Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hledání dávky Tebapivat pro posouzení účinnosti a bezpečnost u účastníků s onemocněním srpkovitých buněk (SCD)

19. srpna 2026 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2, dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická, nález dávky, účinnost a bezpečnostní studium tebapivatu u účastníků se srpkovitými buňkami onemocnění

Hlavním účelem této studie je porovnat účinek tebapivat versus placebo na anémii a detekovat odpověď na dávku pro odezvu hemoglobinu (HB) u účastníků s SCD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
59

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Agios Medical Affairs
  • Telefonní číslo: 833-228-8474
  • E-mail: medinfo@agios.com

Studijní místa

  • Belgie
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgie, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Francie
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Francie, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Francie, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irsko
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irsko, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1E 6BT
        • University College London
  • Spojené státy
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná diagnóza SCD (HBSS, HBSC [kombinovaná heterozygotnost pro hemoglobiny S a C], srpkový hemoglobin [HBS]/β0-thalassemie, HBS/β+-thalassemie nebo jiné varianty syndromu srpkových buněk).
  • Hemoglobin ≥ 5,5 a ≤ 10,5 gramů na decilitre (g/dl). Koncentrace hemoglobinu musí být založena na průměru nejméně 2 Hb měření koncentrace (oddělených ≥ 7 dnů) odebraných během screeningového období.
  • Při užívání hydroxymočoviny musí být dávka hydroxymočoviny stabilní po dobu nejméně 90 dnů před randomizací. Ukončení hydroxymočoviny vyžaduje 90denní vymývání před poskytnutím informovaného souhlasu.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Pravidelně plánovanou transfuzní terapii červených krvinek (RBC) (také nazývané chronická, profylaktická nebo preventivní transfúze); Je povolena epizodická transfúze v reakci na zhoršenou anémii nebo vazo-okluzivní krizi (VOC). Kromě toho účastník, který vyžaduje epizodickou transfuzi (y), možná nedostal transfuzi do 60 dnů před poskytnutím informovaného souhlasu nebo během období screeningu.
  • > 10 krize bolesti srpkovitých buněk (SCPC) za 12 měsíců před poskytnutím informovaného souhlasu.
  • Přijímání anabolických steroidů, které nebyly zastaveny po dobu nejméně 4 týdnů před randomizací. Je povolena substituční terapie testosteronem k léčbě hypogonadismu; Dávka a příprava testosteronu musí být stabilní po dobu ≥ 10 týdnů před randomizací.
  • Hospitalizováno pro SCPC a/nebo jinou událost VASO-OCCLUSE do 14 dnů před poskytnutím informovaného souhlasu nebo do 14 dnů před randomizací. Pokud dojde k SCPC během období screeningu, může být období screeningu prodlouženo se schválením lékařského monitoru.
  • Do 90 dnů před randomizací dostává léčba voxelotorem, crizanlizumabem nebo L-glutaminem.
  • Počet destiček <dolní hranice normálního (LLN) pro místní laboratoř nebo <150 × 109/litr (L) (podle toho, co je nižší) během screeningu. Transfuze destiček obdržely do 28 dnů před souhlasem nebo během screeningu.
  • Dostávání léčby hematopoetickými stimulačními látkami do 90 dnů před randomizací.
  • Předchozí expozice genové terapii nebo předchozí transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk, včetně jakéhokoli kondicionačního režimu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Tebapivat 2,5 miligramů (MG)
Účastníci obdrží 2,5 mg tebapivatu orálně, jednou denně (QD) za 12 týdnů v období dvojitě slepého (DB). Účastníci, kteří dokončí období DB, budou mít nárok na stejnou dávku v období otevřeného prodloužení (OLE) po dobu až 52 týdnů.
Lék: Tebapivat
Orální tablety.
Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Tebapivat 5,0 mg
Účastníci obdrží 5,0 mg tebapivatu ústně, QD, po dobu 12 týdnů v období DB. Účastníci, kteří dokončí období DB, budou mít nárok na stejnou dávku v období ole po dobu 52 týdnů.
Lék: Tebapivat
Orální tablety.
Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Tebapivat 7,5 mg
Účastníci obdrží 7,5 mg tebapivatu ústně, QD, po dobu 12 týdnů v období DB. Účastníci, kteří dokončí období DB, budou mít nárok na stejnou dávku v období ole po dobu 52 týdnů.
Lék: Tebapivat
Orální tablety.
Ostatní jména:
  • AG-946
Komparátor placeba: Tebapivat odpovídá placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo orálně, QD, za 12 týdnů v období DB. Účastníci, kteří dokončili období DB, budou náhodně v období Ole po dobu 52 týdnů náhodně v 1: 1: 1, aby obdrželi Tebapivat 2,5 mg QD, Tebapivat 5,0 mg QD nebo Tebapivat 7,5 mg QD
Lék: Tebapivat
Orální tablety.
Ostatní jména:
  • AG-946
Lék: Tebapivat odpovídá placebo
Orální tablety.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s reakcí HB
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES) a vážnými nepříznivými událostmi (SAES)
Časové okno: Až do týdne 72
Až do týdne 72
Průměrná změna z výchozí hodnoty v koncentraci HB
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v nepřímém bilirubinu
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v laktát dehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v absolutním počtu retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v procentech retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v erytropoetinu
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty u pacienta hlášená výsledky měření Informační systém® (PROMIS) Únava 13A Krátké skóre formy
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v intenzitě bolesti promis 1A skóre
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty u dospělých srpkových buněk Kvalita života Informační systém (ASCQ-ME) Skóre bolesti
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Plazmatická koncentrace tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Koncentrace maximální (maximální) (CMAX) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Čas na Cmax (TMAX) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Plocha pod křivkou koncentrace času od nuly do doby poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-T) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Koncentrace plné krve 2,3-difosfoglycerátu (2,3-dpg)
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Koncentrace plné krve adenosin trifosfátu (ATP)
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2025

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
13. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení