Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti přípravku Efgartigimod PH20 SC u dospělých se systémovou sklerózou (eSScape)

15. října 2026 aktualizováno: argenx

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 2, paralelní skupinová studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, snášenlivosti, farmakodynamiky, farmakokinetiky a imunogenicity přípravku Efgartigimod PH20 SC u dospělých účastníků se systémovou sklerózou

The main purpose of this study is to evaluate the effect and safety of efgartigimod PH20 SC compared to placebo in adults with systemic sclerosis. The study consists of a screening period, a treatment period of up to 48 weeks and a safety follow-up period. After the screening period, eligible participants will be randomized in a 2:1 ratio to receive either efgartigimod PH20 SC or placebo. The total study duration can be up to approximately 15 months.

More information can be found on: https://clinicaltrials.argenx.com/esscape

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

87

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Buenos Aires, Argentina, C1405BFN
        • Instituto de Investigación Clínica TyT
      • Buenos Aires, Argentina, C1046AAQ
        • Aprillus Asistencia e Investigacion
      • Buenos Aires, Argentina, C1426ABP
        • Consultorios Médicos Dr. Doreski - Fundacion Respirar
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital General de Agudos Dr. José María Ramos Mejia
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • Sanatorio Allende S.A.
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IAP
        • Centro de Investigaciones Reumatológicas
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IHE
        • Clínica Mayo de U.M.C.B. S.R.L
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000IKJ
        • Centro de Investigaciones Médicas Tucumán
      • Ghent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Jette, Belgie, 1090
        • UZ Brussel
      • Plovdiv, Bulharsko, 4002
        • Medical Center Artmed OOD
      • Sofia, Bulharsko, 1680
        • Diagnostic Consultative Center Convex EOOD
      • Santiago, Chile, 8330034
        • Centro de Investigaciones Clinicas UC (CICUC)
      • Santiago, Chile, 8320000
        • BIOCINETIC Ltda
      • Temuco, Chile, 4810345
        • Centro de especialidades médicas Vanguardia
      • Osijek, Chorvatsko, 31000
        • Clinical Hospital Centre Osijek
      • Split, Chorvatsko, 21000
        • University Hospital of Split
      • Zadar, Chorvatsko, 23000
        • General Hospital Zadar
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • CHU de Bordeaux - Hôpital Pellegrin
      • Lille, Francie, 59000
        • CHU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Marseille, Francie, 13274
        • CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
      • Montpellier, Francie, 34090
        • CHU de Montpellier- Hôpital Saint Eloi
      • Paris, Francie, 75014
        • AP-HP - Hôpital Cochin - Port-Royal, site Cochin
    • Nord
      • Lille, Nord, Francie, 59000
        • CHU de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
      • Florence, Itálie, 50134
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l.
      • Modena, Itálie, 41124
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria di Modena - Policlinico di Modena
      • Naples, Itálie, 80131
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Luigi Vanvitelli
      • Roma, Itálie, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
      • Roma, Itálie, 128
        • Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-Medico
      • Rozzano, Itálie, 20089
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
      • Kaunas, Litva, 50161
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kauno klinikos
      • Klaipėda, Litva, LT-92288
        • Klaipeda Hospital, Affiliate of Klaipeda University Hospital
      • Pécs, Maďarsko, 7632
        • Pecsi Tudomanyegyetem, Klinika Kozpont, Bor, Nemikortani es Onkodermatologiai Klinika
      • Chihuahua City, Mexiko, 31203
        • Mediadvance Clinical S.A.P.I. de C.V.
      • Guadalajara, Mexiko, 44160
        • Centro Integral Reumatologia SA de CV
      • Mexico City, Mexiko, 11850
        • Centro de Investigación y Tratamiento Reumatológico S.C
      • Mérida, Mexiko, 97070
        • Medical Care and Research S.A. de C.V.
    • Tlalpan
      • Belisario Domínguez, Tlalpan, Mexiko, 14080
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran
      • Bad Bramstedt, Německo, 24576
        • Auenlandklinik Bad Bramstedt GmbH
      • Lübeck, Německo, 23562
        • Universitätsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lübeck
      • Minden, Německo, 32429
        • Mühlenkreiskliniken - Johannes Wesling Klinikum Minden
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Universitätsklinikum Tübingen
      • Krakow, Polsko, 30-002
        • Malopolskie Badania Kliniczne
      • Lublin, Polsko, 20-607
        • Zespol Poradni Specjalistycznych REUMED
      • Nowa Sól, Polsko, 67-100
        • Twoja Przychodnia NCM
      • Warsaw, Polsko, 00-874
        • MICS Centrum Medyczne Warszawa
      • Wroclaw, Polsko, 53-224
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Biogenes
      • San Juan, Portoriko, 00936
        • The Alliance Medical Sciences Campus
      • Lisbon, Portugalsko, 1349-019
        • ULS de Lisboa Ocidental, EPE - Hospital Egas Moniz
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria
      • Vila Nova de Gaia, Portugalsko, 4434-502
        • ULS de Gaia/Espinho, EPE - Unidade I
      • Bucharest, Rumunsko, 11172
        • Sf.Maria Clinical Hospital
      • Bucharest, Rumunsko, 20475
        • Dr I Cantacuzino Clinical Hospital
      • Leeds, Spojené království, LS7 4SA
        • Chapel Allerton Hospital
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • Luton, Spojené království, LU4 0DZ
        • Luton and Dunstable University Hospital
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85032-9306
        • Arizona Arthritis and Rheumatology Associates
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Ronald Reagan University of California Los Angeles Medical Center
    • Florida
      • Plantation, Florida, Spojené státy, 33324
        • IRIS Research and Development LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • University of Illinois Health Outpatient Care Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • DelRicht Research, LLC
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • Johns Hopkins Asthma and Allergy Center
      • Columbia, Maryland, Spojené státy, 21044
        • Thomas Jefferson University
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Institute of Rheumatology - PPDS
      • Belgrade, Srbsko, 11152
        • Military Medical Academy
      • Prague, Česko, 140 59
        • Revmatologicky Ustav
      • Pátrai, Řecko, 265 04
        • University General Hospital of Patras
      • Pátrai, Řecko, 264 43
        • Olympion General Clinic
      • Thessaloniki, Řecko, 546 36
        • Euromedica Kianous Stavros
      • Barcelona, Španělsko, 8023
        • Hospital Del Mar
      • Córdoba, Španělsko, 14004
        • C.H. Regional Reina Sofia
      • Sabadell, Španělsko, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
      • Sankt Gallen, Švýcarsko, 9000
        • Kantonsspital St. Gallen
      • Zurich, Švýcarsko, 8090
        • Universitätsspital Zürich

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  • Is aged ≥18 years and the local legal age of consent for clinical studies
  • Has diffuse or limited SSc diagnosis and fulfills the 2013 ACR/EULAR classification criteria
  • Has a positive antinuclear antibodies (ANA) test result at the central laboratory with titer of at least 1:160
  • Has a Health Assessment Questionnaire-Disability Index (HAQ-DI) score of at least 0.5 OR a Patient Global Assessment (PGA) score of at least 3
  • Has a modified Rodnan Skin Score (mRSS) score between 15 and 35
  • The participant is anti-RNA polymerase III autoantibody negative at central laboratory and had the first non-Raynaud's phenomenon manifestation less than 5 years before screening or the participant is anti-RNA polymerase III autoantibody positive at central laboratory and had the first non-Raynaud's phenomenon manifestation less than 2 years before screening
  • Has uninvolved or mildly thickened skin area in at least 1 injection site

Exclusion Criteria:

  • Isolated anticentromere antibodies (ACA) seropositivity at the central laboratory
  • Significant Pulmonary Arterial Hypertension
  • Severe digital vasculopathy within the past 3 months
  • Skin thickening due to scleroderma mimics or localized scleroderma
  • Scleroderma renal crisis within the past 6 months of participating to the study
  • Another rheumatic autoimmune disease, except for secondary Sjögren's syndrome or fibromyalgia

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod PH20 SC

Participants receiving efgartigimod PH20 SC

Subcutaneous efgartigimod PH20 SC given by prefilled syringe

Komparátor placeba: Placebo PH20 SC

Participants receiving placebo PH20 SC

Subcutaneous placebo PH20 SC given by prefilled syringe

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change from baseline in mRSS at week 24
Časové okno: Up to 24 weeks

The Modified Rodnan Skin Score is a scoring tool to assess skin thickness in 17 cutaneous sites across the body. Each site is rated on a semiquantitative score ranging from 0 (normal) to 3 (severe). The total score is the sum of the individual skin scores and can range from 0 to 51.

Up to 24 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt (závažných) nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Až 55 týdnů
Až 55 týdnů
Sérové ​​koncentrace efgartigimodu v průběhu času
Časové okno: Až 48 týdnů
Až 48 týdnů
Procento změny od výchozí hodnoty v celkových hladinách IgG v séru v průběhu času
Časové okno: Až 55 týdnů
Až 55 týdnů
Výskyt protilátek proti efgartigimodu v séru v průběhu času
Časové okno: Až 55 týdnů
Až 55 týdnů
Výskyt protilátek proti rHuPH20 v plazmě v průběhu času
Časové okno: Až 55 týdnů
Až 55 týdnů
Change from baseline in mRSS at week 48
Časové okno: Up to 48 weeks

The Modified Rodnan Skin Score is a scoring tool to assess skin thickness in 17 cutaneous sites across the body. Each site is rated on a semiquantitative score ranging from 0 (normal) to 3 (severe). The total score is the sum of the individual skin scores and can range from 0 to 51.

Up to 48 weeks
Proportion of participants who improve in at least 2 or at least 3 of the 5 core items of CRISS-25 at weeks 24 and 48 and do not have worsening in >1 component and have no significant SSc-related event(s)
Časové okno: Up to 48 weeks

Revised Composite Response Index in Systemic Sclerosis (CRISS-25) is a global composite outcome assessment that provides a holistic perspective of the disease. It includes 5 core items: the Modified Rodnan Skin Score, the Clinician's global assessment, the Forced Vital Capacity, the Patient global assessment, and the Health Assessment Questionnaire-Disability Index.

Up to 48 weeks
Change from baseline in HAQ-DI at weeks 24 and 48
Časové okno: Up to 48 weeks

Health Assessment Questionnaire-Disability Index is a tool to assess physical function and disability. It consists of 8 categories with each question scored from 0 (without any difficulty) to 3 (unable to do).

Up to 48 weeks
Change from baseline in PGA at weeks 24 and 48
Časové okno: Up to 48 weeks

Patient's Global Assessment is a tool that measures a participant's global evaluation of their overall health during the previous week using a 10-point numerical scale. The score varies between 0 (excellent overall health) and 10 (extremely poor overall health).

Up to 48 weeks
Change from baseline in CGA at weeks 24 and 48
Časové okno: Up to 48 weeks

Clinician's Global Assessment is a tool that measures a clinician's assessment of the overall health of a participant during the previous week using a 10-point numerical scale. The score varies between 0 (excellent overall health) and 10 (extremely poor overall health).

Up to 48 weeks
Annualized rate of decline in FVC (in mL) in participants with interstitial lung disease
Časové okno: Up to 48 weeks

Forced Vital Capacity is a tool to assess lung function

Up to 48 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. října 2026

Naposledy ověřeno

1. října 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2317
  • 2024-514539-67-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .