Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pokus o otevřené štítky pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti PRAX-628 u dospělých s fokálním nástupem nebo tonicky-klonickým záchvaty

26. března 2025 aktualizováno: Praxis Precision Medicines

Klinická studie s otevřeným štítkem pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti PRAX-628 u dospělých pacientů s fokálním nástupem nebo primárním generalizovaným tonicko-klonickým záchvatům

Klinická studie s otevřeným štítkem pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti PRAX-628 u dospělých pacientů s fokálním nástupem nebo primárním generalizovaným tonicko-klonickým záchvatům

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Klinická studie s otevřenou značkou pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti PRAX-628 u dospělých pacientů s fokálním nástupem nebo primárním generalizovaným tonicko-klonickým záchvatům, které mohou svědčit o současném užívání alespoň 1, ale ne více než 3 přijatelné léky proti zájezdu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
      • Heidelberg, Austrálie, 03084
        • Nábor
        • Praxis Research Site
      • Melbourne, Austrálie, 03004
        • Nábor
        • Praxis Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85032
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • Florida
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 30116
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • Missouri
      • Chesterfield, Missouri, Spojené státy, 63005
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • New York
      • Middletown, New York, Spojené státy, 10941
        • Nábor
        • Praxis Research Site
    • Texas
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Nábor
        • Praxis Research Site
      • Seabrook, Texas, Spojené státy, 77586
        • Nábor
        • Praxis Research Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28010
        • Nábor
        • Praxis Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza záchvatů fokálního nástupu nebo idiopatických generalizovaných tonických klonických záchvatů.
  • Důkazy počítačové tomografie (CT) nebo zobrazování magnetické rezonance (MRI) v minulosti, které vyloučily progresivní příčinu epilepsie.
  • Účastník musel dostávat stabilní dávky přípustných ASM (minimálně 1 a maximálně 3 ASM).
  • Účastníka a/nebo pečovatel (pokud je to relevantní) vlastní hlášení nejméně 2 spolkovaných fokálních nástupních záchvatů za měsíc pro pacienty s fokálním nástupem nebo 1 počítatelné generalizované tonicko-klonické záchvaty za měsíc za 3 měsíce bezprostředně před období screeningu/pozorování u pacientů s PGTCS.

Kritéria pro vyloučení:

  • Historie pseudo nebo psychogenních záchvatů nebo záchvatů shluků pouze ve 12měsíčním období předcházejícím vstup do studie, kde jednotlivé záchvaty nelze spočítat, nebo epizoda Křečeného stavu Epilepticus vyžadující hospitalizaci a intubaci v 12 měsících před screeningem.
  • Plánovaná chirurgie epilepsie v průběhu klinického hodnocení.
  • Historie neurochirurgie pro záchvaty <1 rok před zápisem nebo radiochirurgií <2 roky před zápisem.
  • Schizofrenie a obsedantně-kompulzivní porucha nebo jiné závažné poruchy duševního zdraví.
  • Aktivní sebevražedný plán/záměr za posledních 6 měsíců nebo historie sebevražedného pokusu za poslední 2 roky nebo více než 1 pokus o sebevraždu doživotní.
  • Účastníci s anamnézou malignity, myeloproliferativní nebo lymfoproliferativní poruchy během posledních 5 let jsou vyloučeni.
  • Historie srdečních onemocnění/poruch srdečního vedení/nebo srdeční strukturální abnormality (IES).
  • Je těhotná nebo kojení v době screeningu nebo má pozitivní těhotenský test v séru při screeningu nebo plánuje otěhotnět během klinické studie nebo do 14 dnů od poslední dávky léku na studii.
  • Obdržel jakoukoli jinou experimentální nebo vyšetřovací léčivo, zařízení nebo jinou terapii do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem nebo v předchozím používání genové terapie.
  • Vigabatrin: Použití za posledních 5 let bez stabilních vizuálních polí testovaných dvakrát během 12 měsíců po poslední dávce vigabatrinu.
  • Felbamát: Pokud se používá jako souběžný ASM, musí být pacienti na Felbamátu po dobu nejméně 2 let se stabilní dávkou po dobu 2 měsíců před screeningem. Pokud pacient v minulosti obdržel Felbamate, musel být před screeningem přerušen 2 měsíce.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Otevřená značka 30 mg/den PRAX-628 po dobu 8 týdnů
Účastníci, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, obdrží 30 mg PRAX-628 po dobu 8 týdnů.
Lék: 30mg PRAX-628
Jednou denně ústní

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chcete-li vyhodnotit účinnost PRAX-628 na frekvenci záchvatu u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
Střední procento změny v měsíční (28 dnech) frekvence záchvatů z období screeningu/pozorování na období léčby pro PRAX-628
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Chcete -li vyhodnotit účinnost PRAX 628 na frekvenci záchvatů u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
• Podíl účastníků, kteří zažívají ≥ 50% snížení v měsíční (28 dnech) frekvenci záchvatů z období screeningu/pozorování do období léčby (míra respondéru) pro PRAX-628.
8 týdnů
Chcete -li vyhodnotit účinnost PRAX 628 na frekvenci záchvatů u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
• Podíl účastníků zažívajících svobodu záchvatů, 100% snížení měsíčních (28 dní) frekvence záchvatů z období screeningu/pozorování do období léčby pro PRAX-628.
8 týdnů
Chcete -li vyhodnotit účinnost PRAX 628 na frekvenci záchvatů u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
• Počet dní po prvním podávání PRAX-628 k dosažení stejného nebo vyššího počtu měsíčních záchvatů z období screeningu/pozorování do období léčby
8 týdnů
CGI-S Změna od základní linie
Časové okno: 8 týdnů
CGI-S hodnotí dojem klinického dojmu na současný stav nemoci účastníka. Lékař by měl používat své celkové klinické zkušenosti s touto populací pacientů a hodnotit současnou závažnost na 7-bodové stupnici od 1 (normální, ne vůbec nemocné) do 7 (mezi nejvíce extrémně nemocnými pacienty).
8 týdnů
PGI-s se změní od základní linie
Časové okno: 8 týdnů
PGI-S hodnotí dojem účastníků ze svého současného stavu nemoci. Účastník je povinen posoudit svůj stav na 7-bodové stupnici od 1 (není přítomen) do 7 (extrémně závažný).
8 týdnů
Posoudit bezpečnost a snášenlivost PRAX-628 u dospělých s FOS nebo PGTC, které v současné době berou ASMS
Časové okno: 8 týdnů
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AE) bude vykázán preferovaným termínem
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Praxis Precision Medicines

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. července 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PRAX-628-212

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fokální záchvat

Klinické studie na 30mg PRAX-628

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit