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Una sperimentazione a marchio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Prax-628 negli adulti con insorgenza focale o convulsioni toniche-cloniche

26 marzo 2025 aggiornato da: Praxis Precision Medicines

Una sperimentazione clinica a marchio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Prax-628 in pazienti adulti con insorgenza focale o convulsioni toniche-cloniche generalizzate primarie

Una sperimentazione clinica a marchio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Prax-628 in pazienti adulti con insorgenza focale o convulsioni toniche-cloniche generalizzate primarie

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Una sperimentazione clinica a marchio aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di Prax-628 in pazienti adulti con insorgenza focale o convulsioni toniche-cloniche generalizzate primarie che possono attestare contemporaneamente assumendo almeno 1, ma non più di 3 farmaci anti-sequestri accettabili.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
50

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Heidelberg, Australia, 03084
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Australia, 03004
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28010
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85032
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 30116
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Stati Uniti, 63005
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • New York
      • Middletown, New York, Stati Uniti, 10941
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Round Rock, Texas, Stati Uniti, 78681
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site
      • Seabrook, Texas, Stati Uniti, 77586
        • Reclutamento
        • Praxis Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Una diagnosi di convulsioni di insorgenza focale o convulsioni cloniche toniche generalizzate idiopatiche.
  • Prove della tomografia computerizzata (CT) o della risonanza magnetica (MRI) in passato che ha escluso una causa progressiva di epilessia.
  • Il partecipante deve aver ricevuto dosi stabili di ASM ammissibili (un minimo di 1 e un massimo di 3 ASM).
  • Partecipante e/o caregiver (se applicabile) Rapporti di sé almeno 2 convulsioni di insorgenza focale numerica al mese per i pazienti di insorgenza focale, o 1 convulsione tonica-clonica generalizzata numerabile al mese immediatamente nei 3 mesi immediatamente precedenti al periodo di screening/osservazione per i pazienti con PGTCS.

Criteri di esclusione:

  • Storia di pseudo o convulsioni psicogene, o convulsioni cluster, solo entro il periodo di 12 mesi che precede l'ingresso dello studio in cui le convulsioni individuali non possono essere contate o un episodio di status convulsivo epilettico che richiede il ricovero in ospedale e l'intubazione nei 12 mesi precedenti lo screening.
  • Pianificato Epilessia Chirurgia nel corso della sperimentazione clinica.
  • Storia della neurochirurgia per convulsioni <1 anno prima dell'iscrizione o della radiochirurgia <2 anni prima dell'iscrizione.
  • Schizofrenia e disturbo ossessivo-compulsivo o altri gravi disturbi della salute mentale.
  • Piano suicida attivo/intento negli ultimi 6 mesi, o una storia di tentativo di suicidio negli ultimi 2 anni, o più di 1 tentativo di suicidio a vita.
  • Sono esclusi i partecipanti con una storia di malignità, disturbi mieloproliferativi o linfoproliferativi negli ultimi 5 anni.
  • Storia di malattie cardiache (S)/disturbi della conduzione cardiaca/o anomalie strutturali cardiache (IES).
  • È incinta o l'allattamento al seno al momento dello screening, o ha un test di gravidanza sierico positivo allo screening o sta pianificando di rimanere incinta durante lo studio clinico o entro 14 giorni dall'ultima dose di farmaco in studio.
  • Ha ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale o sperimentale, dispositivo o altra terapia entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia più lungo) prima dello screening o qualsiasi uso precedente della terapia genica.
  • Vigabatrin: utilizzare negli ultimi 5 anni senza campi visivi stabili testati due volte nei 12 mesi dopo l'ultima dose di Vigabatrin.
  • Felbamato: se usato come ASM concomitante, i pazienti devono essere su felbamato per almeno 2 anni, con una dose stabile per 2 mesi prima dello screening. Se un paziente ha ricevuto felbamato in passato, deve essere stato interrotto 2 mesi prima dello screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Emergenza aperta 30 mg/giorno Prax-628 per 8 settimane
I partecipanti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità riceveranno 30 mg di Prax-628 per 8 settimane.
Droga: 30mg Prax-628
Una volta giornaliero orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia di Prax-628 sulla frequenza convulsiva negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
Variazione della percentuale mediana nella frequenza di crisi mensile (28 giorni) dal periodo di screening/osservazione al periodo di trattamento per Prax-628
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'efficacia di Prax 628 sulla frequenza convulsiva negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
• Proporzione dei partecipanti che subiscono una riduzione ≥50% della frequenza di crisi mensile (28 giorni) dal periodo di screening/osservazione al periodo di trattamento (tasso di soccorritore) per Prax-628.
8 settimane
Per valutare l'efficacia di Prax 628 sulla frequenza convulsiva negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
• Proporzione dei partecipanti che vivono libertà convulsiva, riduzione del 100% nella frequenza di crisi mensile (28 giorni) dal periodo di screening/osservazione al periodo di trattamento per Prax-628.
8 settimane
Per valutare l'efficacia di Prax 628 sulla frequenza convulsiva negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
• Numero di giorni dopo la prima somministrazione di Prax-628 per raggiungere lo stesso numero o superiore di convulsioni mensili dal periodo di screening/osservazione al periodo di trattamento
8 settimane
CGI-S cambia dal basale
Lasso di tempo: 8 settimane
CGI-S valuta l'impressione del medico dello stato di malattia attuale del partecipante. Il medico dovrebbe usare la propria esperienza clinica totale con questa popolazione di pazienti e valutare l'attuale gravità su una scala a 7 punti da 1 (normale, per niente malato) a 7 (tra i pazienti più malati).
8 settimane
PGI-S Cambia dal basale
Lasso di tempo: 8 settimane
PGI-S valuta l'impressione dei partecipanti del loro attuale stato di malattia. Il partecipante è tenuto a valutare le loro condizioni su una scala a 7 punti da 1 (non presente) a 7 (estremamente grave).
8 settimane
Per valutare la sicurezza e la tollerabilità di Prax-628 negli adulti con FOS o PGTC che attualmente assumono ASMS
Lasso di tempo: 8 settimane
Il numero di partecipanti con eventi avversi (AE) sarà segnalato dal termine preferito
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Praxis Precision Medicines

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 marzo 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PRAX-628-212

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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