Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Monitorování terapeutického léčiva Treosulfan u pediatrických příjemců transplantace kmenové buňky kmene

23. dubna 2026 aktualizováno: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
Jednou z hlavních výzev ke zlepšení výsledku transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) je snížení toxicity a nerelapsové úmrtnosti způsobené pre-transplantačním režimem při zachování účinnosti. Treosulfan (Treo) (L-Treitol-1,4-bis-methanesulfonát) je busulfanový analog s odlišným místem alkylace, který má za následek příznivější profil toxicity ve srovnání s Busulfan a celkovým ozářením těla. Treo je proléčivo L-Epoxybutanu, vodě rozpustného bifunkčního alkylačního činidla s pozoruhodným myeloablativním a imunosupresivním vlastnostem. Použití Treo v kombinaci s jinými chemoterapeutickými látkami jako součást kondicionačního režimu pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u dětí se v posledním desetiletí postupně zvyšovalo jak pro maligní i neligní poruchy. Údaje o farmakokinetice Treo v dětské populaci jsou stále vzácné. K dnešnímu dni pouze několik studií, včetně malého počtu pediatrických pacientů, zkoumalo PK profil Treo. Tyto studie uváděly vysokou variabilitu farmakokinetiky Treo a vztah mezi expozicí Treo, toxicitou a klinickým výsledkem je stále nevyřešený. Proto terapeutické monitorování léčiva s personalizovaným přístupem může být důležitým nástrojem pro optimalizaci výsledků v dětské populaci. Cílem studie vyšetřovatelů je charakterizovat profily Treo PK/PD u dětí podstupujících HSCT a vyhodnotit vztah mezi expozicí Treo a časnou toxicitou a klinickým výsledkem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
70

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Itálie
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Itálie, 25123
        • Nábor
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • Kontakt:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • Kontakt:
          • Maura Faraci
          • Telefonní číslo: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, Itálie, 20132
        • Nábor
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Maria Ester Bernardo
          • Telefonní číslo: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, Itálie, 20900
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • Kontakt:
          • Sonia Bonanomi
          • Telefonní číslo: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, Itálie, 35128
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Elisabetta Calore
          • Telefonní číslo: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
    • Torino
      • Torino, Torino, Itálie, 10126
        • Nábor
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • Kontakt:
          • Franca Fagioli
          • Telefonní číslo: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, Itálie, 34137
        • Nábor
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • Kontakt:
          • Natalia Maximova
          • Telefonní číslo: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, Itálie, 37126
        • Nábor
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Simone cesaro
          • Telefonní číslo: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, Itálie, 40138
        • Nábor
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • Kontakt:
          • Arcangelo Prete
          • Telefonní číslo: +39051346044

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

70 pediatrických pacientů (ve věku 0 až 18 let) postižených maligními nebo neligními poruchami a s indikací pro HSCT bude zapsáno na 13 transplantačních míst

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věkové rozmezí 0 - 18 let.
  • Průměrná délka života> 12 týdnů.
  • Diagnóza maligní nebo neligní poruchy.
  • Pre-HSCT Lansky / Karnofsky skóre ≥ 40%.
  • Indikace alogenního nebo autologního HSCT s Treo jako součást pre-transplantačního režimu.
  • Negativita těhotenského testu u pacientů.
  • Písemný informovaný souhlas podepsaný rodiči nebo zákonnými zástupci.

Kritéria pro vyloučení:

  • Absence písemného informovaného souhlasu podepsaného rodiči nebo opatrovníky.
  • Současné klinicky aktivní infekční onemocnění (včetně pozitivní sérologie HIV nebo virové RNA).
  • Těžké kardiovaskulární onemocnění (arytmie vyžadující chronické léčby, městnavé srdeční selhání nebo ejekční frakce levé komory <40%).
  • Dysfunkce jater (AST/ALT ≥ 3krát institucionální horní limit Normální hodnota -Uln- nebo bilirubin> 3krát Uln).
  • Renální dysfunkce: kreatinin v séru> 1,5krát nebo vypočítaná clearance kreatininu <60 ml/min/1,73 M2
  • Koncové fáze nevratné selhání orgánů pro více systémů.
  • Těhotná nebo kojení pacienta.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Pediatričtí pacienti s indikací pro HSCT a kteří obdrží Treo
Pediatričtí pacienti (ve věku 0 až 18 let) postižení maligní nebo neligní poruchami a s indikací pro HSCT a kteří budou obdržet Treo jako součást pre-transplantačního režimu, v kombinaci s jinými chemoterapeutickými činidly.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů v terapeutickém rozsahu po první dávce Treo během pre-transplantačního kondicionačního režimu
Časové okno: do 24 hodin od první dávky
Navrhovaný kumulativní terapeutický cíl AUC 4800 mg x H /l; Rozsah 3840 -6000 mg x h /l
do 24 hodin od první dávky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Korelace mezi expozicí Treo a časnou toxicitou pomocí běžných kritérií toxicity NCI (skóre toxicity 1- 5 pro každý orgán/systém) po 100 dnech po HSCT
Časové okno: 100 dní po HSCT
Expozice Treo se počítá pomocí měření AUC v plazmě; Korelace AUC mimo rozsah (0-∞) a třídy NCI bude analyzována pomocí testu chí-kvadrát. Intra a inter-individuální variabilita bude odhadnuta s variačním koeficientem (CV%).
100 dní po HSCT
Pro vyhodnocení meziindividuální a intraindividuální variability profilu PK
Časové okno: Den 0-3
Profil PK bude proveden shromažďováním vzorků plazmy pro měření AUC v plazmě Treo Plao
Den 0-3
Studovat kumulativní výskyt nerelapse úmrtnosti na 100 dní po HSCT
Časové okno: 100 dní po HSCT
100 dní po HSCT
Korelace mezi expozicí Treo (měřeno pomocí AUC) a účinností
Časové okno: 1 rok po HSCT
měřeno jako čas do engraftmentu a procenta chimérismu dárce po hscct
1 rok po HSCT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
24. února 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
31. července 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
28. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
6. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. dubna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • TREO

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení