Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pokus o otevřené štítky pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti PRAX-628 u dospělých s fokálním nástupem nebo tonicky-klonickým záchvaty

26. března 2025 aktualizováno: Praxis Precision Medicines

Klinická studie s otevřeným štítkem pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti PRAX-628 u dospělých pacientů s fokálním nástupem nebo primárním generalizovaným tonicko-klonickým záchvatům

Klinická studie s otevřeným štítkem pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti PRAX-628 u dospělých pacientů s fokálním nástupem nebo primárním generalizovaným tonicko-klonickým záchvatům

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Klinická studie s otevřenou značkou pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti PRAX-628 u dospělých pacientů s fokálním nástupem nebo primárním generalizovaným tonicko-klonickým záchvatům, které mohou svědčit o současném užívání alespoň 1, ale ne více než 3 přijatelné léky proti zájezdu.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Heidelberg, Austrálie, 03084
        • Nábor
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Austrálie, 03004
        • Nábor
        • Praxis Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85032
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 30116
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63005
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • New York
      • Middletown, New York, Spojené státy, 10941
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Nábor
        • Praxis Research Site
      • Seabrook, Texas, Spojené státy, 77586
        • Nábor
        • Praxis Research Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28010
        • Nábor
        • Praxis Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza záchvatů fokálního nástupu nebo idiopatických generalizovaných tonických klonických záchvatů.
  • Důkazy počítačové tomografie (CT) nebo zobrazování magnetické rezonance (MRI) v minulosti, které vyloučily progresivní příčinu epilepsie.
  • Účastník musel dostávat stabilní dávky přípustných ASM (minimálně 1 a maximálně 3 ASM).
  • Účastníka a/nebo pečovatel (pokud je to relevantní) vlastní hlášení nejméně 2 spolkovaných fokálních nástupních záchvatů za měsíc pro pacienty s fokálním nástupem nebo 1 počítatelné generalizované tonicko-klonické záchvaty za měsíc za 3 měsíce bezprostředně před období screeningu/pozorování u pacientů s PGTCS.

Kritéria pro vyloučení:

  • Historie pseudo nebo psychogenních záchvatů nebo záchvatů shluků pouze ve 12měsíčním období předcházejícím vstup do studie, kde jednotlivé záchvaty nelze spočítat, nebo epizoda Křečeného stavu Epilepticus vyžadující hospitalizaci a intubaci v 12 měsících před screeningem.
  • Plánovaná chirurgie epilepsie v průběhu klinického hodnocení.
  • Historie neurochirurgie pro záchvaty <1 rok před zápisem nebo radiochirurgií <2 roky před zápisem.
  • Schizofrenie a obsedantně-kompulzivní porucha nebo jiné závažné poruchy duševního zdraví.
  • Aktivní sebevražedný plán/záměr za posledních 6 měsíců nebo historie sebevražedného pokusu za poslední 2 roky nebo více než 1 pokus o sebevraždu doživotní.
  • Účastníci s anamnézou malignity, myeloproliferativní nebo lymfoproliferativní poruchy během posledních 5 let jsou vyloučeni.
  • Historie srdečních onemocnění/poruch srdečního vedení/nebo srdeční strukturální abnormality (IES).
  • Je těhotná nebo kojení v době screeningu nebo má pozitivní těhotenský test v séru při screeningu nebo plánuje otěhotnět během klinické studie nebo do 14 dnů od poslední dávky léku na studii.
  • Obdržel jakoukoli jinou experimentální nebo vyšetřovací léčivo, zařízení nebo jinou terapii do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem nebo v předchozím používání genové terapie.
  • Vigabatrin: Použití za posledních 5 let bez stabilních vizuálních polí testovaných dvakrát během 12 měsíců po poslední dávce vigabatrinu.
  • Felbamát: Pokud se používá jako souběžný ASM, musí být pacienti na Felbamátu po dobu nejméně 2 let se stabilní dávkou po dobu 2 měsíců před screeningem. Pokud pacient v minulosti obdržel Felbamate, musel být před screeningem přerušen 2 měsíce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Otevřená značka 30 mg/den PRAX-628 po dobu 8 týdnů
Účastníci, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, obdrží 30 mg PRAX-628 po dobu 8 týdnů.
Lék: 30mg PRAX-628
Jednou denně ústní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chcete-li vyhodnotit účinnost PRAX-628 na frekvenci záchvatu u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
Střední procento změny v měsíční (28 dnech) frekvence záchvatů z období screeningu/pozorování na období léčby pro PRAX-628
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chcete -li vyhodnotit účinnost PRAX 628 na frekvenci záchvatů u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
• Podíl účastníků, kteří zažívají ≥ 50% snížení v měsíční (28 dnech) frekvenci záchvatů z období screeningu/pozorování do období léčby (míra respondéru) pro PRAX-628.
8 týdnů
Chcete -li vyhodnotit účinnost PRAX 628 na frekvenci záchvatů u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
• Podíl účastníků zažívajících svobodu záchvatů, 100% snížení měsíčních (28 dní) frekvence záchvatů z období screeningu/pozorování do období léčby pro PRAX-628.
8 týdnů
Chcete -li vyhodnotit účinnost PRAX 628 na frekvenci záchvatů u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
• Počet dní po prvním podávání PRAX-628 k dosažení stejného nebo vyššího počtu měsíčních záchvatů z období screeningu/pozorování do období léčby
8 týdnů
CGI-S Změna od základní linie
Časové okno: 8 týdnů
CGI-S hodnotí dojem klinického dojmu na současný stav nemoci účastníka. Lékař by měl používat své celkové klinické zkušenosti s touto populací pacientů a hodnotit současnou závažnost na 7-bodové stupnici od 1 (normální, ne vůbec nemocné) do 7 (mezi nejvíce extrémně nemocnými pacienty).
8 týdnů
PGI-s se změní od základní linie
Časové okno: 8 týdnů
PGI-S hodnotí dojem účastníků ze svého současného stavu nemoci. Účastník je povinen posoudit svůj stav na 7-bodové stupnici od 1 (není přítomen) do 7 (extrémně závažný).
8 týdnů
Posoudit bezpečnost a snášenlivost PRAX-628 u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AE) bude vykázán preferovaným termínem
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Praxis Precision Medicines

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
19. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • PRAX-628-212

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení