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Treosulfan -Therapeutika -Arzneimittelüberwachung bei pädiatrischen hämatopoetischen Stammzelltransplantatempfängern

23. April 2026 aktualisiert von: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
Eine der größten Herausforderungen bei der Verbesserung des Ergebnisses der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) ist die Verringerung der Toxizität und der Nichtaufladungssterblichkeit, die durch das Konditionierungsschema vor der Transplantation verursacht wird, und gleichzeitig die Wirksamkeit aufrechtzuerhalten. Treosulfan (Treo) (L-Treitol-1,4-bis-Methanesulfonat) ist ein Busulfan-Analogon mit einer unterschiedlichen Alkylierungsstelle, die zu einem günstigeren Toxizitätsprofil im Vergleich zu Busulfan und der Gesamtkörperbestrahlung führt. Treo ist das Prodrug von L-Epoxybutane, einem wasserlöslichen bifunktionellen Alkylierungsmittel mit bemerkenswerten myeloablativen und immunsuppressiven Eigenschaften. Die Verwendung von TREO in Kombination mit anderen Chemotherapiemitteln als Teil des Konditionierungsschemas für die hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) bei Kindern hat im letzten Jahrzehnt sowohl bei bösartigen als auch bei nicht-malignen Erkrankungen im letzten Jahrzehnt zunehmend zugenommen. Daten zur Treo -Pharmakokinetik in der pädiatrischen Bevölkerung sind immer noch knapp. Bisher haben nur wenige Studien, darunter eine kleine Anzahl pädiatrischer Patienten, das PK -Profil von Treo untersucht. Diese Studien berichteten über eine hohe Variabilität der Treo -Pharmakokinetik, und die Beziehung zwischen Treo -Exposition, Toxizität und klinischem Ergebnis ist immer noch ungelöst. Daher kann die Überwachung der therapeutischen Arzneimittel mit einem personalisierten Ansatz ein wichtiges Instrument sein, um die Ergebnisse in der pädiatrischen Bevölkerung zu optimieren. Ziel der Studie der Forscher ist es, Treo PK/PD -Profile bei Kindern zu charakterisieren und die Beziehung zwischen Treo -Exposition und frühes Toxizität und klinischem Ergebnis zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
70

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Italien
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Italien, 25123
        • Rekrutierung
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • Kontakt:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • Kontakt:
          • Maura Faraci
          • Telefonnummer: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20132
        • Rekrutierung
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Maria Ester Bernardo
          • Telefonnummer: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, Italien, 20900
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • Kontakt:
          • Sonia Bonanomi
          • Telefonnummer: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, Italien, 35128
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Elisabetta Calore
          • Telefonnummer: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Italien, 27100
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
    • Torino
      • Torino, Torino, Italien, 10126
        • Rekrutierung
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • Kontakt:
          • Franca Fagioli
          • Telefonnummer: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, Italien, 34137
        • Rekrutierung
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • Kontakt:
          • Natalia Maximova
          • Telefonnummer: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, Italien, 37126
        • Rekrutierung
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Simone cesaro
          • Telefonnummer: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, Italien, 40138
        • Rekrutierung
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • Kontakt:
          • Arcangelo Prete
          • Telefonnummer: +39051346044

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

70 pädiatrische Patienten (im Alter von 0 bis 18 Jahren), die von bösartigen oder nicht-malignen Erkrankungen betroffen sind und mit einem Hinweis auf HSCT an 13 Transplantationsstellen aufgenommen werden

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Altersspanne 0 - 18 Jahre.
  • Lebenserwartung> 12 Wochen.
  • Diagnose einer malignen oder nicht-malignen Störung.
  • Pre-HSCT Lansky / Karnofsky Score ≥ 40%.
  • Indikation zu allogenen oder autologen HSCT mit Treo als Teil des Konditionierungsschemas vor der Transplantation.
  • Negativität des Schwangerschaftstests für weibliche Patienten.
  • Schriftliche Einverständniserklärung, die von den Eltern oder Erziehungsberechtigten unterzeichnet wurde.

Ausschlusskriterien:

  • Fehlen einer schriftlichen Einverständniserklärung, die von den Eltern oder Erziehungsberechtigten unterzeichnet wurde.
  • Aktuelle klinisch aktive Infektionskrankheit (einschließlich positiver HIV -Serologie oder viraler RNA).
  • Schwere Herz -Kreislauf -Erkrankungen (Arrhythmien, die eine chronische Behandlung, eine Herzinsuffizienz oder linksventrikuläre Ejektionsfraktion <40%erfordern).
  • Leberfunktionsstörung (AST/ALT ≥ 3 -mal institutionelle Obergrenze Normalwert -uln- oder Bilirubin> 3 -mal ULN).
  • Nierenfunktionsstörung: Serumkreatinin> 1,5 -mal ULN oder berechnete Kreatinin -Clearance <60 ml/min/1,73 M2
  • Endstadium Irreversible Multi-System-Organversagen.
  • Schwanger oder stillende Patientin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Kinder mit pädiatrischen Patienten mit einer Indikation für HSCT und wer wird Treo erhalten
Pädiatrische Patienten (im Alter von 0 bis 18 Jahren), die von bösartigen oder nicht-malignen Störungen betroffen sind, und mit einem Hinweis auf HSCT und wer wird Treo im Rahmen des Konditionierungsschemas vor der Transplantation in Kombination mit anderen Chemotherapie-Wirkstoffen erhalten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten im therapeutischen Bereich nach der ersten Dosis von Treo während des Konditionierungsregimes vor der Transplantation
Zeitfenster: innerhalb von 24 Stunden vor der ersten Dosis
vorgeschlagenes kumulatives therapeutisches Ziel AUC 4800 mg x H /l; Bereich 3840 -6000 mg x H /l
innerhalb von 24 Stunden vor der ersten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Korrelation zwischen Treo-Exposition und frühes Toxizität unter Verwendung der gemeinsamen Toxizitätskriterien der NCI (Toxizitätsbewertung 1- 5 für jedes Organ/System) 100 Tage nach HSCT
Zeitfenster: 100 Tage nach HSCT
Die Treo -Exposition wird durch Messung der Plasmakonzentration AUC berechnet. Die Korrelation von AUC außerhalb des Bereichs (0-∞) und der NCI-Grad wird unter Verwendung des Chi-Quadrat-Tests analysiert. Intra und interindividuelle Variabilität werden mit einem Variationskoeffizienten (CV%) geschätzt.
100 Tage nach HSCT
Bewertung der interindividuellen und intraindividuellen Variabilität des PK-Profils
Zeitfenster: Tag 0-3
Ein PK -Profil wird durchgeführt, indem Plasmaproben für die Treo -Plasmakonzentration AUC gesammelt werden
Tag 0-3
Untersuchung der kumulativen Inzidenz von Nicht-Verantwortungssterblichkeitsmortalität 100 Tage nach HSCT
Zeitfenster: 100 Tage nach HSCT
100 Tage nach HSCT
Korrelation zwischen Treo -Exposition (gemessen mit AUC) und Wirksamkeit
Zeitfenster: 1 Jahr nach HSCT
gemessen als Zeit für Transplantation und Spenderchimärismus prozentual nach dem HSCT
1 Jahr nach HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
24. Februar 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • TREO

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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