Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Treosulfan Monitoraggio dei farmaci terapeutici nei destinatari del trapianto di cellule staminali ematopoietiche pediatriche

23 aprile 2026 aggiornato da: Marco Zecca, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia
Una delle principali sfide per migliorare l'esito del trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) è la riduzione della mortalità di tossicità e non-inolsi causata dal regime di condizionamento pre-trapianto, mantenendo l'efficacia. Treosulfan (Treo) (L-treitol-1,4-bis-methanesulfonate) è un analogo Busulfan con un sito distinto di alchilazione che si traduce in un profilo di tossicità più favorevole rispetto al busulfan e all'irradiazione totale del corpo. Treo è il profarmaco di L-epossibutane, un agente alchilativo bifunzionale solubile in acqua con notevoli proprietà mieloablative e immunosoppressive. L'uso di Treo, in combinazione con altri agenti chemioterapici, come parte del regime di condizionamento per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) nei bambini è progressivamente aumentato nell'ultimo decennio per disturbi maligni e non maligni. I dati sulla farmacocinetica Treo nella popolazione pediatrica sono ancora scarsi. Ad oggi, solo pochi studi, tra cui un piccolo numero di pazienti pediatrici, hanno studiato il profilo PK di TREO. Questi studi hanno riportato un'elevata variabilità della farmacocinetica TREO e la relazione tra esposizione a TREO, tossicità ed esito clinico è ancora irrisolta. Pertanto, il monitoraggio terapeutico dei farmaci con un approccio personalizzato può essere uno strumento importante per ottimizzare i risultati nella popolazione pediatrica. Lo scopo dello studio degli investigatori è di caratterizzare i profili TREO PK/PD nei bambini sottoposti a HSCT e di valutare la relazione tra esposizione a TREO e tossicità precoce e esito clinico.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
70

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Brescia
      • Brescia, Brescia, Italia, 25123
        • Reclutamento
        • Ospedali Civili, Presidio Ospedale Dei Bambini, Oncoematologia Pediatrica e TMO
        • Contatto:
          • Fulvio Porta
    • Genova
      • Genova, Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini, U.O.S.D. Centro Trapianto di Midollo Osseo
        • Contatto:
          • Maura Faraci
          • Numero di telefono: +3901056362405
    • Milano
      • Milan, Milano, Italia, 20132
        • Reclutamento
        • Ospedale San Raffaele, U.O. Immunoematologia Pediatrica
        • Contatto:
          • Maria Ester Bernardo
          • Numero di telefono: +390226434875
    • Monza-brianza
      • Monza, Monza-brianza, Italia, 20900
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori - Clinica Pediatrica
        • Contatto:
          • Sonia Bonanomi
          • Numero di telefono: +392332442
    • Padova
      • Padova, Padova, Italia, 35128
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera di Padova, Oncoematologia Pediatrica
        • Contatto:
          • Elisabetta Calore
          • Numero di telefono: +390498218030
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, S.C. Ematologia 2 - Oncoematologia Pediatrica
        • Contatto:
    • Torino
      • Torino, Torino, Italia, 10126
        • Reclutamento
        • AOU Città della Salute e della Scienza Di Torino, SC Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti
        • Contatto:
          • Franca Fagioli
          • Numero di telefono: +390113135230
    • Trieste
      • Trieste, Trieste, Italia, 34137
        • Reclutamento
        • IRCCS Materno Infantile "Burlo Garofolo", SC Oncoematologia Pediatrica e SS Trapianto Di Midollo
        • Contatto:
          • Natalia Maximova
          • Numero di telefono: +390403785565
    • VR
      • Verona, VR, Italia, 37126
        • Reclutamento
        • Ospedale Donna Bambino Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata, U.O.C. Oncoematologia Pediatrica
        • Contatto:
          • Simone cesaro
          • Numero di telefono: +390458127874
    • bOLOGNA
      • Bologna, bOLOGNA, Italia, 40138
        • Reclutamento
        • Policlinico Sant'Orsola Malpighi, Clinica Pediatrica Oncologia Ed Ematologia Pediatrica "Lalla Seràgnoli"
        • Contatto:
          • Arcangelo Prete
          • Numero di telefono: +39051346044

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

70 pazienti pediatrici (di età compresa tra 0 e 18 anni) colpiti da disturbi maligni o non maligni e con un'indicazione per HSCT saranno iscritti a 13 siti di trapianto

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Gamma di età 0 - 18 anni.
  • Aspettativa di vita> 12 settimane.
  • Diagnosi di disturbo maligno o non maligno.
  • Punteggio pre-HSCT Lansky / Karnofsky ≥ 40%.
  • Indicazione a HSCT allogenico o autologo con TREO come parte del regime di condizionamento pre-trapianto.
  • Negatività del test di gravidanza per pazienti femminili.
  • Consenso informato scritto firmato da genitori o tutori.

Criteri di esclusione:

  • Assenza di consenso informato scritto firmato da genitori o tutori.
  • Attuale malattia infettiva clinicamente attiva (incluso sierologia HIV positiva o RNA virale).
  • Malattia cardiovascolare grave (aritmie che richiedono un trattamento cronico, insufficienza cardiaca congestizia o frazione di eiezione ventricolare sinistra <40%).
  • Disfunzione epatica (AST/ALT ≥ 3 volte Valore normale del limite superiore istituzionale -uln- o bilirubina> 3 volte ULN).
  • Disfunzione renale: creatinina sierica> 1,5 volte ULN o clearance della creatinina calcolata <60 ml/min/1,73 M2
  • Fine stage Fine Incasso di organi irreversibili a multi-sistema.
  • Inganni o al seno paziente femmina.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Pazienti pediatrici con un'indicazione per HSCT e chi riceverà TREO
I pazienti pediatrici (di età compresa tra 0 e 18 anni) colpiti da disturbi maligni o non maligni e con un'indicazione per HSCT e chi riceverà Treo come parte del regime di condizionamento pre-trapianto, in combinazione con altri agenti di chemioterapia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti in intervallo terapeutico dopo la prima dose di Treo durante il regime di condizionamento pre-trapianto
Lasso di tempo: Entro 24 ore dalla prima dose
proposto bersaglio terapeutico cumulativo AUC 4800 mg x H /L; intervallo 3840 -6000 mg x h /l
Entro 24 ore dalla prima dose

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Correlazione tra esposizione al TREO e tossicità precoce usando i criteri di tossicità comune NCI (punteggio di tossicità 1- 5 per ciascun organo/sistema) a 100 giorni dopo HSCT
Lasso di tempo: 100 giorni dopo HSCT
L'esposizione di Treo è calcolata mediante misurazione AUC della concentrazione plasmatica; La correlazione dell'AUC fuori raggio (0-∞) e del grado NCI verrà analizzata utilizzando il test Chi-quadrato. La variabilità intra e inter-individuale sarà stimata con un coefficiente di variazione (CV%).
100 giorni dopo HSCT
Per valutare la variabilità interindividuale e intra-individuale del profilo PK
Lasso di tempo: Giorno 0-3
Un profilo PK verrà eseguito raccogliendo campioni di plasma per la concentrazione plasmatica di treo misura AUC
Giorno 0-3
Per studiare l'incidenza cumulativa della mortalità non in relazione a 100 giorni dopo HSCT
Lasso di tempo: 100 giorni dopo HSCT
100 giorni dopo HSCT
Correlazione tra l'esposizione a TREO (misurata da AUC) e l'efficacia
Lasso di tempo: 1 anno dopo HSCT
misurato come tempo per l'attacco e il chimerismo del donatore percentuale post-hsct
1 anno dopo HSCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 febbraio 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
6 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TREO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni