Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Treosulfan terapeutisk lægemiddelovervågning i pædiatrisk hæmatopoietisk stamcelletransplantationsmodtagere

23. april 2026 opdateret af: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
En af de største udfordringer med at forbedre resultatet af hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) er reduktionen af ​​toksicitet og ikke-relation dødelighed forårsaget af fortransplantationskonditioneringsregimet, samtidig med at effektiviteten opretholder effektiviteten. Treosulfan (Treo) (L-treitol-1,4-bis-methanesulfonat) er en busulfan-analog med et distinkt sted for alkylering, der resulterer i en mere gunstig toksicitetsprofil i sammenligning med busulfan og total kropsbestråling. Treo er prodrug af L-epoxybutan, en vandopløselig bifunktionelt alkyleringsmiddel med bemærkelsesværdige myeloablative og immunsuppressive egenskaber. Anvendelsen af ​​Treo i kombination med andre kemoterapi-midler som en del af konditioneringsregimet for hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) hos børn er gradvist steget i løbet af det sidste årti for både ondartede og ikke-maligne lidelser. Data om Treo -farmakokinetik i den pædiatriske population er stadig knappe. Indtil videre har kun få undersøgelser, inklusive et lille antal pædiatriske patienter, undersøgt Treo -profilen. Disse undersøgelser rapporterede med høj variation i Treo -farmakokinetik, og forholdet mellem Treo -eksponering, toksicitet og klinisk resultat er stadig uopløst. Derfor kan terapeutisk lægemiddelovervågning med en personlig tilgang være et vigtigt værktøj til at optimere resultaterne i den pædiatriske population. Formålet med efterforskernes undersøgelse er at karakterisere Treo PK/PD -profiler hos børn, der gennemgår HSCT, og at evaluere forholdet mellem Treo -eksponering og tidlig toksicitet og klinisk resultat.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
70

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Italien
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Italien, 25123
        • Rekruttering
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • Kontakt:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • Kontakt:
          • Maura Faraci
          • Telefonnummer: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, Italien, 20132
        • Rekruttering
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Maria Ester Bernardo
          • Telefonnummer: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, Italien, 20900
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • Kontakt:
          • Sonia Bonanomi
          • Telefonnummer: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, Italien, 35128
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Elisabetta Calore
          • Telefonnummer: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
    • Torino
      • Torino, Torino, Italien, 10126
        • Rekruttering
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • Kontakt:
          • Franca Fagioli
          • Telefonnummer: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, Italien, 34137
        • Rekruttering
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • Kontakt:
          • Natalia Maximova
          • Telefonnummer: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, Italien, 37126
        • Rekruttering
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Simone cesaro
          • Telefonnummer: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, Italien, 40138
        • Rekruttering
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • Kontakt:
          • Arcangelo Prete
          • Telefonnummer: +39051346044

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

70 pædiatriske patienter (alderen 0 til 18 år) påvirket af ondartede eller ikke-maligne lidelser og med en indikation for HSCT vil blive tilmeldt 13 transplantationssteder

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Aldersområde 0 - 18 år.
  • Forventet levealder> 12 uger.
  • Diagnose af ondartet eller ikke-malign lidelse.
  • Pre-HSCT Lansky / Karnofsky-score ≥ 40%.
  • Indikation til allogene eller autologe HSCT med Treo som en del af fortransplantationskonditioneringsregimet.
  • Negativitet i graviditetstest for kvindelige patienter.
  • Skriftligt informeret samtykke underskrevet af forældrene eller værgerne.

Ekskluderingskriterier:

  • Fravær af skriftligt informeret samtykke underskrevet af forældrene eller værgerne.
  • Nuværende klinisk aktiv infektionssygdom (inklusive positiv HIV -serologi eller viralt RNA).
  • Alvorlig hjerte -kar -sygdom (arytmier, der kræver kronisk behandling, kongestiv hjertesvigt eller venstre ventrikulær ejektionsfraktion <40%).
  • Leverdysfunktion (AST/ALT ≥ 3 gange institutionel øvre grænse Normal værdi -uln- eller bilirubin> 3 gange ULN).
  • Nyredysfunktion: serumkreatinin> 1,5 gange ULN eller beregnet kreatinin clearance <60 ml/min/1,73 M2
  • Endefasen irreversibel multisystem organsvigt.
  • Gravid eller brystfodring af kvindelig patient.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Pædiatriske patienter med en indikation for HSCT, og som vil modtage Treo
Pædiatriske patienter (i alderen 0 til 18 år) påvirket af ondartede eller ikke-ondartede lidelser og med en indikation for HSCT, og som vil modtage Treo som en del af konditioneringsregimet før transplantation, i kombination med andre kemoterapi-midler.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter i terapeutisk række
Tidsramme: Inden for 24 timer fra den første dosis
Foreslået kumulativt terapeutisk mål AUC 4800 mg x H /L; Område 3840 -6000 mg x h /l
Inden for 24 timer fra den første dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Korrelation mellem Treo-eksponering og tidlig toksicitet ved hjælp af NCI-fælles toksicitetskriterier (toksicitet score 1- 5 for hvert organ/system) ved 100 dage efter HSCT
Tidsramme: 100 dage efter HSCT
Treo -eksponering beregnes ved plasmakoncentration AUC -måling; Korrelation af AUC (0-∞) og NCI-kvalitet uden for rækkevidde vil blive analyseret ved hjælp af chi-square-testen. Intra og interindividuel variation vil blive estimeret med en variationskoefficient (CV%).
100 dage efter HSCT
At evaluere den interindividuelle og intra-individuelle variation af PK-profilen
Tidsramme: Dag 0-3
En PK -profil udføres ved at indsamle plasmaprøver til Treo Plasmakoncentration AUC -måling
Dag 0-3
For at studere den kumulative forekomst af ikke-relation dødelighed ved 100 dage efter HSCT
Tidsramme: 100 dage efter HSCT
100 dage efter HSCT
Korrelation mellem Treo -eksponering (målt ved AUC) og effektivitet
Tidsramme: 1 år efter HSCT
Målt som tid til indgreb og donorkimerisme Procentdel efter HSCT
1 år efter HSCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
24. februar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
28. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TREO

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger