Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Treosulfan terapeutyczne monitorowanie leków u pediatrycznych hematopoetycznych biorców przeszczepu komórek macierzystych

23 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
Jednym z głównych wyzwań dotyczących poprawy wyników przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) jest zmniejszenie toksyczności i śmiertelności niezarejestrowania spowodowanego schematem kondycjonowania przed przeszczepem, przy jednoczesnym zachowaniu skuteczności. Treosulfan (TreO) (L-Treitol-1,4-bis-metanosulfonian) jest analogiem busulfan z odrębnym miejscem alkilacji, które powoduje bardziej korzystny profil toksyczności w porównaniu z busulfanem i całkowitym napromieniowaniem ciała. Treo jest prolekem l-epoksybuutanu, rozpuszczalnego w wodzie dwufunkcyjnego środka alkilującego z niezwykłymi właściwościami szpikowymi i immunosupresyjnymi. Zastosowanie TreO, w połączeniu z innymi środkami chemioterapii, w ramach schematu kondycjonowania dla przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) u dzieci stopniowo wzrosło w ciągu ostatniej dekady zarówno w przypadku zaburzeń złośliwych, jak i bezlignujących. Dane dotyczące farmakokinetyki Treo w populacji pediatrycznej są nadal rzadkie. Do tej pory tylko kilka badań, w tym niewielka liczba pacjentów pediatrycznych, badało profil PK Treo. W badaniach te wykazały wysoką zmienność farmakokinetyki TreO, a związek między narażeniem TreO, toksycznością i wynikiem klinicznym jest nadal nierozwiązany. Dlatego terapeutyczne monitorowanie leków za pomocą spersonalizowanego podejścia może być ważnym narzędziem do optymalizacji wyników w populacji pediatrycznej. Celem badania badaczy jest scharakteryzowanie profili TreO PK/PD u dzieci poddanych HSCT oraz ocena związku między narażeniem TreO a wczesną toksycznością a wynikiem klinicznym.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
70

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Włochy, 25123
        • Rekrutacyjny
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • Kontakt:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • Kontakt:
          • Maura Faraci
          • Numer telefonu: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, Włochy, 20132
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Maria Ester Bernardo
          • Numer telefonu: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, Włochy, 20900
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • Kontakt:
          • Sonia Bonanomi
          • Numer telefonu: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, Włochy, 35128
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Elisabetta Calore
          • Numer telefonu: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Włochy, 27100
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
    • Torino
      • Torino, Torino, Włochy, 10126
        • Rekrutacyjny
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • Kontakt:
          • Franca Fagioli
          • Numer telefonu: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, Włochy, 34137
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • Kontakt:
          • Natalia Maximova
          • Numer telefonu: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, Włochy, 37126
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • Kontakt:
          • Simone cesaro
          • Numer telefonu: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, Włochy, 40138
        • Rekrutacyjny
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • Kontakt:
          • Arcangelo Prete
          • Numer telefonu: +39051346044

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

70 pacjentów pediatrycznych (w wieku od 0 do 18 lat) dotkniętych zaburzeniami złośliwymi lub bezlignującymi i ze wskazaniem dla HSCT zostanie włączone do 13 miejsc przeszczepu

Opis

Kryteria włączenia:

  • Zakres wiekowy 0–18 lat.
  • Oczekiwana długość życia> 12 tygodni.
  • Diagnoza zaburzenia złośliwego lub niezłosnego.
  • Wynik Pre-HSCT Lansky / Karnofsky ≥ 40%.
  • Wskazanie do allogenicznego lub autologicznego HSCT z TreO w ramach schematu kondycjonowania przed przeszczepem.
  • Negatywność testu ciąży dla kobiet.
  • Pisemna świadoma zgoda podpisana przez rodziców lub opiekunów.

Kryteria wykluczenia:

  • Brak pisemnej świadomej zgody podpisanej przez rodziców lub opiekunów.
  • Obecna klinicznie aktywna choroba zakaźna (w tym pozytywna serologia HIV lub wirusowy RNA).
  • Ciężka choroba sercowo -naczyniowa (zaburzenia rytmu wymagające przewlekłego leczenia, zastoinowej niewydolności serca lub frakcji wyrzutowej lewej komory <40%).
  • Dysfunkcja wątroby (AST/ALT ≥ 3 -krotność górnej górnej granicy wartości normalnej -lun- lub bilirubin> 3 -krotność ULN).
  • Dysfunkcja nerek: kreatynina w surowicy> 1,5 razy ULN lub obliczona klirens kreatyniny <60 ml/min/1,73 M2
  • Nieodwodowa niewydolność organów wielosystemowych.
  • Pacjentka w ciąży lub karmienia piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Pacjenci pediatryczni ze wskazaniem dla HSCT i którzy otrzymają Treo
Pacjenci pediatryczni (w wieku od 0 do 18 lat) dotkniętych zaburzeniami złośliwymi lub bezlignującymi i wskazaniem dla HSCT i którzy otrzymają TreO w ramach schematu kondycjonowania przed przeszczepem, w połączeniu z innymi środkami chemioterapii.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent pacjentów w zakresie terapeutycznym po pierwszej dawce TreO podczas schematu kondycjonowania przedszczupla
Ramy czasowe: w ciągu 24 godzin od pierwszej dawki
Proponowany skumulowany cel terapeutyczny AUC 4800 mg x h /l; Zakres 3840 -6000 mg x h /l
w ciągu 24 godzin od pierwszej dawki

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Korelacja między ekspozycją TreO a wczesną toksycznością przy użyciu kryteriów toksyczności NCI (wynik toksyczności 1-5 dla każdego narządu/układu) po 100 dniach po HSCT
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
Ekspozycja TreO oblicza się na podstawie pomiaru stężenia AUC w osoczu; Korelacja AUC poza zasięgiem (0-∞) i klasy NCI zostanie przeanalizowana za pomocą testu chi-kwadrat. Zmienność wewnątrz i międzyosobnicza zostanie oszacowana przy współczynniku zmienności (CV%).
100 dni po HSCT
Aby ocenić międzyosobniczą i śródorzy zmienność profilu PK
Ramy czasowe: Dzień 0-3
Profil PK zostanie wykonany przez zebranie próbek osocza do pomiaru AUC stężenia w osoczu Treo
Dzień 0-3
W celu zbadania skumulowanej częstości śmiertelności bezowolnej po 100 dniach po HSCT
Ramy czasowe: 100 dni po HSCT
100 dni po HSCT
korelacja między ekspozycją TreO (mierzoną przez AUC) a skutecznością
Ramy czasowe: 1 rok po HSCT
zmierzone jako czas na wszczepienie i procent chimeryzmu dawcy po HSCT
1 rok po HSCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
24 lutego 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
31 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
6 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
24 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • TREO

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami