenicity přípravku Efgartigimod PH20 SC u dospělých účastníků se systémovou sklerózou
The main purpose of this study is to evaluate the effect and safety of efgartigimod PH20 SC compared to placebo in adults with systemic sclerosis. The study consists of a screening period, a treatment period of up to 48 weeks and a safety follow-up period. After the screening period, eligible participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod PH20 SC or placebo. The total study duration can be up to approximately 15 months.
More information can be found on: https://clinicaltrials.argenx.com/esscape
Přehled studie
Postavení
Postavení
Podmínky
Podmínky
Intervence / Léčba
Intervence / Léčba
Typ studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Zápis
Fáze
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Buenos Aires, Argentina, C1405BFN
- Instituto de Investigación Clínica TyT
-
Buenos Aires, Argentina, C1046AAQ
- Aprillus Asistencia e Investigacion
-
Buenos Aires, Argentina, C1426ABP
- Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital General de Agudos Dr. José María Ramos Mejia
-
Córdoba, Argentina, 5000
- Sanatorio Allende S.A.
-
San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IAP
- Centro de Investigaciones Reumatológicas
-
San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IHE
- Clínica Mayo de U.M.C.B. S.R.L
-
San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IKJ
- Centro de Investigaciones Médicas Tucumán
-
-
-
-
-
Ghent, Belgie, 9000
- UZ Gent
-
Jette, Belgie, 1090
- UZ Brussel
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko, 4002
- Medical Center Artmed OOD
-
Sofia, Bulharsko, 1680
- Diagnostic Consultative Center Convex EOOD
-
-
-
-
-
Santiago, Chile, 8330034
- Centro de Investigaciones Clinicas UC (CICUC)
-
Santiago, Chile, 8320000
- BIOCINETIC Ltda
-
Temuco, Chile, 4810345
- Centro de especialidades médicas Vanguardia
-
-
-
-
-
Osijek, Chorvatsko, 31000
- Clinical Hospital Centre Osijek
-
Split, Chorvatsko, 21000
- University Hospital of Split
-
Zadar, Chorvatsko, 23000
- General Hospital Zadar
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dánsko, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux, Francie, 33000
- CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
-
Lille, Francie, 59000
- CHU de Lille - Hopital Claude Huriez
-
Marseille, Francie, 13274
- CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
Montpellier, Francie, 34090
- CHU de Montpellier- Hôpital Saint Eloi
-
Paris, Francie, 75014
- AP-HP - Hôpital Cochin - Port-Royal, site Cochin
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie, 59000
- CHU de Lille - Hopital Claude Huriez
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Florence, Itálie, 50134
- Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
-
Milan, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Modena, Itálie, 41124
- Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Policlinico di Modena
-
Naples, Itálie, 80131
- Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Vanvitelli
-
Roma, Itálie, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
-
Roma, Itálie, 128
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
-
Rozzano, Itálie, 20089
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
-
-
-
-
-
Kaunas, Litva, 50161
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
-
Klaipėda, Litva, LT-92288
- Klaipeda Hospital, Affiliate of Klaipeda University Hospital
-
-
-
-
-
Pécs, Maďarsko, 7632
- Pecsi Tudomanyegyetem, Klinika Kozpont, Bor, Nemikortani es Onkodermatologiai Klinika
-
-
-
-
-
Chihuahua City, Mexiko, 31203
- Mediadvance Clinical S.A.P.I. de C.V.
-
Guadalajara, Mexiko, 44160
- Centro Integral Reumatologia SA de CV
-
Mexico City, Mexiko, 11850
- Centro de Investigación y Tratamiento Reumatológico S.C
-
Mérida, Mexiko, 97070
- Medical Care and Research S.A. de C.V.
-
-
Tlalpan
-
Belisario Domínguez, Tlalpan, Mexiko, 14080
- Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
-
-
-
-
-
Bad Bramstedt, Německo, 24576
- Auenlandklinik Bad Bramstedt GmbH
-
Lübeck, Německo, 23562
- Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lübeck
-
Minden, Německo, 32429
- Mühlenkreiskliniken - Johannes Wesling Klinikum Minden
-
Tübingen, Německo, 72076
- Universitätsklinikum Tübingen
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 30-002
- Malopolskie Badania Kliniczne
-
Lublin, Polsko, 20-607
- Zespol Poradni Specjalistycznych REUMED
-
Nowa Sól, Polsko, 67-100
- Twoja Przychodnia NCM
-
Warsaw, Polsko, 00-874
- MICS Centrum Medyczne Warszawa
-
Wroclaw, Polsko, 53-224
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Biogenes
-
-
-
-
-
San Juan, Portoriko, 00936
- The Alliance Medical Sciences Campus
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalsko, 1349-019
- ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria
-
Vila Nova de Gaia, Portugalsko, 4434-502
- ULS de Gaia/Espinho, EPE - Unidade I
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunsko, 11172
- Sf.Maria Clinical Hospital
-
Bucharest, Rumunsko, 20475
- Dr I Cantacuzino Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Spojené království, LS7 4SA
- Chapel Allerton Hospital
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
Luton, Spojené království, LU4 0DZ
- Luton and Dunstable University Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85032-9306
- Arizona Arthritis and Rheumatology Associates
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Ronald Reagan University of California Los Angeles Medical Center
-
-
Florida
-
Plantation, Florida, Spojené státy, 33324
- IRIS Research and Development LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- University of Illinois Health Outpatient Care Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- DelRicht Research, LLC
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
- Johns Hopkins Asthma and Allergy Center
-
Columbia, Maryland, Spojené státy, 21044
- Thomas Jefferson University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Perelman Center for Advanced Medicine
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Institute of Rheumatology - PPDS
-
Belgrade, Srbsko, 11152
- Military Medical Academy
-
-
-
-
-
Prague, Česko, 140 59
- Revmatologicky Ustav
-
-
-
-
-
Pátrai, Řecko, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
Pátrai, Řecko, 264 43
- Olympion General Clinic
-
Thessaloniki, Řecko, 546 36
- Euromedica Kianous Stavros
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 8023
- Hospital Del Mar
-
Córdoba, Španělsko, 14004
- C.H. Regional Reina Sofia
-
Sabadell, Španělsko, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
-
-
-
-
Sankt Gallen, Švýcarsko, 9000
- Kantonsspital St. Gallen
-
Zurich, Švýcarsko, 8090
- Universitätsspital Zürich
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Inclusion Criteria:
- Is aged ≥18 years and the local legal age of consent for clinical studies
- Has diffuse or limited SSc diagnosis and fulfills the 2013 ACR/EULAR classification criteria
- Has a positive antinuclear antibodies (ANA) test result at the central laboratory with titer of at least 1:160
- Has a Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) score of at least 0.5 OR a Patient Global Assessment (PGA) score of at least 3
- Has a modified Rodnan Skin Score (mRSS) score between 15 and 35
- The participant is anti-RNA polymerase III autoantibody negative at central laboratory and had the first non-Raynaud's phenomenon manifestation less than 5 years before screening or the participant is anti-RNA polymerase III autoantibody positive at central laboratory and had the first non-Raynaud's phenomenon manifestation less than 2 years before screening
- Has uninvolved or mildly thickened skin area in at least 1 injection site
Exclusion Criteria:
- Isolated anticentromere antibodies (ACA) seropositivity at the central laboratory
- Significant Pulmonary Arterial Hypertension
- Severe digital vasculopathy within the past 3 months
- Skin thickening due to scleroderma mimics or localized scleroderma
- Scleroderma renal crisis within the past 6 months of participating to the study
- Another rheumatic autoimmune disease, except for secondary Sjögren's syndrome or fibromyalgia
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Počet zbraní
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / ArmSkupina účastníků / Arm |
Intervence / LéčbaIntervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Efgartigimod PH20 SC
Participants receiving efgartigimod PH20 SC |
Subcutaneous efgartigimod PH20 SC given by prefilled syringe |
|
Komparátor placeba: Placebo PH20 SC
Participants receiving placebo PH20 SC |
Subcutaneous placebo PH20 SC given by prefilled syringe |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Change from baseline in mRSS at week 24
Časové okno: Up to 24 weeks
|
The Modified Rodnan Skin Score is a scoring tool to assess skin thickness in 17 cutaneous sites across the body. Each site is rated on a semiquantitative score ranging from 0 (normal) to 3 (severe). The total score is the sum of the individual skin scores and can range from 0 to 51. |
Up to 24 weeks
|
Sekundární výstupní opatření
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt (závažných) nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Až 55 týdnů
|
Až 55 týdnů
|
|
|
Sérové koncentrace efgartigimodu v průběhu času
Časové okno: Až 48 týdnů
|
Až 48 týdnů
|
|
|
Procento změny od výchozí hodnoty v celkových hladinách IgG v séru v průběhu času
Časové okno: Až 55 týdnů
|
Až 55 týdnů
|
|
|
Výskyt protilátek proti efgartigimodu v séru v průběhu času
Časové okno: Až 55 týdnů
|
Až 55 týdnů
|
|
|
Výskyt protilátek proti rHuPH20 v plazmě v průběhu času
Časové okno: Až 55 týdnů
|
Až 55 týdnů
|
|
|
Change from baseline in mRSS at week 48
Časové okno: Up to 48 weeks
|
The Modified Rodnan Skin Score is a scoring tool to assess skin thickness in 17 cutaneous sites across the body. Each site is rated on a semiquantitative score ranging from 0 (normal) to 3 (severe). The total score is the sum of the individual skin scores and can range from 0 to 51. |
Up to 48 weeks
|
|
Proportion of participants who improve in at least 2 or at least 3 of the 5 core items of CRISS-25 at weeks 24 and 48 and do not have worsening in >1 component and have no significant SSc-related event(s)
Časové okno: Up to 48 weeks
|
Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis (CRISS-25) is a global composite outcome assessment that provides a holistic perspective of the disease. It includes 5 core items: the Modified Rodnan Skin Score, the Clinician's global assessment, the Forced Vital Capacity, the Patient global assessment, and the Health Assessment Questionnaire-Disability Index. |
Up to 48 weeks
|
|
Change from baseline in HAQ-DI at weeks 24 and 48
Časové okno: Up to 48 weeks
|
Health Assessment Questionnaire-Disability Index is a tool to assess physical function and disability. It consists of 8 categories with each question scored from 0 (without any difficulty) to 3 (unable to do). |
Up to 48 weeks
|
|
Change from baseline in PGA at weeks 24 and 48
Časové okno: Up to 48 weeks
|
Patient's Global Assessment is a tool that measures a participant's global evaluation of their overall health during the previous week using a 10-point numerical scale. The score varies between 0 (excellent overall health) and 10 (extremely poor overall health). |
Up to 48 weeks
|
|
Change from baseline in CGA at weeks 24 and 48
Časové okno: Up to 48 weeks
|
Clinician's Global Assessment is a tool that measures a clinician's assessment of the overall health of a participant during the previous week using a 10-point numerical scale. The score varies between 0 (excellent overall health) and 10 (extremely poor overall health). |
Up to 48 weeks
|
|
Annualized rate of decline in FVC (in mL) in participants with interstitial lung disease
Časové okno: Up to 48 weeks
|
Forced Vital Capacity is a tool to assess lung function |
Up to 48 weeks
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Začátek studia
Primární dokončení (Odhadovaný)
Primární dokončení
Dokončení studie (Odhadovaný)
Dokončení studie
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
První zveřejněno
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Poslední zveřejněná aktualizace
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
Další identifikační čísla studie
- ARGX-113-2317
- 2024-514539-67-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .